From the Guidelines
El tratamiento para la Enfermedad Veno-Oclusiva (VOD) implica principalmente defibrotida, que es el único medicamento aprobado por la FDA específicamente para esta condición. La defibrotida se administra a una dosis de 6,25 mg/kg intravenosamente cada 6 horas (25 mg/kg/día) durante un mínimo de 21 días, aunque el tratamiento puede continuar hasta la resolución de los síntomas de VOD o hasta un máximo de 60 días. El cuidado de apoyo también es esencial y incluye restricción de líquidos y sodio para manejar la retención de líquidos, diuréticos como furosemida para controlar la ascitis y el edema, manejo del dolor y monitoreo cuidadoso de la función renal y hepática. En casos graves, puede ser necesario realizar una paracentesis para aliviar la presión abdominal debido a la ascitis. Las estrategias de prevención son importantes para pacientes de alto riesgo que se someten a un trasplante de células madre hematopoyéticas, lo que puede incluir defibrotida profiláctica o ácido ursodeoxicólico. El diagnóstico y tratamiento tempranos son cruciales, ya que la VOD puede progresar rápidamente a una falla multiorgánica, con tasas de mortalidad del 80-90% en casos graves 1.
Algunos puntos clave a considerar en el tratamiento de la VOD incluyen:
- La importancia de la detección temprana y el tratamiento oportuno para prevenir la progresión de la enfermedad
- El papel de la defibrotida en la protección de las células endoteliales, la reducción de la inflamación y el aumento de la fibrinolisis para restaurar el flujo sanguíneo en los vasos hepáticos ocluidos
- La necesidad de un cuidado de apoyo integral, incluyendo manejo del dolor, restricción de líquidos y sodio, y monitoreo de la función renal y hepática
- La consideración de estrategias de prevención para pacientes de alto riesgo, como la defibrotida profiláctica o el ácido ursodeoxicólico, en pacientes que se someten a un trasplante de células madre hematopoyéticas.
Es importante tener en cuenta que la evidencia disponible sobre el tratamiento de la VOD es limitada, y la mayoría de las recomendaciones se basan en estudios pequeños y series de casos 1. Sin embargo, la defibrotida ha demostrado ser efectiva en el tratamiento de la VOD, y su mecanismo de acción sugiere que puede ser beneficiosa en la restauración del flujo sanguíneo en los vasos hepáticos ocluidos. En cualquier caso, es fundamental que los pacientes con VOD reciban un tratamiento individualizado y estén bajo el cuidado de un equipo multidisciplinario de expertos en medicina.
From the FDA Drug Label
DEFITELIO es indicado para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con enfermedad veno-occlusiva hepática (VOD), también conocida como síndrome de obstrucción sinusoidal (SOS), con disfunción renal o pulmonar después de un trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT).
Administre DEFITELIO 6,25 mg/kg cada 6 horas como infusión intravenosa de 2 horas.
Trate durante un mínimo de 21 días. Si después de 21 días los signos y síntomas de VOD no se han resuelto, continúe el tratamiento hasta la resolución.
El tratamiento para la enfermedad veno-occlusiva (VOD) es DEFITELIO (defibrotide), que se administra por vía intravenosa. La dosis recomendada es de 6,25 mg/kg cada 6 horas, y el tratamiento debe durar al menos 21 días. Si los síntomas de VOD no se han resuelto después de 21 días, se debe continuar el tratamiento hasta que se resuelvan los síntomas 2.
Puntos clave:
- Indicación: Tratamiento de VOD con disfunción renal o pulmonar después de HSCT.
- Dosis: 6,25 mg/kg cada 6 horas.
- Duración del tratamiento: Mínimo 21 días, o hasta la resolución de los síntomas.
From the Research
Tratamiento para la Enfermedad Veno-Oclusiva (VOD)
El tratamiento para la Enfermedad Veno-Oclusiva (VOD) se enfoca en la administración de defibrotide, que es el único medicamento aprobado por la FDA para el manejo de la VOD severa después del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) 3. A continuación, se presentan los detalles del tratamiento:
- Defibrotide: es un polidesoxirribonucleótido con actividad en varios trastornos vasculares, y se administra por vía intravenosa en dosis que van desde 5 a 60 mg/kg/d durante un mínimo de 14 días 4.
- Tasa de respuesta: la tasa de respuesta al tratamiento con defibrotide puede variar, pero se ha reportado una tasa de respuesta del 42% en pacientes con VOD severa 4, y del 75% en pacientes con VOD/SOS después de HSCT 3.
- Supervivencia: la supervivencia a los 100 días después del trasplante es un parámetro importante para evaluar la efectividad del tratamiento, y se ha reportado una supervivencia del 64% en pacientes con VOD/SOS después de HSCT 3.
- Efectos adversos: los efectos adversos asociados con el tratamiento con defibrotide son generalmente leves y pueden incluir hematuria, epistaxis y hipotensión 3.
- Otras opciones de tratamiento: en algunos casos, se puede considerar la administración de tissue plasminogen activator (t-PA) y heparina, aunque esto puede estar asociado con un mayor riesgo de hemorragia 5.
- Abordaje multidisciplinario: el manejo de la VOD requiere un abordaje multidisciplinario que incluya la participación de hemato-oncólogos, enfermeras y farmacéuticos, con el objetivo de proporcionar una atención integral y mejorar los resultados de los pacientes 6.
Prevención
La prevención es la mejor estrategia para reducir la incidencia de la VOD, y se puede lograr mediante: