What is the latest treatment for chronic immune thrombocytopenia (ITP)?

Tratamiento Actual para ITP Crónica

Para ITP crónica en adultos, los agonistas del receptor de trombopoyetina (TPO-RAs) son ahora el tratamiento de segunda línea preferido después del fracaso de corticosteroides, con recomendación fuerte sobre rituximab y esplenectomía según las guías ASH 2026 más recientes. 1

Algoritmo de Tratamiento Estructurado

Primera Línea (Diagnóstico Inicial)

• Corticosteroides prolongados son preferidos sobre cursos cortos o IVIg 2
• Combinación inicial (nueva evidencia 2026): Rituximab + corticosteroides O TPO-RA + corticosteroides puede considerarse en lugar de corticosteroides solos (recomendación condicional) 1
• IVIg (1 g/kg dosis única) se añade cuando se requiere aumento rápido de plaquetas 2

Segunda Línea (Fracaso a Corticosteroides)

Jerarquía de opciones según evidencia 2026:

1. TPO-RAs (recomendación FUERTE) 1

   • Opciones disponibles: romiplostim, eltrombopag, avatrombopag, hetrombopag 3
   • Romiplostim: 1-10 µg/kg subcutáneo semanal
   • Eltrombopag: 25-75 mg oral diario 4
   • Ventaja crítica: 10-30% logran respuesta sostenida después de discontinuación 5
   • Respuesta duradera superior a rituximab 6

2. Rituximab (recomendación condicional) 1

   • ~60% responden, 40% respuesta completa 4
   • Respuesta en 1-8 semanas, duración 1-2 años 4
   • Preferir sobre esplenectomía si el paciente valora evitar cirugía 6

3. Esplenectomía

   • Reservar para: pacientes que fracasan TPO-RAs O tienen contraindicación para TPO-RAs 2
   • Tasa de respuesta inicial 85%, pero 30% recaen en 10 años 7
   • Riesgos permanentes: infección (riesgo 3x), tromboembolismo (4.5x), linfoma (4.7x) 7
   • Retrasar ≥12 meses desde diagnóstico a menos que sangrado severo 2

Tercera Línea (Post-Esplenectomía o Refractarios)

Nuevos agentes aprobados:

1. Fostamatinib (inhibidor Syk)

   • Bloquea fagocitosis mediada por receptor Fcγ 6, 8
   • Opción para pacientes que fracasan múltiples terapias

2. Efgartigimod (antagonista FcRn)

   • Acelera catabolismo de IgG, reduce anticuerpos patogénicos 8, 9
   • Aprobado recientemente en Japón como segunda línea 8

3. Inhibidores BTK (rilzabrutinib, orelabrutinib)

   • Modulan activación de células B y macrófagos 9
   • En desarrollo avanzado 10, 11

Agentes Tradicionales (Menor Uso Actual)

• Azatioprina: 150 mg/día, 45% respuesta completa en esplenectomizados 4
• Ciclosporina A: 2.5-3 mg/kg/día, >80% mejoran pero efectos adversos renales/hipertensión 4
• Dapsone: 75-100 mg/día, moderado ahorrador de corticosteroides, verificar G6PD antes 4
• Micofenolato mofetil: hasta 1000 mg dos veces/día, 39% responden 4

Consideraciones Críticas de Seguridad

Evitar prolongación innecesaria de corticosteroides - asociado con peor calidad de vida que la propia ITP 7

Vacunación pre-esplenectomía obligatoria contra neumococo, meningococo, Haemophilus 2

Monitoreo con TPO-RAs:

• Reticulina ósea aumentada reportada (>10 pacientes romiplostim, 7/117 eltrombopag) 4
• Pruebas hepáticas anormales en 13% con eltrombopag 4

Estrategia de Discontinuación

Para TPO-RAs con respuesta sostenida:

• Intentar reducción gradual después de respuesta estable 5
• 10-30% mantienen plaquetas >50×10⁹/L por ≥24 semanas post-discontinuación 5, 6
• Mejor resultado cuando se inician temprano en el curso de la enfermedad 5

Umbrales de Tratamiento

• Iniciar tratamiento: plaquetas <30×10⁹/L con síntomas 2
• Post-esplenectomía: NO tratar si asintomático con plaquetas >30×10⁹/L 2

La evidencia más reciente (2026) marca un cambio paradigmático hacia TPO-RAs como columna vertebral del tratamiento de segunda línea, relegando esplenectomía a tercera opción debido a riesgos permanentes, mientras que agentes dirigidos como inhibidores FcRn y BTK están transformando el manejo de casos refractarios. 1, 10, 11, 9