What is the treatment for sclerosis?

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Tratamiento de la Esclerosis Sistémica

El tratamiento de la esclerosis sistémica debe basarse en las manifestaciones orgánicas específicas, utilizando inmunosupresores para la enfermedad pulmonar intersticial y la afectación cutánea, y terapias dirigidas para las complicaciones vasculares. 1

Clasificación y diagnóstico

La esclerosis sistémica (ES) es una enfermedad autoinmune del tejido conectivo caracterizada por:

  • Vasculopatía
  • Inflamación/autoinmunidad
  • Fibrosis

Se clasifica en tres subtipos principales:

  • Esclerosis sistémica cutánea difusa (EScd)
  • Esclerosis sistémica cutánea limitada (EScl)
  • Esclerosis sistémica sine esclerodermia (ESss)

Tratamiento por manifestaciones clínicas

1. Fenómeno de Raynaud y úlceras digitales

Primera línea:

  • Antagonistas del calcio tipo dihidropiridina (nifedipino oral) 1
  • Inhibidores de la fosfodiesterasa-5 (sildenafilo, tadalafilo) 1

Segunda línea:

  • Iloprost intravenoso para casos severos 1
  • Bosentán para reducir la aparición de nuevas úlceras digitales 1

2. Enfermedad Pulmonar Intersticial (EPI)

Primera línea:

  • Micofenolato mofetilo (MMF) 1, 2

Alternativas/Segunda línea:

  • Nintedanib (para EPI fibrótica progresiva) 1, 2
  • Ciclofosfamida (menos utilizada actualmente) 1
  • Rituximab 1, 2
  • Tocilizumab (aprobado por la FDA para reducir la tasa de deterioro de la función pulmonar) 1

Consideraciones:

  • La combinación de MMF con terapia antifibrótica (nintedanib) puede ser más efectiva que la monoterapia 1
  • El trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (TACMH) puede considerarse en pacientes con EPI rápidamente progresiva 1

3. Hipertensión Arterial Pulmonar (HAP)

Primera línea:

  • Combinación de inhibidores de PDE-5 y antagonistas de receptores de endotelina 1

Para HAP avanzada (clase III-IV):

  • Epoprostenol intravenoso 1
  • Otros análogos de prostaciclina 1
  • Riociguat puede considerarse como opción terapéutica 1

Nota: No se recomienda el uso de anticoagulantes (warfarina) para el tratamiento de HAP-ES 1

4. Crisis renal esclerodérmica

  • Inhibidores de la ECA deben utilizarse inmediatamente al diagnóstico 1
  • Monitorización regular de la presión arterial en pacientes tratados con glucocorticoides 1

5. Fibrosis cutánea (EScd temprana)

Opciones terapéuticas:

  • Metotrexato 1, 2
  • Micofenolato mofetilo 1, 2
  • Ciclofosfamida 1
  • Rituximab 1, 2
  • Tocilizumab 1

Para EScd rápidamente progresiva:

  • Trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (TACMH) puede mejorar la supervivencia 1, 2

6. Manifestaciones gastrointestinales

  • Inhibidores de la bomba de protones para ERGE y prevención de úlceras esofágicas 1
  • Procinéticos para trastornos de motilidad sintomáticos 1
  • Antibióticos rotativos para sobrecrecimiento bacteriano intestinal 1

Algoritmo de tratamiento

  1. Evaluación inicial:

    • Determinar subtipo de ES (difusa, limitada, sine esclerodermia)
    • Identificar órganos afectados
    • Evaluar severidad de cada manifestación
  2. Tratamiento por órgano afectado:

    • Piel: inmunosupresores según severidad y progresión
    • Pulmón (EPI): MMF como primera línea, añadir nintedanib si hay progresión
    • Vascular (Raynaud/úlceras): antagonistas del calcio → inhibidores PDE-5 → iloprost IV
    • HAP: terapia combinada de inicio (inhibidores PDE-5 + antagonistas de endotelina)
    • Renal: monitorización de PA y función renal, inhibidores ECA si crisis renal
  3. Monitorización:

    • Función pulmonar cada 3-6 meses en EPI
    • Ecocardiograma anual para detección de HAP
    • Evaluación cutánea periódica (score de Rodnan modificado)

Consideraciones importantes

  • La ES es una enfermedad heterogénea que requiere un enfoque terapéutico dirigido a órganos específicos
  • El tratamiento temprano de la EPI y la HAP mejora significativamente la morbimortalidad
  • Los pacientes con EScd temprana y rápidamente progresiva pueden beneficiarse del TACMH
  • La combinación de terapias puede ser necesaria para controlar múltiples manifestaciones
  • El pronóstico varía sustancialmente según el subtipo y los órganos afectados

El tratamiento debe iniciarse precozmente para modificar el curso natural de la enfermedad, especialmente en pacientes con afectación pulmonar o EScd rápidamente progresiva, ya que estas manifestaciones son las principales causas de mortalidad en la ES.

References

Guideline

Guideline Directed Topic Overview

Dr.Oracle Medical Advisory Board & Editors, 2025

Guideline

Scleroderma (Systemic Sclerosis) Guidelines

Praxis Medical Insights: Practical Summaries of Clinical Guidelines, 2025

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