What is the first-line treatment for primary biliary cirrhosis (PBC)?

Medical Advisory BoardAll articles are reviewed for accuracy by our Medical Advisory Board
Educational purpose only • Exercise caution as content is pending human review
Article Review Status
Submitted
Under Review
Approved

Last updated: June 9, 2025View editorial policy

Personalize

Help us tailor your experience

Which best describes you? Your choice helps us use language that's most understandable for you.

From the Guidelines

El ácido ursodeoxicolico (UDCA) es el tratamiento de primera línea para la cirrosis biliar primaria (PBC). La dosis estándar es de 13-15 mg/kg/día, tomada oralmente en dosis divididas. El tratamiento con UDCA debe iniciarse tan pronto como se establezca el diagnóstico de PBC, independientemente del estadio de la enfermedad, y continuarse de forma indefinida como terapia de por vida. El UDCA funciona reduciendo la concentración de ácidos biliares tóxicos, protegiendo a los hepatocitos de la muerte celular y mejorando el flujo biliar. Este medicamento ha demostrado ralentizar la progresión de la enfermedad, retrasar la necesidad de trasplante de hígado y mejorar la supervivencia en pacientes con PBC 1. La mayoría de los pacientes toleran bien el UDCA, con efectos secundarios mínimos que pueden incluir diarrea leve o aumento de peso. Es necesario realizar un seguimiento regular de las pruebas de función hepática para evaluar la respuesta al tratamiento, con una mejora bioquímica típicamente observada dentro de los 6-12 meses después del inicio de la terapia. Aproximadamente el 40% de los pacientes pueden tener una respuesta incompleta al UDCA y pueden requerir agentes de segunda línea como el ácido obetichólico, bezafibrato o seladelpar, pero el UDCA sigue siendo la base esencial del tratamiento de la PBC.

Algunos estudios han demostrado que el UDCA puede mejorar la calidad de vida de los pacientes con PBC, reduciendo los síntomas como la fatiga y el picor 1. Sin embargo, es importante destacar que el UDCA no es efectivo para todos los pacientes, y algunos pueden requerir tratamiento adicional o alternativo. En general, el UDCA es un tratamiento seguro y bien tolerado, y su uso debe ser considerado en todos los pacientes con PBC, independientemente del estadio de la enfermedad.

En resumen, el UDCA es el tratamiento de primera línea para la PBC, y su uso debe ser considerado en todos los pacientes con esta enfermedad. Es importante realizar un seguimiento regular de las pruebas de función hepática y evaluar la respuesta al tratamiento para determinar si se requiere tratamiento adicional o alternativo. La mayoría de los pacientes toleran bien el UDCA, y su uso puede mejorar la calidad de vida y reducir la progresión de la enfermedad.

  • Ventajas del UDCA:
  • Ralentiza la progresión de la enfermedad
  • Retrasa la necesidad de trasplante de hígado
  • Mejora la supervivencia
  • Mejora la calidad de vida
  • Desventajas del UDCA:
  • No es efectivo para todos los pacientes
  • Puede requerir tratamiento adicional o alternativo
  • Puede tener efectos secundarios como diarrea leve o aumento de peso.

From the FDA Drug Label

OCALIVA® es indicado para el tratamiento de pacientes adultos con colangitis biliar primaria (PBC) sin cirrosis o con cirrosis compensada que no tienen evidencia de hipertensión portal, ya sea en combinación con ácido ursodeoxicólico (UDCA) con respuesta inadecuada a UDCA o como monoterapia en pacientes que no pueden tolerar UDCA.

El tratamiento de primera línea para la cirrosis biliar primaria (PBC) es el ácido ursodeoxicólico (UDCA). Sin embargo, según la etiqueta del medicamento, OCALIVA se puede utilizar en combinación con UDCA en pacientes con respuesta inadecuada a UDCA o como monoterapia en pacientes que no pueden tolerar UDCA 2, 2, 2.

  • La dosis recomendada de OCALIVA para pacientes con PBC sin cirrosis o con cirrosis compensada que no tienen evidencia de hipertensión portal es de 5 mg una vez al día durante los primeros 3 meses, y luego se puede aumentar a 10 mg una vez al día si el paciente no ha alcanzado una reducción adecuada en la fosfatasa alcalina (ALP) y/o bilirrubina total 2.
  • Es importante monitorear a los pacientes durante el tratamiento con OCALIVA para evaluar la respuesta bioquímica, la tolerabilidad y la progresión de la PBC 2.

From the Research

Tratamiento de la Cirrosis Biliar Primaria

El tratamiento de la cirrosis biliar primaria (CBP) se centra en el uso de ácido ursodeoxicolico (UDCA) como primera línea de tratamiento.

  • El estudio 3 sugiere que la dosis óptima de UDCA es de 900 mg/día, equivalente a 13,5 mg/kg/día, lo que produce la mayor mejora en las pruebas de función hepática y en la supervivencia de los pacientes con CBP.
  • Otros estudios 4, 5, 6 también respaldan el uso de UDCA como tratamiento principal para la CBP, ya que ha demostrado mejorar las pruebas de función hepática, retrasar la progresión de la enfermedad y prolongar la supervivencia.
  • El estudio 7 destaca la importancia del tratamiento temprano con UDCA para mejorar el pronóstico de los pacientes con CBP, y propone un algoritmo para el manejo de los pacientes que responden o no a este tratamiento.

Dosis y Administración de UDCA

La dosis recomendada de UDCA es de 13-15 mg/kg/día, administrada durante un período prolongado.

  • Es importante destacar que la respuesta al tratamiento con UDCA puede variar entre pacientes, y que algunos pueden requerir dosis ajustadas o combinaciones con otros medicamentos.
  • Los estudios 4, 5, 6 sugieren que la combinación de UDCA con otros medicamentos, como colchicina o metotrexato, puede tener beneficios adicionales en algunos pacientes, aunque se necesitan más estudios para confirmar estos hallazgos.

Importancia del Diagnóstico Temprano

El diagnóstico temprano de la CBP es crucial para iniciar el tratamiento con UDCA y mejorar el pronóstico de los pacientes.

  • El estudio 6 destaca la importancia de la detección temprana de la enfermedad, ya que los pacientes diagnosticados en etapas tempranas pueden tener una expectativa de vida normal con tratamiento adecuado.
  • El estudio 7 propone un algoritmo para el manejo de los pacientes con CBP, que incluye la evaluación de la respuesta al tratamiento con UDCA y la consideración de opciones terapéuticas adicionales para aquellos que no responden adecuadamente.

References

Guideline

Guideline Directed Topic Overview

Dr.Oracle Medical Advisory Board & Editors, 2025

Research

Optimum dose of ursodeoxycholic acid in primary biliary cirrhosis.

European journal of gastroenterology & hepatology, 1999

Research

Treatment of primary biliary cirrhosis.

Bailliere's best practice & research. Clinical gastroenterology, 2000

Research

Primary biliary cirrhosis.

Best practice & research. Clinical gastroenterology, 2010

Research

Evidence-based treatment of primary biliary cirrhosis.

Digestive diseases (Basel, Switzerland), 2014

Professional Medical Disclaimer

This information is intended for healthcare professionals. Any medical decision-making should rely on clinical judgment and independently verified information. The content provided herein does not replace professional discretion and should be considered supplementary to established clinical guidelines. Healthcare providers should verify all information against primary literature and current practice standards before application in patient care. Dr.Oracle assumes no liability for clinical decisions based on this content.

Have a follow-up question?

Our Medical A.I. is used by practicing medical doctors at top research institutions around the world. Ask any follow up question and get world-class guideline-backed answers instantly.