What is the treatment and follow-up for myelodysplastic syndrome (MDS)?

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Tratamiento y Seguimiento del Síndrome Mielodisplásico

El tratamiento del síndrome mielodisplásico debe basarse en la estratificación de riesgo según el IPSS-R, siendo la azacitidina el tratamiento de elección para pacientes con SMD de alto riesgo que no son candidatos inmediatos a trasplante de células madre hematopoyéticas 1.

Evaluación Inicial y Estratificación del Riesgo

La evaluación inicial debe incluir:

  • Cálculo del IPSS-R (Sistema Internacional de Puntuación Pronóstica Revisado)
  • Análisis citogenético
  • Análisis molecular (especialmente mutaciones de TP53 y SF3B1)
  • Evaluación de comorbilidades
  • Determinación de la elegibilidad para trasplante

El IPSS-R clasifica a los pacientes en cinco grupos de riesgo:

  • Muy bajo riesgo
  • Bajo riesgo
  • Riesgo intermedio
  • Alto riesgo
  • Muy alto riesgo

Para fines terapéuticos, se agrupan en:

  • SMD de bajo riesgo (IPSS-R muy bajo, bajo y algunos intermedios)
  • SMD de alto riesgo (IPSS-R alto, muy alto y algunos intermedios)

Tratamiento del SMD de Alto Riesgo

1. Pacientes ≤70 años con donante compatible:

  • Trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (único tratamiento potencialmente curativo) 1
  • Se puede considerar tratamiento previo con agentes hipometilantes o quimioterapia para reducir el porcentaje de blastos 1

2. Pacientes >70 años o sin donante compatible:

  • Azacitidina 75 mg/m²/día subcutánea durante 7 días consecutivos cada 28 días (mínimo 6 ciclos) 1
  • Esquemas alternativos "5-2-2" (5 días, descanso de 2 días, 2 días adicionales) son aceptables 1
  • Decitabina es una alternativa aprobada para SMD de riesgo intermedio-1, intermedio-2 y alto riesgo 2

3. Pacientes muy frágiles:

  • Tratamiento de soporte: transfusiones, antibióticos 1

Tratamiento del SMD de Bajo Riesgo

1. Manejo de la anemia:

  • Pacientes sin del(5q): Agentes estimulantes de la eritropoyesis (30.000-80.000 unidades de EPO o 150-300 μg de darbepoetin alfa semanales) 1
  • Pacientes con del(5q): Lenalidomida 1

2. Manejo de la trombocitopenia:

  • Andrógenos a altas dosis (respuesta transitoria) 1
  • Agonistas del receptor de trombopoyetina (romiplostim, eltrombopag) 1

3. Manejo de la neutropenia:

  • G-CSF y GM-CSF pueden mejorar la neutropenia, especialmente durante infecciones graves 1

Criterios de Respuesta al Tratamiento

Según los criterios del Grupo de Trabajo Internacional (IWG 2006):

  • Remisión completa (RC)
  • Remisión parcial (RP)
  • Mejoría hematológica (MH) en una o varias líneas celulares 1

Seguimiento

  • Evaluación de respuesta después de al menos 6 ciclos de azacitidina 1
  • Hemograma completo periódico
  • Aspirado y biopsia de médula ósea para evaluar respuesta y progresión
  • Monitorización de toxicidades relacionadas con el tratamiento
  • En pacientes transfusión-dependientes: monitorización de sobrecarga férrica

Factores Pronósticos Adversos

  • Anomalías de los cromosomas 5 y/o 7
  • Edad avanzada
  • Tratamiento previo para SMD (excluyendo factores de crecimiento) 3
  • Mayor duración del SMD antes del tratamiento 3

Consideraciones Especiales

  • La mortalidad asociada al tratamiento con agentes hipometilantes es del 3% a las 6 semanas y 7% a los 3 meses 3
  • Los pacientes generalmente requieren múltiples ciclos de tratamiento antes de observar respuesta (mediana de 7 ciclos) 3
  • El trasplante alogénico sigue siendo la única opción potencialmente curativa 4, 5
  • Los pacientes que fracasan con agentes hipometilantes tienen un pronóstico muy pobre (supervivencia media <6 meses) 1

Tratamiento de Soporte

  • Transfusiones de glóbulos rojos para mantener hemoglobina >8 g/dl (o >9-10 g/dl en pacientes con comorbilidades) 1
  • Antibióticos de amplio espectro rápidamente en caso de fiebre o síntomas de infección en pacientes neutropénicos 1
  • Apoyo psicosocial y contacto con grupos de apoyo para pacientes 1

El tratamiento del síndrome mielodisplásico debe ser individualizado según el riesgo, las características citogenéticas y moleculares, y la elegibilidad para trasplante, con el objetivo de mejorar la supervivencia y la calidad de vida del paciente.

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