What is the treatment for Congenital Adrenal Hyperplasia (CAH)?

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Tratamiento de la Hiperplasia Adrenal Congénita (HAC)

El tratamiento principal para la Hiperplasia Adrenal Congénita consiste en terapia de reemplazo con glucocorticoides (hidrocortisona) y mineralocorticoides (fludrocortisona), con ajuste de dosis según la edad, peso y gravedad de la enfermedad para prevenir crisis adrenales y controlar el exceso de andrógenos. 1, 2

Terapia de reemplazo hormonal

Glucocorticoides

  • Hidrocortisona: Medicamento de primera elección
    • Dosis según peso:
      • Hasta 10 kg: 2 mg/kg IV (inducción), 25 mg/24h (mantenimiento)
      • 11-20 kg: 2 mg/kg IV (inducción), 50 mg/24h (mantenimiento)
      • Más de 20 kg (prepuberal): 2 mg/kg IV (inducción), 100 mg/24h (mantenimiento)
      • Más de 20 kg (puberal): 2 mg/kg IV (inducción), 150 mg/24h (mantenimiento) 1
    • Dosis habitual para adultos: 10-30 mg diarios divididos en 2-3 dosis 1

Mineralocorticoides

  • Fludrocortisona: Indicada para HAC clásica con pérdida salina
    • Dosis: 0,1-0,2 mg diarios 2
    • Se administra preferentemente junto con hidrocortisona (10-30 mg diarios en dosis divididas) 2

Ajuste de dosis en situaciones especiales

Crisis adrenal/Enfermedad intercurrente

  • Dosis de estrés:
    • Duplicar o triplicar la dosis de mantenimiento de glucocorticoides orales
    • En caso de crisis adrenal: hidrocortisona 100 mg IV inmediatamente, seguida de infusión de 200 mg/24h hasta estabilización 1
    • Reposición de líquidos con solución salina normal (10-20 ml/kg; máximo 1.000 ml) 1
    • Reducir gradualmente a la dosis de mantenimiento durante 5-10 días una vez resuelta la situación de estrés 1

Cirugía o trauma severo

  • Aumentar temporalmente la dosis de hidrocortisona según la gravedad del estrés fisiológico
  • Para estrés severo: 50-100 mg IV cada 6-8 horas 1

Monitorización del tratamiento

Parámetros clínicos

  • Crecimiento y desarrollo en niños
  • Presión arterial
  • Peso y distribución de grasa corporal
  • Signos de virilización o feminización inapropiada
  • Desarrollo puberal

Parámetros bioquímicos

  • 17-hidroxiprogesterona sérica (marcador principal de control)
  • Electrolitos séricos (Na+, K+)
  • Actividad de renina plasmática
  • Andrógenos séricos

Consideraciones especiales

HAC en niñas con virilización

  • El tratamiento hormonal debe iniciarse lo antes posible para prevenir mayor virilización
  • Considerar evaluación por equipo multidisciplinario para valoración de cirugía genital 3

Riesgo de complicaciones a largo plazo

  • Monitorizar efectos secundarios del tratamiento con glucocorticoides:
    • Lipodistrofia
    • Hipertensión
    • Enfermedad cardiovascular
    • Osteoporosis
    • Trastornos metabólicos 1

Optimización de dosis

  • Es importante encontrar el equilibrio entre subdosificación (control inadecuado de andrógenos) y sobredosificación (efectos adversos de glucocorticoides)
  • Estudios recientes sugieren que dosis más bajas de lo tradicionalmente recomendado pueden ser efectivas 4, 5
  • La evidencia muestra que dosis suprafisiológicas de glucocorticoides (>5 mg equivalentes de prednisolona) producen cambios metabólicos significativos 5

Educación del paciente

  • Todos los pacientes con insuficiencia adrenal requieren educación sobre:
    • Ajuste de dosis durante enfermedades
    • Uso de esteroides inyectables de emergencia
    • Cuándo buscar atención médica por crisis adrenal inminente
    • Importancia de portar brazalete/tarjeta de alerta médica 1

El tratamiento de la HAC representa un desafío para encontrar el equilibrio óptimo entre el control adecuado de la enfermedad y la minimización de efectos secundarios. El objetivo es lograr una sustitución hormonal que simule lo más posible la secreción fisiológica normal, aunque con las preparaciones de glucocorticoides actualmente disponibles no es posible reproducir perfectamente el ritmo circadiano 6.

References

Guideline

Hydrocortisone Therapy

Praxis Medical Insights: Practical Summaries of Clinical Guidelines, 2025

Research

Treatment of adult patients with congenital adrenal hyperplasia due to 21-hydroxylase deficiency: a clinical practice audit.

Endocrine practice : official journal of the American College of Endocrinology and the American Association of Clinical Endocrinologists, 2003

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