What is the clinical diagnosis and management of amyloidosis?

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Diagnóstico Clínico de la Amiloidosis

El diagnóstico definitivo de la amiloidosis requiere la identificación histológica de depósitos de amiloide en tejidos mediante biopsia y la determinación del tipo específico de proteína amiloide, ya que esto determina el tratamiento y pronóstico del paciente.

Tipos principales de amiloidosis

  • Amiloidosis AL (cadenas ligeras): Asociada a discrasia de células plasmáticas
  • Amiloidosis ATTR:
    • ATTRwt (wild-type): Relacionada con la edad
    • ATTRv (variante): Hereditaria
  • Amiloidosis AA: Secundaria a enfermedades inflamatorias crónicas
  • Amiloidosis relacionada con diálisis: Depósitos de β2-microglobulina

Manifestaciones clínicas que sugieren amiloidosis

Manifestaciones cardíacas

  • Miocardiopatía restrictiva
  • Insuficiencia cardíaca con fracción de eyección preservada
  • Discordancia entre voltaje del QRS y grosor de pared ventricular
  • Trastornos de conducción y arritmias auriculares

Manifestaciones extracardíacas

  • Proteinuria (a menudo en rango nefrótico)
  • Disfunción renal progresiva
  • Hepatomegalia con pruebas hepáticas levemente alteradas
  • Macroglosia
  • Púrpura periorbitaria
  • Síndrome del túnel carpiano bilateral
  • Neuropatía periférica y autonómica
  • Síntomas gastrointestinales (saciedad precoz, pérdida de peso, dolor abdominal)
  • Coagulopatía adquirida

Algoritmo diagnóstico

1. Sospecha clínica

  • Considerar amiloidosis en pacientes con:
    • Miocardiopatía restrictiva
    • Proteinuria inexplicada
    • Neuropatía periférica con características autonómicas
    • Síndrome del túnel carpiano bilateral
    • Hepatomegalia
    • Deficiencia adquirida del factor X con coagulopatía 1

2. Estudios iniciales

  • Hemograma completo con diferencial y plaquetas
  • Función renal (BUN, creatinina)
  • Electrolitos
  • Pruebas de función hepática
  • Electrocardiograma
  • Ecocardiograma 1

3. Detección de proteínas monoclonales

  • Obligatorio: Cribado para cadenas ligeras monoclonales en suero y orina
    • Inmunofijación en suero y orina
    • Cadenas ligeras libres en suero 1

4. Diagnóstico histológico

  • Estándar de oro: Biopsia tisular con tinción de rojo Congo (birefringencia verde manzana bajo microscopía polarizada) 1
  • Sitios de biopsia:
    • Aspirado de grasa abdominal (sensibilidad: 84% para AL, 45% para ATTRv, 15% para ATTRwt)
    • Médula ósea (sensibilidad: 69% para AL sistémica)
    • Recto
    • Encía
    • Órgano afectado (cuando las biopsias de sitios alternativos son negativas) 1

5. Tipificación de amiloide

  • Técnicas:
    • Espectrometría de masas (estándar de oro, sensibilidad 88%, especificidad 96%)
    • Inmunohistoquímica
    • Microscopía inmunoelectrónica 1

6. Diagnóstico específico para amiloidosis cardíaca ATTR

  • Gammagrafía ósea con tecnecio-99m pirofosfato:
    • Alta captación cardíaca + ausencia de proteínas monoclonales = diagnóstico no invasivo de ATTR 1
  • Secuenciación genética del gen TTR: Obligatoria para diferenciar ATTRv de ATTRwt 1

Diagnóstico diferencial

  • Gammapatía monoclonal de significado incierto (MGUS): Presente en aproximadamente 5% de pacientes mayores de 70 años
  • Mieloma múltiple: Requiere evaluación hematológica completa
  • Insuficiencia renal: Puede causar resultados anormales espurios en las pruebas de cadenas ligeras 1

Evaluación de afectación orgánica

Evaluación cardíaca

  • Ecocardiograma (strain longitudinal con preservación apical)
  • Resonancia magnética cardíaca (realce tardío con gadolinio)
  • Biomarcadores cardíacos (NT-proBNP, troponinas) 1

Evaluación renal

  • Proteinuria de 24 horas
  • Tasa de filtración glomerular estimada 1

Evaluación neurológica

  • Consulta con neurólogo
  • Estudios de conducción nerviosa/electromiografía
  • Evaluación de neuropatía autonómica 1

Puntos clave y errores comunes

  • Error común #1: Retrasar el diagnóstico debido a síntomas inespecíficos. La amiloidosis debe considerarse en pacientes con constelación de síntomas aparentemente dispares 1.

  • Error común #2: No realizar tipificación adecuada del amiloide. El tratamiento y pronóstico difieren significativamente según el tipo 1, 2.

  • Error común #3: Confundir MGUS con amiloidosis AL. Aproximadamente 5% de pacientes mayores de 70 años tienen MGUS, lo que puede coexistir con amiloidosis ATTR 1.

  • Error común #4: No realizar secuenciación genética en amiloidosis ATTR. Es fundamental diferenciar entre formas hereditarias y adquiridas 1.

  • Error común #5: Realizar biopsia endomiocárdica innecesaria en amiloidosis ATTR cuando puede diagnosticarse no invasivamente mediante gammagrafía ósea en ausencia de proteínas monoclonales 1.

La detección temprana y el diagnóstico preciso son esenciales para iniciar el tratamiento antes de que ocurra daño orgánico irreversible, lo que mejora significativamente el pronóstico y la calidad de vida de los pacientes con amiloidosis 3.

References

Guideline

Guideline Directed Topic Overview

Dr.Oracle Medical Advisory Board & Editors, 2025

Guideline

Amyloidosis Diagnosis and Management

Praxis Medical Insights: Practical Summaries of Clinical Guidelines, 2025

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