What is the treatment approach for myelodysplastic syndrome (MDS)?

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Enfoque Terapéutico del Síndrome Mielodisplásico

El tratamiento del síndrome mielodisplásico (SMD) debe basarse en la estratificación de riesgo del paciente, dividiendo a los pacientes en grupos de riesgo bajo/intermedio-1 e intermedio-2/alto según el Sistema Internacional de Puntuación Pronóstica (IPSS) o el IPSS revisado (IPSS-R). 1

Estratificación del Riesgo

La evaluación inicial debe incluir:

  • Hemograma completo con recuento de reticulocitos
  • Examen de frotis de sangre periférica
  • Aspirado y biopsia de médula ósea
  • Análisis citogenético
  • Nivel sérico de eritropoyetina
  • Evaluación molecular (especialmente para mutaciones TP53 y SF3B1)

Categorías de riesgo:

  • Riesgo bajo/intermedio-1 (IPSS) o muy bajo/bajo/intermedio (IPSS-R)
  • Riesgo intermedio-2/alto (IPSS) o alto/muy alto (IPSS-R)

Tratamiento para SMD de Riesgo Bajo/Intermedio-1

Para anemia sintomática:

  1. Pacientes con nivel de eritropoyetina sérica <500 mU/L:

    • Agentes estimulantes de la eritropoyesis (ESA) ± G-CSF 1, 2
    • Tasa de respuesta: 40-60%
  2. Pacientes con nivel de eritropoyetina sérica >500 mU/L o que requieren ≥2 concentrados de glóbulos rojos/mes:

    • Para pacientes con del(5q): lenalidomida 1
    • Para pacientes con sideroblastos en anillo: luspatercept 1, 3
    • Considerar azacitidina en ensayos clínicos 1
    • Terapia inmunosupresora (ATG + ciclosporina) para pacientes con características favorables 1
  3. Transfusiones de glóbulos rojos:

    • Para pacientes con anemia sintomática que no responden a otras terapias
    • Mantener hemoglobina >8 g/dL (>9-10 g/dL en pacientes con comorbilidades) 1
    • Considerar terapia de quelación de hierro en pacientes con dependencia transfusional prolongada 1

Para trombocitopenia:

  • Transfusiones de plaquetas para sangrado o trombocitopenia severa
  • Considerar agonistas del receptor de trombopoyetina (romiplostim, eltrombopag) en ensayos clínicos 1
  • ATG o agentes hipometilantes pueden mejorar la trombocitopenia en 35-40% de los casos 1

Para neutropenia:

  • Antibióticos de amplio espectro para fiebre o infección
  • G-CSF a corto plazo durante infecciones graves 1
  • No se recomienda profilaxis antibiótica o G-CSF de rutina 1

Tratamiento para SMD de Riesgo Intermedio-2/Alto

  1. Pacientes ≤70 años elegibles para trasplante:

    • Trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (alo-TCH) 1
    • Considerar terapia previa con agentes hipometilantes o quimioterapia para reducir el porcentaje de blastos 1
  2. Pacientes >70 años o no elegibles para trasplante:

    • Azacitidina (75 mg/m²/día subcutánea por 7 días consecutivos cada 28 días, mínimo 6 ciclos) 1
    • Decitabina (15 mg/m² por infusión intravenosa continua cada 8 horas por 3 días cada 6 semanas, o 20 mg/m² por infusión intravenosa diaria por 5 días cada 4 semanas) 4
    • La azacitidina ha demostrado prolongar la supervivencia en comparación con el tratamiento de soporte 1
  3. Pacientes muy frágiles:

    • Cuidados de soporte: transfusiones, antibióticos, etc. 1

Cuidados de Soporte (para todos los pacientes)

  • Transfusiones de glóbulos rojos para anemia sintomática (generalmente leucorreducidos) 1
  • Transfusiones de plaquetas para trombocitopenia severa o sangrado 1
  • Antibióticos de amplio espectro para neutropenia febril 1
  • Apoyo psicosocial y contacto con grupos de apoyo para pacientes 1
  • Monitorización del estado del hierro en pacientes dependientes de transfusiones 1, 2

Consideraciones Especiales

Terapia de quelación de hierro:

  • Considerar en pacientes que han recibido ≥70-80 concentrados de glóbulos rojos 1
  • Puede mejorar la supervivencia en pacientes altamente transfundidos 1

Seguimiento:

  • Evaluación regular de hemogramas completos
  • Determinar la estabilidad de los recuentos sanguíneos durante varios meses
  • Repetir exámenes de médula ósea según indicación clínica 1, 2

Errores comunes a evitar:

  • No estratificar adecuadamente el riesgo antes de iniciar el tratamiento
  • Retrasar la consideración del trasplante alogénico en pacientes elegibles de alto riesgo
  • Monitorización inadecuada de la sobrecarga de hierro
  • Descuidar aspectos de calidad de vida en pacientes con citopenias crónicas 2

El tratamiento del SMD ha evolucionado significativamente en los últimos años, pasando de un enfoque puramente de soporte a terapias dirigidas que pueden modificar el curso de la enfermedad y mejorar la supervivencia en pacientes seleccionados.

References

Guideline

Guideline Directed Topic Overview

Dr.Oracle Medical Advisory Board & Editors, 2025

Guideline

Management of Myelodysplastic Syndromes (MDS)

Praxis Medical Insights: Practical Summaries of Clinical Guidelines, 2025

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