What is an open clinical trial?

¿Qué es un ensayo clínico abierto?

Un ensayo clínico abierto es un estudio de investigación en el que tanto los participantes como los investigadores conocen qué intervención está recibiendo cada sujeto, es decir, no existe enmascaramiento o cegamiento de la asignación del tratamiento. 1

Características principales de los ensayos clínicos abiertos

• Los ensayos clínicos abiertos se distinguen de los ensayos controlados con placebo en que todos los involucrados (pacientes, médicos e investigadores) conocen qué tratamiento está recibiendo cada participante 1
• Este diseño puede ser más susceptible a sesgos de rendimiento y de evaluación, ya que las expectativas de los investigadores y participantes pueden influir en los resultados 1
• Los estudios han demostrado que los ensayos abiertos tienden a mostrar resultados más favorables (hasta un 9% mejor en supervivencia) en comparación con los ensayos controlados con placebo para la misma intervención 1

Contexto dentro de los tipos de ensayos clínicos

• Los ensayos clínicos son estudios prospectivos que asignan participantes humanos a una o más intervenciones para evaluar sus efectos sobre resultados relacionados con la salud 1
• Existen diferentes diseños de ensayos clínicos, siendo los principales:
  • Ensayos controlados con placebo: considerados el estándar de oro para minimizar sesgos 1
  • Ensayos abiertos: donde no hay enmascaramiento de la intervención 1
  • Ensayos de preferencia: donde al menos algunos participantes eligen deliberadamente la intervención que recibirán 2

Implicaciones metodológicas

• Los ensayos abiertos pueden ser necesarios cuando:

  • Es imposible o difícil cegar la intervención (como en procedimientos quirúrgicos) 2
  • Se busca evaluar la efectividad en condiciones más cercanas a la práctica clínica real 1
  • Se estudian intervenciones donde las preferencias del paciente juegan un papel importante 2

• Sin embargo, presentan limitaciones importantes:

  • Mayor riesgo de sesgos que pueden sobrestimar los beneficios del tratamiento 1
  • Menor validez interna en comparación con los ensayos controlados con placebo 1
  • Los resultados deben interpretarse con mayor cautela, especialmente cuando difieren de los hallazgos de ensayos controlados con placebo 1

Requisitos y estándares

• Al igual que todos los ensayos clínicos, los ensayos abiertos deben:
  • Ser pre-registrados antes de iniciar el estudio en plataformas como ClinicalTrials.gov o el Registro de Ensayos Clínicos de la OMS 1
  • Cumplir con las Buenas Prácticas Clínicas (GCP) establecidas por la Conferencia Internacional de Armonización (ICH) 1
  • Proteger los derechos, seguridad y bienestar de los participantes 1
  • Generar datos válidos que permitan extraer conclusiones confiables sobre los resultados del estudio 1

Consideraciones éticas y prácticas

• Los ensayos abiertos pueden ser más aceptables para los participantes en ciertas circunstancias, lo que podría mejorar las tasas de reclutamiento 1
• Pueden ser más representativos de la práctica clínica real, aumentando la generalización de los resultados 1
• Sin embargo, es fundamental reconocer sus limitaciones metodológicas al interpretar los resultados y aplicarlos a la práctica clínica 1

Importancia en el desarrollo de medicamentos

• Los ensayos abiertos suelen utilizarse en fases tempranas del desarrollo de medicamentos (Fase 1 y 2) para evaluar seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar 3
• También pueden ser útiles para estudios de extensión a largo plazo después de ensayos controlados con placebo 1
• No obstante, para la aprobación definitiva de nuevos tratamientos, los organismos reguladores generalmente requieren evidencia de ensayos controlados con placebo 1