From the Guidelines
El tratamiento para la amiloidosis de cadena ligera (AL) generalmente implica quimioterapia dirigida a las células plasmáticas anormales que producen las proteínas de cadena ligera plegadas de manera incorrecta. La elección del tratamiento depende de la elegibilidad del paciente para el trasplante de células madre autólogas (ASCT) y de la presencia de daño en órganos vitales como el corazón. Los estudios más recientes, como el publicado en el Journal of the American College of Cardiology en 2023 1, sugieren que la terapia dirigida a las células plasmáticas, incluyendo agentes como bortezomib, daratumumab y lenalidomide, ofrece resultados prometedores en términos de respuesta hematológica y orgánica. El tratamiento con bortezomib en combinación con otros agentes, como ciclofosfamida y dexametasona, es una opción común para pacientes con AL amiloidosis, y para aquellos elegibles, el trasplante de células madre autólogas después de una quimioterapia de alta dosis ofrece la mejor oportunidad de remisión completa. La monitorización de la respuesta al tratamiento es crucial y se realiza a través de análisis de cadena ligera libre en suero y pruebas de función orgánica. La atención de apoyo es esencial y puede incluir diuréticos para la insuficiencia cardíaca, diálisis para la insuficiencia renal y apoyo nutricional. Es importante destacar que el tratamiento debe ser individualizado según las necesidades y la condición del paciente, y que la participación en ensayos clínicos puede ofrecer acceso a nuevas terapias prometedoras. Además, la detección temprana y el tratamiento oportuno son fundamentales para mejorar el pronóstico, ya que la extensión del daño en órganos como el corazón puede influir significativamente en el resultado. La terapia con daratumumab, un anticuerpo monoclonal, ha mostrado resultados prometedores cuando se agrega a los regímenes estándar, especialmente en pacientes con enfermedad relapsada o refractaria 1. En resumen, el enfoque terapéutico para la amiloidosis de cadena ligera debe ser multidisciplinario, considerando tanto la respuesta hematológica como la orgánica, y debe basarse en las últimas evidencias y guías clínicas disponibles.
From the FDA Drug Label
VYNDAQEL y VYNDAMAX son estabilizadores de transtirretina indicados para el tratamiento de la cardiomiopatía de la amiloidosis mediada por transtirretina de tipo silvestre o hereditaria en adultos para reducir la mortalidad cardiovascular y la hospitalización relacionada con la cardiomiopatía. VYNDAQEL y VYNDAMAX son medicamentos con receta utilizados para tratar a adultos con cardiomiopatía de amiloidosis mediada por transtirretina (ATTR-CM) para reducir la muerte y la hospitalización relacionadas con problemas cardíacos.
Tratamiento de la amiloidosis: El tratamiento para la amiloidosis con VYNDAQEL o VYNDAMAX consiste en la administración de cápsulas de tafamidis meglumina o tafamidis, respectivamente, una vez al día.
- La dosis recomendada es de 20 mg o 61 mg al día, según la presentación del medicamento.
- Es importante seguir las instrucciones del médico y no tomar más de una dosis al día.
- No se conocen efectos secundarios graves asociados con el tratamiento con VYNDAQEL o VYNDAMAX en personas con cardiomiopatía de amiloidosis mediada por transtirretina 2, 2, 2.
From the Research
Tratamiento de la Amiloidosis de Cadenas Ligeras (AL)
El tratamiento de la amiloidosis de cadenas ligeras (AL) se basa en la quimioterapia dirigida a controlar el clon de plasma que produce las cadenas ligeras amiloidogénicas. A continuación, se presentan algunos de los tratamientos más comunes:
- Bortezomib y dexametasona: La combinación de bortezomib y dexametasona (BD) ha demostrado ser efectiva en el tratamiento de la amiloidosis AL, con una tasa de respuesta hematológica del 94% y una tasa de respuesta completa del 44% 3.
- Bortezomib, lenalidomida y dexametasona: La combinación de bortezomib, lenalidomida y dexametasona (VRD) también ha mostrado ser efectiva, con una tasa de respuesta hematológica del 71% y una tasa de respuesta completa del 32% 4.
- Ciclofosfamida, bortezomib y dexametasona: La combinación de ciclofosfamida, bortezomib y dexametasona (CVD) ha demostrado ser efectiva, con una tasa de respuesta hematológica del 81,4% y una tasa de respuesta completa del 41,9% 5.
Consideraciones importantes
Es importante destacar que la elección del tratamiento dependerá de la gravedad de la enfermedad, la presencia de órganos afectados y la respuesta del paciente a la terapia. Además, es fundamental realizar un seguimiento cuidadoso de la respuesta hematológica y la función orgánica para ajustar el tratamiento según sea necesario.
Medidas de apoyo
Además de la quimioterapia, es importante proporcionar medidas de apoyo y cuidados paliativos para manejar los síntomas y mejorar la calidad de vida de los pacientes con amiloidosis AL. Esto puede incluir el tratamiento de la insuficiencia cardíaca, la enfermedad renal y otros síntomas asociados con la enfermedad.