What are the key considerations and treatment approaches in pediatric hematology?

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Fisiologia de Hematologia Pediátrica

La hematología pediátrica requiere un manejo especializado por hematólogos pediátricos con experiencia en tromboembolismo, o en su defecto, una combinación de neonatólogo/pediatra y hematólogo de adultos con apoyo de consulta de un hematólogo pediátrico experimentado. 1

Hemostasia del desarrollo

El sistema hemostático en niños difiere significativamente del adulto, lo que se conoce como "hemostasia del desarrollo":

  • Proteínas de coagulación: Los niveles de factores II, VII, IX, X, XI, XII, proteína C, proteína S y antitrombina están disminuidos en neonatos y niños pequeños, alcanzando niveles adultos en la infancia tardía o pubertad 1

  • Fibrinólisis: Niveles disminuidos de activador tisular del plasminógeno (tPA), plasminógeno y aumento del inhibidor del activador del plasminógeno tipo 1 1

  • Función plaquetaria: Alterada en neonatos (hiporreactividad a trombina, adenosina, fosfato/epinefrina y tromboxano A2), aunque el tiempo de sangrado es normal debido al aumento del tamaño de glóbulos rojos, hematocrito y multímeros de factor von Willebrand 1

Epidemiología de trastornos trombóticos

  • La incidencia de tromboembolismo venoso (TEV) en la población pediátrica general es muy baja (0,07-0,14 por 10.000 niños) 1

  • En niños hospitalizados, la tasa aumenta 100-1000 veces, llegando a ≥58 por 10.000 ingresos 1

  • Los grupos de edad más comunes para TEV son neonatos y adolescentes 1

  • El factor precipitante más común es la presencia de un dispositivo de acceso venoso central, relacionado con casi el 90% de TEV en neonatos y 60% en niños mayores 1

Manejo de tromboembolismo venoso

Anticoagulación en TEV sintomático y asintomático

  1. TEV sintomático: Se recomienda anticoagulación en pacientes pediátricos con trombosis venosa profunda (TVP) o embolia pulmonar (EP) sintomática 1

  2. TEV asintomático: Se sugiere individualizar la decisión de anticoagular o no en pacientes pediátricos con TVP o EP asintomática 1

  3. Trombolisis: Se sugiere no usar trombolisis seguida de anticoagulación; en su lugar, debe usarse solo anticoagulación en pacientes pediátricos con TVP 1

Monitorización y dosificación de anticoagulantes

  • Heparina no fraccionada (HNF): Titular para alcanzar un rango anti-Xa de 0,35 a 0,7 unidades/mL o un rango de tiempo de tromboplastina parcial activada (TTPa) que se correlacione con este rango anti-Xa o con un rango de titulación de protamina de 0,2 a 0,4 unidades/mL 1

  • Heparina de bajo peso molecular (HBPM): Monitorizar para un rango objetivo de 0,5 a 1,0 unidades/mL en una muestra tomada 4 a 6 horas después de la inyección subcutánea o, alternativamente, 0,5 a 0,8 unidades/mL en una muestra tomada 2 a 6 horas después de la inyección subcutánea 1

Manejo de trastornos hemorrágicos

Trombocitopenia inmune (PTI)

  • Niños sin sangrado o sangrado leve: Manejo con observación únicamente, independientemente del recuento de plaquetas 1

  • Niños que requieren tratamiento: Se recomienda una dosis única de inmunoglobulina intravenosa (IVIg) (0,8 a 1 g/kg) o un curso corto de corticosteroides como tratamiento de primera línea 1

  • Respuesta rápida: IVIg puede usarse si se desea un aumento más rápido en el recuento de plaquetas 1

Hemofilia

  • El enfoque de tratamiento ha cambiado de la terapia a demanda a la profilaxis (primaria o secundaria), lo que resulta en un retraso del inicio o evitación completa de la artropatía hemofílica 2

  • Los inhibidores hemofílicos a menudo se desarrollan en niños pequeños, lo que requiere una comprensión del uso de agentes bypass y la inducción de tolerancia inmune 2

Consideraciones farmacológicas especiales

  • Anticoagulantes tradicionales: La heparina y warfarina siguen siendo el tratamiento estándar 1

  • Anticoagulantes orales directos (DOAC): Estudios recientes muestran resultados de eficacia y seguridad similares a los reportados en adultos, aunque actualmente solo deben usarse en el contexto de ensayos clínicos formales 1

  • Corticosteroides: En pacientes pediátricos, los corticosteroides pueden disminuir la velocidad de crecimiento incluso a dosis sistémicas bajas y en ausencia de evidencia de laboratorio de supresión del eje hipotalámico-pituitario-adrenal 3

Desafíos específicos en hematología pediátrica

  1. Diferencias fisiológicas: Los niños difieren de los adultos en fisiología, respuestas farmacológicas a medicamentos, epidemiología y consecuencias a largo plazo de la trombosis 1

  2. Monitorización: Las pruebas de coagulación estándar (TTPa, TP-INR) se basan en el modelo en cascada de anticoagulación y no reflejan la complejidad de la hemostasia 1

  3. Calidad de vida: En países occidentales, la calidad de vida se ha convertido en el objetivo principal del proceso de atención, por lo que todas las estrategias (psicoterapia, fisioterapia, vida comunitaria), no solo la infusión del factor faltante, deben activarse para el paciente y la familia 4

  4. Evidencia limitada: La evidencia que respalda la mayoría de las recomendaciones para la terapia antitrombótica en neonatos y niños sigue siendo débil, y se requieren urgentemente estudios que aborden los rangos objetivo de medicamentos apropiados y los requisitos de monitorización 1

Conclusión

El manejo de los trastornos hematológicos pediátricos requiere un conocimiento profundo de la hemostasia del desarrollo y las diferencias fisiológicas entre niños y adultos. La evaluación, educación del paciente y seguimiento a largo plazo son factores principales en el cuidado de niños con trastornos hematológicos, y las clínicas de atención integral gestionadas por enfermeras han proporcionado programas exitosos dirigidos a la atención aguda y de mantenimiento para estos niños y sus familias 5.

References

Guideline

Guideline Directed Topic Overview

Dr.Oracle Medical Advisory Board & Editors, 2025

Research

Management of bleeding disorders in children.

Hematology. American Society of Hematology. Education Program, 2005

Research

Issues in pediatric haemophilia care.

Italian journal of pediatrics, 2013

Research

Hematologic problems in pediatric patients.

Seminars in oncology nursing, 1996

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