Opciones de Tratamiento para Síndromes Mielodisplásicos (SMD)
El tratamiento de los síndromes mielodisplásicos debe basarse en la estratificación de riesgo, utilizando agentes estimulantes de la eritropoyesis para SMD de bajo riesgo sin del(5q), lenalidomida para SMD con del(5q), agentes hipometilantes para SMD de alto riesgo, y trasplante de células madre alogénicas como única opción curativa en pacientes elegibles. 1
Estratificación del Riesgo
La estratificación del riesgo es fundamental para determinar el tratamiento adecuado:
- Utilizar el Sistema Internacional de Puntuación Pronóstica (IPSS) o IPSS revisado (IPSS-R)
- Considerar factores como edad, estado funcional, comorbilidades y anomalías citogenéticas 1
- Clasificar en SMD de bajo riesgo (IPSS bajo o intermedio-1) o alto riesgo (IPSS intermedio-2 o alto)
Tratamiento para SMD de Bajo Riesgo
Tratamiento de la Anemia
SMD sin del(5q):
SMD con del(5q):
- Primera línea: Lenalidomida 10 mg/día durante 3 semanas cada 4 semanas
- Las mutaciones de TP53 confieren resistencia a lenalidomida y mayor riesgo de progresión a LMA 2
SMD con sideroblastos en anillo o mutación SF3B1:
- Luspatercept está recomendado 1
Tratamiento de Segunda Línea para Anemia
Pacientes sin del(5q) tras fallo de ESA:
- Globulina antitimocítica (ATG) ± ciclosporina
- Mejor en pacientes jóvenes (<65 años) con historia transfusional <2 años, cariotipo normal
- Tasa de respuesta: 25-40% 2
- Agentes hipometilantes (AHM)
- Tasa de independencia transfusional: 30-40% 2
- Lenalidomida
- Tasa de independencia transfusional: 25-30%
- La combinación con ESA puede mejorar resultados 2
- Globulina antitimocítica (ATG) ± ciclosporina
Pacientes con del(5q) resistentes a lenalidomida:
- Considerar AHM o trasplante de células madre alogénicas 2
Tratamiento para SMD de Alto Riesgo
Pacientes ≤70 años elegibles para trasplante:
- Trasplante de células madre alogénicas (única opción potencialmente curativa) 1
- Considerar terapia previa con agentes hipometilantes
Pacientes >70 años o no elegibles para trasplante:
- Agentes hipometilantes:
- Azacitidina: 75 mg/m²/día subcutáneo durante 7 días cada 28 días (mínimo 6 ciclos)
- Decitabina: 15 mg/m² por infusión intravenosa continua durante 3 horas cada 8 horas por 3 días (repetir cada 6 semanas) o 20 mg/m² por infusión intravenosa durante 1 hora diariamente por 5 días (repetir cada 4 semanas) 1, 3
- Agentes hipometilantes:
Cuidados de Soporte
- Transfusiones de glóbulos rojos para anemia sintomática
- Transfusiones de plaquetas para trombocitopenia severa o sangrado
- Antibióticos de amplio espectro para infecciones
- Monitorización del estado del hierro en pacientes dependientes de transfusiones
- Terapia de quelación de hierro en pacientes con sobrecarga de hierro 1
Consideraciones Especiales
- Las mutaciones de TP53 en SMD de bajo riesgo con del(5q) confieren resistencia a lenalidomida y mayor riesgo de progresión a LMA 1
- Los pacientes con SMD de riesgo intermedio según IPSS-R requieren un enfoque basado en factores adicionales como edad, comorbilidades y mutaciones somáticas 1
- Monitorización regular con hemogramas completos y exámenes de médula ósea según indicación clínica 1
Puntos Clave para la Práctica Clínica
- La estratificación del riesgo es fundamental para seleccionar el tratamiento adecuado
- El tratamiento debe iniciarse tempranamente en pacientes sintomáticos, incluso si no son dependientes de transfusiones
- El trasplante de células madre alogénicas es la única opción curativa y debe considerarse en pacientes elegibles con SMD de alto riesgo
- Las opciones terapéuticas para SMD de bajo riesgo están dirigidas principalmente a mejorar la anemia y la calidad de vida