What are the treatment options for porfiria cutánea tarda?

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Tratamiento de la Porfiria Cutánea Tarda

El tratamiento de primera línea para la porfiria cutánea tarda (PCT) es la flebotomía terapéutica, extrayendo 400-500 ml de sangre cada una o dos semanas hasta alcanzar niveles de ferritina sérica de aproximadamente 20 ng/mL. 1

Opciones de tratamiento

Tratamiento etiológico

  1. Flebotomía terapéutica:

    • Extracción de 400-500 ml de sangre (equivalente a 200-250 mg de hierro)
    • Frecuencia: semanal o cada dos semanas
    • Objetivo: reducir los niveles de ferritina sérica hasta aproximadamente 20 ng/mL
    • Ventajas: fácil de realizar, tratamiento de elección 1, 2
  2. Hidroxicloroquina en dosis bajas:

    • Dosis: 100 mg dos veces por semana
    • Duración: hasta al menos un mes después de la normalización de los niveles plasmáticos de porfirina
    • Indicación: pacientes que no pueden tolerar o tienen contraindicaciones para la flebotomía
    • Eficacia: tan efectiva como la flebotomía (tiempo medio hasta remisión: 6.1 meses vs 6.9 meses con flebotomía) 1, 3
    • Ventajas: mejor cumplimiento por parte del paciente y menores costos proyectados 3
  3. Infusión subcutánea lenta de desferrioxamina:

    • Dosis: 1.5 g mediante infusión subcutánea lenta usando una bomba de jeringa automática
    • Frecuencia: 5 días a la semana
    • Indicación: pacientes con enfermedades asociadas que contraindican la flebotomía (talasemia menor, deterioro cardiovascular, tuberculosis pulmonar o cirrosis hepática grave)
    • Eficacia: tiempo medio para recuperación completa de 11.2 meses 4, 5
    • Desventaja: tratamiento costoso 4

Modificaciones del estilo de vida y manejo de factores desencadenantes

  • Abstinencia de alcohol 1
  • Suspensión de estrógenos 1
  • Evitar la exposición solar 1, 6
  • Tratar la infección subyacente por hepatitis C si está presente 7, 1
  • Evitar suplementos de vitamina C durante el tratamiento con flebotomía 1

Monitorización y mantenimiento

  • Evaluación regular de los niveles séricos de ferritina
  • Monitorización de los niveles plasmáticos y urinarios de porfirina
  • Mantener un estado ligeramente reducido de hierro sin anemia 1
  • Realizar cribado de mutaciones del gen HFE (hemocromatosis) 1

Diagnóstico

El diagnóstico de PCT requiere:

  • Demostración de niveles elevados de porfirinas en suero y orina
  • Deficiencia de URO-D (uroporfirógeno descarboxilasa)
  • Lesiones cutáneas típicas en áreas expuestas al sol 1
  • Examen de orina: color rojo a marrón en luz natural y rosa a rojo en luz fluorescente 6

Consideraciones especiales

  • La PCT esporádica (tipo I) es más común que la forma familiar y se asocia con una actividad de URO-D reducida al 50% en el hígado 1
  • La sobrecarga de hierro (siderosis hepática) es un evento patogénico crítico que altera la actividad enzimática de URO-D 7
  • Los pacientes con PCT y mutaciones del gen HFE pueden requerir regímenes de flebotomía más intensivos y flebotomía de mantenimiento a largo plazo 1

El tratamiento adecuado y oportuno de la PCT es fundamental para mejorar la calidad de vida del paciente y prevenir complicaciones a largo plazo.

References

Guideline

Porphyria Cutanea Tarda Management

Praxis Medical Insights: Practical Summaries of Clinical Guidelines, 2025

Research

The Porphyrias.

Current treatment options in gastroenterology, 2000

Research

Low-dose hydroxychloroquine is as effective as phlebotomy in treatment of patients with porphyria cutanea tarda.

Clinical gastroenterology and hepatology : the official clinical practice journal of the American Gastroenterological Association, 2012

Guideline

Guideline Directed Topic Overview

Dr.Oracle Medical Advisory Board & Editors, 2025

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