From the Guidelines
La principale differenza tra umbrella trial e basket trial risiede nel loro approccio progettuale per testare terapie mirate, con gli umbrella trial che testano multiple terapie mirate in pazienti con lo stesso tipo di cancro ma alterazioni molecolari diverse, mentre i basket trial testano una singola terapia mirata su multiple tipi di cancro che condividono la stessa alterazione molecolare. I basket trial, come descritto nello studio 1, testano terapie che targettano una specifica mutazione genetica o una via di segnalazione deregolata trovata in un tumore indipendentemente dalla sua origine. Gli umbrella trial, invece, sono progettati per testare multiple terapie mirate all'interno di uno stesso tipo di cancro, assegnando i pazienti a diversi bracci di trattamento in base a specifiche mutazioni genetiche. I basket trial sono più efficienti per determinare se una terapia mirata funziona attraverso diversi tipi di cancro con lo stesso driver genetico, mentre gli umbrella trial sono più efficienti per studiare multiple trattamenti all'interno di un singolo tipo di cancro. Entrambi i disegni di studio mirano ad accelerare lo sviluppo di farmaci e migliorare gli esiti dei pazienti abbinando trattamenti a profili molecolari specifici piuttosto che solo a tipi di cancro. Inoltre, come discusso nello studio 1, i basket trial possono essere utili nel superare alcune delle sfide poste dalle malattie renali acute, come la difficoltà di distinguere il corso della malattia al momento della presentazione iniziale. Pertanto, la scelta tra umbrella trial e basket trial dovrebbe essere basata sulle specifiche esigenze della ricerca e sul tipo di terapia che si sta testando.
From the Research
Differenze tra umbrella trial e basket trial
Le differenze principali tra umbrella trial e basket trial sono:
- L'umbrella trial valuta più terapie mirate per una singola malattia, stratificata in sottogruppi in base a diversi fattori di rischio molecolari o predittivi 2, 3
- Il basket trial valuta una terapia mirata per più malattie che condividono alterazioni molecolari comuni o fattori di rischio che possono aiutare a prevedere se i pazienti risponderanno alla terapia data 2, 3
Caratteristiche dei trial
Le caratteristiche dei trial sono:
- I trial umbrella e basket seguono il principio di base della medicina di precisione, che consiste nel personalizzare le strategie di intervento in base ai fattori di rischio del paziente 2, 3
- I trial master protocol, che includono basket trial, umbrella trial e platform trial, sono progetti di ricerca che consentono di testare più ipotesi all'interno di un unico protocollo, accelerando lo sviluppo di farmaci 3, 4
- I trial umbrella e basket presentano sfide etiche, come la validità scientifica, l'equilibrio tra benefici e rischi e il consenso informato 5
Esempi di trial
Esempi di trial sono:
- Il trial NCI-MATCH (National Cancer Institute - Molecular Analysis for Therapy Choice) e il trial Lung-MAP (Lung Cancer Master Protocol) sono esempi di trial umbrella e basket in corso 5
- Il numero di trial master protocol è in aumento, con la maggior parte condotti negli Stati Uniti e nel campo dell'oncologia 4