Dosis y Utilidad de Romiplostim en Trombocitopenia Inmune Crónica
Romiplostim es un agonista del receptor de trombopoyetina altamente eficaz para tratar la trombocitopenia inmune (PTI) crónica, con una dosis inicial recomendada de 1 mcg/kg subcutáneo semanal, ajustable hasta 10 mcg/kg según respuesta plaquetaria. 1, 2
Dosificación
Dosis inicial y ajustes
- Dosis inicial: 1 mcg/kg subcutáneo una vez por semana 3, 1, 2
- Ajustes de dosis: Incrementos de 1 mcg/kg semanalmente 2
- Dosis máxima: 10 mcg/kg por semana 2
- Objetivo: Mantener recuento plaquetario ≥50 × 10⁹/L 3, 2
- Dosis de mantenimiento típica: La mayoría de los pacientes logran respuesta adecuada con 2-3 mcg/kg 1
Consideraciones especiales de dosificación
- Aunque la dosis inicial aprobada es 1 mcg/kg, algunos estudios sugieren que dosis iniciales más altas (2-4 mcg/kg) pueden lograr respuestas más rápidas en pacientes hospitalizados con trombocitopenia severa 4, 5
- En casos de PTI refractaria grave con sangrado clínico significativo, se han utilizado dosis iniciales de 2-3 mcg/kg con buenos resultados 6
Utilidad Clínica
Eficacia
- Tasa de respuesta global: 79-88% en pacientes no esplenectomizados y esplenectomizados, respectivamente 3, 1
- Tiempo hasta respuesta: 1-4 semanas en pacientes con recuento plaquetario <30 × 10⁹/L 3
- Respuestas duraderas: Hasta 4 años con administración continua 3
- Estudios de vida real confirman tasas de respuesta del 74% con respuestas completas en 28% de los pacientes 3
Indicaciones
- Pacientes con PTI crónica que han tenido respuesta insuficiente a corticosteroides o esplenectomía 3
- Segunda línea de tratamiento después del fracaso de terapias convencionales (corticosteroides, inmunoglobulinas) 3
- Las guías de la Sociedad Americana de Hematología recomiendan agonistas del receptor de TPO sobre rituximab para pacientes con PTI crónica 1
Ventajas sobre otras terapias
- Único tratamiento que aumenta directamente la producción de plaquetas en lugar de modular el sistema inmune 3
- Respuestas sostenidas con administración continua 3
- Posibilidad de remisiones a largo plazo en aproximadamente 30% de los pacientes después de la discontinuación 3
- Reduce eventos hemorrágicos y necesidad de tratamientos de emergencia 3
- Mejora la calidad de vida en pacientes con PTI crónica 3
Efectos adversos y monitorización
Efectos adversos comunes
- Cefalea, fatiga, epistaxis, artralgia y contusión 3
- Náuseas, diarrea, infección del tracto respiratorio superior 7
Efectos adversos potencialmente graves
- Aumento de reticulina en médula ósea 3
- Empeoramiento de la trombocitopenia tras la discontinuación 3
- Eventos tromboembólicos (aunque no se confirmó mayor riesgo en ensayos controlados con placebo) 3
Monitorización
- Control regular del recuento plaquetario, especialmente durante el ajuste de dosis 1
- Vigilancia de signos de trombosis, particularmente en pacientes con factores de riesgo preexistentes 3
- Evaluación periódica de la función hepática 3
Consideraciones para discontinuación
- Aunque tradicionalmente se considera una terapia de por vida, datos recientes sugieren que algunos pacientes pueden lograr remisiones sostenidas tras la discontinuación 3
- Aproximadamente 18-30% de los pacientes mantienen respuestas sostenidas después de suspender el tratamiento 3
- La respuesta completa (recuento plaquetario >100 × 10⁹/L) es un factor pronóstico positivo para lograr una respuesta duradera tras la discontinuación 3
Algoritmo de tratamiento
- Inicio: Comenzar con 1 mcg/kg/semana subcutáneo
- Monitorización: Evaluar recuento plaquetario semanalmente
- Ajuste: Incrementar 1 mcg/kg cada semana si no se alcanza recuento ≥50 × 10⁹/L
- Mantenimiento: Una vez alcanzado el objetivo, mantener dosis estable
- Evaluación de discontinuación: Considerar reducción gradual de dosis en pacientes con respuestas estables durante >6 meses
En conclusión, romiplostim representa una opción terapéutica altamente efectiva para pacientes con PTI crónica, con un perfil de seguridad favorable y la posibilidad de respuestas duraderas.