What are the treatment options for Myelodysplastic Syndrome (MDS)?

From the Guidelines

El tratamiento para el Síndrome Mielodisplásico (MDS) debe ser individualizado según el riesgo de la enfermedad, la edad del paciente y su estado de salud general, y debe incluir opciones como cuidados de apoyo, agentes hipometilantes y trasplante de células madre hematopoyéticas, según lo recomendado en las guías NCCN más recientes 1. Los pacientes con MDS de bajo riesgo pueden beneficiarse de cuidados de apoyo con transfusiones de glóbulos rojos o plaquetas para manejar la citopenia, junto con agentes estimulantes de la eritropoyesis como epoetina alfa o darbepoetina alfa para mejorar la anemia. La lenalidomida es particularmente efectiva para pacientes con deleción 5q 1. Para los pacientes con MDS de alto riesgo, los agentes hipometilantes como azacitidina o decitabina son tratamientos estándar que pueden mejorar los recuentos sanguíneos y retrasar la progresión a leucemia mieloide aguda. La terapia inmunosupresora con globulina anti-timocítica y ciclosporina puede beneficiar a pacientes más jóvenes con MDS hipoplásico. El trasplante de células madre hematopoyéticas sigue siendo la única opción potencialmente curativa, pero está limitado a pacientes elegibles según la edad, comorbilidades y disponibilidad de donante. La terapia de quelación de hierro con deferasirox debe considerarse para pacientes dependientes de transfusiones para prevenir complicaciones de sobrecarga de hierro. Es importante tener en cuenta que la selección del tratamiento debe basarse en el subtipo específico de MDS, el perfil citogenético y la carga de síntomas del paciente, según lo recomendado en las guías NCCN más recientes 1. Algunas opciones de tratamiento incluyen:

• Cuidados de apoyo con transfusiones de glóbulos rojos o plaquetas
• Agentes estimulantes de la eritropoyesis como epoetina alfa o darbepoetina alfa
• Lenalidomida para pacientes con deleción 5q
• Agentes hipometilantes como azacitidina o decitabina para pacientes con MDS de alto riesgo
• Terapia inmunosupresora con globulina anti-timocítica y ciclosporina para pacientes más jóvenes con MDS hipoplásico
• Trasplante de células madre hematopoyéticas para pacientes elegibles
• Terapia de quelación de hierro con deferasirox para pacientes dependientes de transfusiones.

From the FDA Drug Label

Decitabine for injection es un inhibidor metabólico de nucleósidos indicado para el tratamiento de pacientes adultos con síndromes mielodisplásicos (MDS) incluyendo MDS previamente tratados y no tratados, de novo y secundarios de todos los subtipos French-American-British (anemia refractaria, anemia refractaria con sideroblastos en anillo, anemia refractaria con exceso de blastos, anemia refractaria con exceso de blastos en transformación, y leucemia mielomonocítica crónica) y grupos de puntuación de pronóstico internacional de riesgo intermedio-1, intermedio-2 y alto.

Decitabine for injection is a nucleoside metabolic inhibitor indicated for treatment of adult patients with myelodysplastic syndromes (MDS) including previously treated and untreated, de novo and secondary MDS of all French-American-British subtypes (refractory anemia, refractory anemia with ringed sideroblasts, refractory anemia with excess blasts, refractory anemia with excess blasts in transformation , and chronic myelomonocytic leukemia) and intermediate-1, intermediate-2, and high-risk International Prognostic Scoring System groups.

La opción de tratamiento para el Síndrome Mielodisplásico (MDS) es Decitabina. Se administra mediante infusión intravenosa, con dos regímenes posibles:

• Régimen de 3 días: 15 mg/m² durante 3 horas, repetido cada 8 horas durante 3 días, y se repite cada 6 semanas.
• Régimen de 5 días: 20 mg/m² durante 1 hora, repetido diariamente durante 5 días, y se repite cada 4 semanas 2.

Es importante tener en cuenta que la decitabina puede causar efectos adversos como neutropenia, trombocitopenia, anemia y fiebre 2.

From the Research

Opciones de tratamiento para el Síndrome Mielodisplásico (MDS)

Las opciones de tratamiento para el Síndrome Mielodisplásico (MDS) varían según el riesgo y las necesidades individuales del paciente. A continuación, se presentan algunas de las opciones de tratamiento disponibles:

• Apoyo con transfusiones de glóbulos rojos y agentes estimulantes de la eritropoyesis (ESAs) para aliviar la anemia 3
• Terapias específicas para subgrupos de pacientes con MDS, como luspatercept para pacientes con MDS con sideroblastos anillados, lenalidomide para pacientes con MDS con deleción 5q, o terapia inmunosupresora para pacientes con MDS hipocelular 4
• Agentes hipometilantes orales de baja dosis para pacientes con MDS de bajo riesgo que no responden a otras opciones de tratamiento 4
• Trasplante de células madre hematopoyéticas alogénico (aHSCT) para pacientes con MDS de alto riesgo que son elegibles para este procedimiento 4
• Quimioterapia intensiva para pacientes con MDS de alto riesgo que no son candidatos para el aHSCT 4
• Agentes experimentales, como venetoclax, inhibidores de MCL-1, eprenetapopt, CPX-351, inmunoterapias dirigidas hacia CD47, TIM3 o CD70, inhibidores de IRAK4, pevonedistat, seclidemstat y eltanexor, que están siendo investigados en ensayos clínicos para el tratamiento de pacientes con MDS 4

Consideraciones importantes

Es importante tener en cuenta que cada paciente con MDS es único y requiere un enfoque de tratamiento individualizado. El tratamiento debe ser seleccionado en función del riesgo, las necesidades de transfusión, el porcentaje de blastos en la médula ósea, las características citogenéticas y moleculares, las comorbilidades, la posibilidad de trasplante de células madre y la exposición previa a agentes hipometilantes 5. Además, es fundamental considerar la calidad de vida del paciente y los posibles efectos secundarios de los tratamientos 6.

Otras opciones de tratamiento

Otras opciones de tratamiento para el MDS incluyen:

• Quelación de hierro para pacientes con sobrecarga de hierro debido a transfusiones frecuentes 6
• Profilaxis antimicrobiana para prevenir infecciones 6
• Consideraciones importantes en la era de COVID-19, como la vacunación y la profilaxis antimicrobiana 6
• Cuidados paliativos para mejorar la calidad de vida de los pacientes con MDS 6