What is the treatment for refractory acute myeloid leukemia (AML) with gemtuzumab ozogamicin (GO)

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Gemtuzumab Ozogamicin en Leucemia Mieloide Aguda Refractaria

El gemtuzumab ozogamicin (GO) está indicado para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda (LMA) CD33-positiva refractaria o en recaída en adultos y pacientes pediátricos de 2 años o más, según la aprobación de la FDA. 1

Indicaciones y Eficacia

El gemtuzumab ozogamicin es un anticuerpo monoclonal humanizado anti-CD33 conjugado con un derivado de caliqueamicina, que se internaliza rápidamente en las células leucémicas y causa apoptosis. El CD33 se expresa en aproximadamente el 90% de los mieloblastos, lo que hace de GO un tratamiento dirigido efectivo.

Dosificación para LMA refractaria:

  • Adultos y niños ≥2 años con LMA refractaria o en recaída: 3 mg/m² administrados en los días 1,4 y 7 1
  • Debe verificarse que los blastos expresen CD33 (definido como ≥30% de blastos que expresan CD33) 2

Eficacia en LMA refractaria:

  • Tasa de respuesta global del 54.1% en pacientes con LMA refractaria/recaída 3
  • 37.5% de pacientes logran remisión completa y 16.6% remisión con recuperación hematológica incompleta 3
  • Supervivencia global media de 44 meses en pacientes tratados con GO 3

Consideraciones importantes para la administración

Premedicación:

  • Adultos: acetaminofén 650 mg oral y difenhidramina 50 mg oral o intravenosa 1 hora antes de GO, y 1 mg/kg de metilprednisolona dentro de los 30 minutos previos a la infusión 1
  • Niños ≥2 años: acetaminofén 15 mg/kg (máximo 650 mg) y difenhidramina 1 mg/kg (máximo 50 mg) 1 hora antes, y 1 mg/kg de metilprednisolona dentro de los 30 minutos previos 1

Precauciones:

  • Monitorizar frecuentemente signos y síntomas de enfermedad veno-oclusiva hepática (EVH)/síndrome de obstrucción sinusoidal (SOS) 1
  • Si se planea un trasplante de células madre hematopoyéticas, se recomienda un período de 2 meses entre la última dosis de GO y el acondicionamiento para el trasplante 2
  • En caso de hiperleucocitosis (recuento de leucocitos ≥30 Gi/L), se recomienda citorreducción antes de administrar GO 1

Efectos adversos y manejo

Efectos adversos comunes:

  • Náuseas/vómitos (79.17%)
  • Cefalea (62.50%)
  • Elevación de enzimas hepáticas (37.50%)
  • Neutropenia febril (25%)
  • Hemorragia (25%) 3

Manejo de infecciones:

  • No hay riesgo específico de infección asociado con la monoterapia con GO 2
  • Procedimientos diagnósticos estándar para LMA y fiebre neutropénica/infecciones 2
  • Tratamiento estándar para fiebre neutropénica/infecciones 2
  • Profilaxis antimicrobiana estándar cuando se administra en combinación o en dosis altas para recaída 2

Consideraciones especiales

Población pediátrica:

  • Eficacia demostrada en pacientes pediátricos ≥2 años con LMA CD33-positiva refractaria o en recaída 1
  • Casos reportados de remisión exitosa con GO en pacientes pediátricos con LMA refractaria, permitiendo proceder a trasplante de células madre hematopoyéticas 4

Población geriátrica:

  • No se observaron diferencias generales en eficacia entre pacientes mayores y más jóvenes 1
  • Los pacientes ancianos experimentaron mayor tasa de fiebre e infecciones graves 1

Algoritmo de tratamiento para LMA refractaria

  1. Verificar elegibilidad:

    • Confirmar expresión de CD33 en ≥30% de blastos
    • Evaluar función hepática (contraindicado en enfermedad hepática grave)
  2. Administración de GO:

    • Dosis: 3 mg/m² en los días 1,4 y 7
    • Premedicación adecuada para prevenir reacciones a la infusión
  3. Monitorización:

    • Evaluación temprana de médula ósea para determinar respuesta
    • Monitorización frecuente de signos de EVH/SOS
    • Vigilancia de citopenias y manejo de infecciones
  4. Seguimiento post-tratamiento:

    • Si se logra remisión, considerar trasplante de células madre hematopoyéticas
    • Esperar al menos 2 meses entre la última dosis de GO y el acondicionamiento para trasplante

Conclusión

El gemtuzumab ozogamicin representa una opción terapéutica importante para pacientes con LMA CD33-positiva refractaria o en recaída, con tasas de respuesta significativas y un perfil de seguridad manejable cuando se administra en dosis adecuadas. La dosis de 3 mg/m² por administración parece ser más segura en comparación con dosis más altas, manteniendo la eficacia terapéutica.

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