From the FDA Drug Label
CABLIVI is indicated for the treatment of adult patients with acquired thrombotic thrombocytopenic purpura (aTTP), in combination with plasma exchange and immunosuppressive therapy. El tratamiento inmediato para la purpura trombocitopénica trombótica (TTP) con esquistocitosis es el uso de caplacizumab (IV) en combinación con intercambio de plasma y terapia inmunosupresora 1.
- Caplacizumab (IV) se administra como una inyección intravenosa única de 11 mg antes del primer intercambio de plasma, seguida de una inyección subcutánea diaria de 11 mg después de la finalización del intercambio de plasma, durante el período de intercambio de plasma diario y durante 30 días después 1.
- El tratamiento con caplacizumab (IV) resultó en un menor número de pacientes con muerte relacionada con TTP, recurrencia de TTP o al menos un evento tromboembólico mayor durante el período de tratamiento 1.
From the Research
El tratamiento inmediato para la purpura trombocitopénica trombótica (TTP) con esquistocitosis es la terapia de intercambio de plasma (PEX), que debe iniciarse lo antes posible después del diagnóstico. PEX debe realizarse diariamente, intercambiando 1-1,5 volúmenes de plasma por sesión, y continuar hasta que el recuento de plaquetas se normalice y los síntomas clínicos se resuelvan, típicamente durante al menos 2 días después de que el recuento de plaquetas supere los 150.000/μL. Junto con PEX, se deben administrar corticosteroides (típicamente metilprednisolona 1 mg/kg/día o prednisona 1 mg/kg/día). En casos donde PEX no pueda iniciarse de inmediato, las infusiones de plasma congelado fresco (20-30 mL/kg/día) pueden servir como una medida temporal. Rituximab (375 mg/m² semanal durante 4 semanas) se agrega a menudo para casos refractarios o como terapia de primera línea en presentaciones severas. Caplacizumab, un nanocuerpo anti-factor de von Willebrand, puede administrarse a 10 mg diarios durante PEX y durante 30 días después. TTP es una emergencia médica con alta mortalidad si no se trata, ya que implica una deficiencia de ADAMTS13 que conduce a una actividad no controlada del factor de von Willebrand, causando trombosis microvascular generalizada. PEX funciona eliminando autoanticuerpos contra ADAMTS13 y suministrando ADAMTS13 funcional, evitando la formación de microtrombos y daño orgánico adicionales 2.
Algunos puntos clave a considerar en el tratamiento de TTP con esquistocitosis incluyen:
- La importancia de iniciar el tratamiento lo antes posible después del diagnóstico para reducir la mortalidad y la morbilidad.
- El uso de PEX como terapia de primera línea, junto con corticosteroides y rituximab en casos refractarios o severos.
- La consideración de caplacizumab como terapia adyuvante para reducir el tiempo de normalización del recuento de plaquetas y disminuir el riesgo de recurrencia temprana.
- La necesidad de monitorear estrechamente a los pacientes con TTP para detectar cualquier signo de recurrencia o complicaciones y ajustar el tratamiento según sea necesario 2, 3.
En resumen, el tratamiento inmediato para TTP con esquistocitosis debe ser agresivo y dirigido a eliminar la deficiencia de ADAMTS13 y prevenir la formación de microtrombos y daño orgánico. La terapia de intercambio de plasma es la piedra angular del tratamiento, y debe ser utilizada en combinación con corticosteroides y rituximab en casos refractarios o severos. La consideración de caplacizumab como terapia adyuvante puede ser beneficiosa en ciertos casos.