Indicaciones de Eltrombopag
El eltrombopag está indicado principalmente para el tratamiento de la trombocitopenia en pacientes adultos y pediátricos mayores de 6 años con trombocitopenia inmune (PTI) persistente o crónica que han tenido una respuesta insuficiente a corticosteroides, inmunoglobulinas o esplenectomía. 1
Indicaciones aprobadas
1. Trombocitopenia Inmune (PTI)
- PTI persistente o crónica (duración ≥3 meses) en pacientes:
2. Trombocitopenia asociada a hepatitis C
- En pacientes adultos con hepatitis C crónica para permitir:
- El inicio de terapia basada en interferón
- El mantenimiento de terapia basada en interferón 1
- Cuando el grado de trombocitopenia impide el inicio o limita la capacidad de mantener la terapia con interferón
3. Anemia aplásica severa
- En pacientes adultos con anemia aplásica severa que han tenido una respuesta insuficiente a la terapia inmunosupresora 1
Dosificación y administración
Para PTI persistente o crónica:
- Dosis inicial en adultos y niños ≥6 años: 36 mg vía oral una vez al día
- Dosis inicial reducida (18 mg una vez al día) para:
- Pacientes de ascendencia asiática oriental/sudoriental
- Pacientes con insuficiencia hepática (Child-Pugh A, B, C) 1
- Se debe usar la dosis más baja para mantener un recuento plaquetario ≥50 × 10⁹/L
Eficacia clínica
- Eltrombopag ha demostrado tasas de respuesta del 70-80% en ensayos clínicos (hasta 85-95% en estudios a largo plazo) 3
- La respuesta plaquetaria generalmente se observa dentro de 1-2 semanas después de iniciar el tratamiento 1
- En estudios controlados, las tasas de respuesta fueron del 59-70% con eltrombopag 50 mg diario, comparado con 11-16% con placebo 4
Consideraciones especiales
Posibilidad de suspensión del tratamiento
- Estudios recientes sugieren que algunos pacientes pueden lograr remisiones a largo plazo que se mantienen después de suspender el tratamiento 2
- La tasa general de remisión a largo plazo (6 meses) en estudios con agonistas del receptor de trombopoyetina es cercana al 30% 2
Monitorización y seguridad
- Advertencias importantes:
Algoritmo de tratamiento para PTI
- Primera línea: Corticosteroides, inmunoglobulinas
- Si fracasa la primera línea (respuesta insuficiente, intolerancia o recaída):
- Evaluar riesgo de sangrado y recuento plaquetario
- Si hay riesgo significativo de sangrado o recuento plaquetario muy bajo: considerar eltrombopag
- Elección entre opciones de segunda línea:
- Las guías de la Sociedad Americana de Hematología sugieren agonistas del receptor de trombopoyetina (como eltrombopag) por encima de rituximab para pacientes con PTI crónica 3
- Considerar eltrombopag o romiplostim como opciones equivalentes 3
- Considerar esplenectomía en pacientes elegibles que prefieren tratamiento quirúrgico 2
Puntos clave a considerar
- Eltrombopag no debe usarse para normalizar los recuentos plaquetarios, sino para reducir el riesgo de sangrado 1
- Los recuentos plaquetarios generalmente disminuyen dentro de 1-2 semanas después de suspender eltrombopag 1
- En algunos pacientes, puede ser posible mantener la respuesta con dosis reducidas (25 mg 2-5 días a la semana) como terapia de mantenimiento 5
- Eltrombopag es un tratamiento oral, lo que puede ofrecer ventajas de conveniencia sobre opciones inyectables