From the Guidelines
Het beheer van Progressiva Multifocale Encefalopatia (PML) richt zich voornamelijk op het herstel van de immuunfunctie en ondersteunende zorg, aangezien er geen specifieke antivirale therapie is aangetoond die effectief is tegen het JC-virus. De belangrijkste interventie is het herstel van de immuunfunctie door immunosuppressiva te stoppen wanneer mogelijk of door de HIV-behandeling te optimaliseren bij HIV-positieve patiënten 1. Het herstel van de immuunfunctie lijkt de overleving te verlengen en kan het CNS-letsel minimaliseren en ernstige handicap voorkomen. De diagnose van PML wordt gesteld op basis van subacute neurologische symptomen bij een patiënt met een verhoogd risico op PML, samen met typische MRI-bevindingen en de detectie van JC-virus DNA in het cerebrospinale vocht. Enkele belangrijke punten in de behandeling van PML zijn:
- Het stoppen van immunosuppressiva wanneer mogelijk
- Het optimaliseren van de HIV-behandeling bij HIV-positieve patiënten
- Ondersteunende zorg, zoals fysiotherapie, ergotherapie en het beheer van complicaties zoals epileptische aanvallen
- Het gebruik van corticosteroiden wordt over het algemeen vermeden, behalve bij het beheer van het immuunreconstitutie-inflammatoir syndroom (IRIS) Het is belangrijk om te noteren dat de prognose van PML nog steeds slecht is, met een sterftecijfer van 30-50% binnen de eerste paar maanden, maar vroegtijdig herstel van de immuunfunctie biedt de beste kans op stabilisatie of verbetering.
From the Research
Inleiding in Progressiva Multifocale Encefalopatia
Progressiva multifocale encefalopatia (PML) is een demyelinerende ziekte van de hersenen veroorzaakt door het JC-virus (JCV) 2, 3. PML treedt meestal op bij reactivatie van JCV wanneer het immuunsysteem verzwakt is.
Diagnose en Behandeling
De diagnose van PML wordt meestal gesteld op basis van karakteristieke neurologische symptomen, kenmerkende veranderingen in de hersenen op MRI en de aanwezigheid van JCV-DNA in het cerebrospinale vocht 2. De behandeling van PML is voornamelijk gericht op het herstel van het immuunsysteem, waarbij immunosuppressiva of immunomodulerende therapieën worden stopgezet of verlaagd 2, 3. In sommige gevallen kan plasmaferese worden gebruikt om de verwijdering van een geneesmiddel met een lange halveringstijd te versnellen 2.
Immune Reconstitution Inflammatory Syndrome (IRIS)
Bij sommige patiënten kan het herstel van het immuunsysteem leiden tot een exuberante immuunreactie, bekend als IRIS, die kan bijdragen tot morbiditeit en mortaliteit 3, 4. Steroïden kunnen worden gebruikt om IRIS te behandelen, maar vroege en langdurige behandeling is essentieel voor een goed neurologisch herstel 4.
Onderzoek en Samenwerking
Het PML Consortium is een voorbeeld van hoe de farmaceutische industrie, academische onderzoekers, patiëntenorganisaties en de overheid kunnen samenwerken om zeldzame ziekten, zoals PML, aan te pakken 5. Dit soort samenwerking kan worden gerepliceerd om vooruitgang te boeken in het aanpakken van andere zeldzame ziekten en bijwerkingen, met significante voordelen voor de wetenschappelijke, medische en patiëntengemeenschappen.
Belangrijkste Punten
- PML is een demyelinerende ziekte van de hersenen veroorzaakt door het JC-virus.
- De diagnose van PML wordt meestal gesteld op basis van karakteristieke neurologische symptomen, kenmerkende veranderingen in de hersenen op MRI en de aanwezigheid van JCV-DNA in het cerebrospinale vocht.
- De behandeling van PML is voornamelijk gericht op het herstel van het immuunsysteem.
- IRIS kan optreden bij het herstel van het immuunsysteem en kan worden behandeld met steroïden.
- Samenwerking tussen de farmaceutische industrie, academische onderzoekers, patiëntenorganisaties en de overheid is essentieel voor het aanpakken van zeldzame ziekten zoals PML.