From the Guidelines
Điều trị amyloidosis tập trung vào việc quản lý tình trạng bệnh lý cơ bản gây tích tụ protein và giải quyết tổn thương cơ quan. Đối với amyloidosis AL (loại phổ biến nhất), hóa trị liệu với các thuốc như bortezomib, cyclophosphamide và dexamethasone nhắm vào các tế bào plasma bất thường sản xuất protein amyloid 1. Cấy ghép tế bào gốc tự thân có thể được khuyến nghị cho các bệnh nhân đủ điều kiện 1. Đối với amyloidosis ATTR, các thuốc như tafamidis (20 mg mỗi ngày) ổn định protein transthyretin, trong khi patisiran và inotersen là các liệu pháp nhắm vào RNA giảm sản xuất protein 1. Chăm sóc hỗ trợ cụ thể cho từng cơ quan là rất quan trọng, bao gồm cả thuốc lợi tiểu cho suy tim, lọc máu cho tổn thương thận và hỗ trợ dinh dưỡng cho tổn thương đường tiêu hóa 1. Thời gian điều trị thay đổi dựa trên phản ứng, với nhiều liệu pháp tiếp tục vô thời hạn 1. Giám sát thường xuyên chức năng cơ quan và gánh nặng amyloid thông qua xét nghiệm máu, hình ảnh và đôi khi là sinh thiết lặp lại giúp điều chỉnh liệu pháp 1. Chẩn đoán và điều trị sớm là rất quan trọng vì chúng có thể làm chậm tiến triển của bệnh và cải thiện chất lượng cuộc sống, mặc dù việc đảo ngược hoàn toàn tổn thương cơ quan thường là một thách thức 1.
Một số điểm chính trong điều trị amyloidosis bao gồm:
- Sử dụng hóa trị liệu và cấy ghép tế bào gốc tự thân để nhắm vào các tế bào plasma bất thường sản xuất protein amyloid
- Sử dụng các thuốc ổn định protein transthyretin và giảm sản xuất protein cho amyloidosis ATTR
- Cung cấp chăm sóc hỗ trợ cụ thể cho từng cơ quan để quản lý tổn thương và cải thiện chất lượng cuộc sống
- Giám sát thường xuyên chức năng cơ quan và gánh nặng amyloid để điều chỉnh liệu pháp
- Chẩn đoán và điều trị sớm để làm chậm tiến triển của bệnh và cải thiện chất lượng cuộc sống.
From the FDA Drug Label
VYNDAQEL và VYNDAMAX được chỉ định để điều trị bệnh cơ tim do amyloidosis trung tính hoặc di truyền liên quan đến transthyretin (ATTR-CM) ở người lớn để giảm tỷ lệ tử vong tim mạch và nhập viện liên quan đến tim mạch. ONPATTRO chứa một RNA nhỏ can thiệp hướng đến transthyretin và được chỉ định để điều trị bệnh đa dây thần kinh do amyloidosis di truyền liên quan đến transthyretin ở người lớn.
Các phương pháp điều trị amyloidosis bao gồm:
- Tafamidis (PO): được sử dụng để điều trị bệnh cơ tim do amyloidosis trung tính hoặc di truyền liên quan đến transthyretin (ATTR-CM) ở người lớn [ 2 ].
- Patisiran (IV): được sử dụng để điều trị bệnh đa dây thần kinh do amyloidosis di truyền liên quan đến transthyretin ở người lớn [ 3 ].
From the Research
Chẩn đoán và điều trị amyloidosis
- Chẩn đoán amyloidosis thường dựa trên xét nghiệm sinh thiết mô và xác định loại amyloid [ 4 , 5 , 6 , 7 , 8 ].
- Điều trị amyloidosis phụ thuộc vào loại và giai đoạn bệnh [ 4 , 5 , 6 , 7 , 8 ].
Các phương pháp điều trị
- Phương pháp điều trị bằng hóa trị liệu, bao gồm melphalan và prednisone [ 4 , 6 , 8 ].
- Phương pháp điều trị bằng ghép tế bào gốc tự thân [ 4 , 5 , 8 ].
- Phương pháp điều trị bằng thuốc ức chế proteasome, thuốc điều hòa miễn dịch và kháng thể đơn dòng [ 4 , 5 ].
- Phương pháp điều trị bằng daratumumab, cyclophosphamide, bortezomib và dexamethasone (dara-CyBorD) [ 5 ].