What is the treatment for MELAS (Mitochondrial Encephalomyopathy, Lactic Acidosis, and Stroke-like episodes) syndrome?

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Last updated: October 16, 2025View editorial policy

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Tratamiento del Síndrome de MELAS

El tratamiento del síndrome MELAS debe incluir L-arginina como terapia principal para mejorar la función endotelial y reducir los episodios similares a accidentes cerebrovasculares, junto con suplementos como coenzima Q10, vitaminas del complejo B y levocarnitina para apoyar la función mitocondrial. 1

Características del Síndrome MELAS

El síndrome de Encefalopatía Mitocondrial, Acidosis Láctica y Episodios similares a Accidentes Cerebrovasculares (MELAS) es un trastorno neurodegenerativo mitocondrial caracterizado por:

  • Episodios similares a accidentes cerebrovasculares que típicamente no se ajustan a territorios arteriales específicos y afectan preferentemente los hemisferios cerebrales posteriores 1
  • Intolerancia al ejercicio con inicio generalmente antes de los 40 años 1
  • Convulsiones y fibras musculares "ragged-red" (fibras rojas rasgadas) 1
  • Cefaleas similares a migrañas 1
  • Acidosis láctica 2
  • Miopatía, deterioro auditivo, diabetes y baja estatura 2

Fisiopatología

  • El síndrome MELAS resulta de un metabolismo celular alterado que afecta a pequeños vasos cerebrales, impidiendo el flujo sanguíneo a la corteza afectada o causando disfunción de los mecanismos autorreguladores 1
  • La mutación A3243G en el ADN mitocondrial se encuentra en aproximadamente el 80% de los pacientes con MELAS 1
  • La mutación provoca una traducción mitocondrial deficiente y síntesis proteica alterada, incluyendo las subunidades del complejo de la cadena de transporte de electrones mitocondrial, lo que lleva a una producción de energía mitocondrial deteriorada 2
  • La deficiencia de óxido nítrico también ocurre en el síndrome MELAS y puede contribuir a sus complicaciones 2

Enfoque Terapéutico

Terapias Primarias

  • L-arginina: Precursor del óxido nítrico que mejora la función endotelial en individuos con MELAS mediante vasodilatación mediada por flujo 1, 2

    • Estudios no cegados han demostrado que la terapia con L-arginina mejora los síntomas de los episodios similares a accidentes cerebrovasculares y disminuye la frecuencia y gravedad de estos episodios 2
  • Coenzima Q10 y su análogo sintético Idebenona: Apoyan la función mitocondrial y la cadena de transporte de electrones 1, 3

Terapias Complementarias

  • Vitamina C: Apoya la función mitocondrial con propiedades antioxidantes 1
  • Riboflavina y otras vitaminas del complejo B: Ayudan a sostener la cadena de transporte de electrones 1, 3
  • Levocarnitina: Facilita el transporte de ácidos grasos a las mitocondrias para la producción de energía 3
  • Dicloroacetato: Puede ayudar a reducir los niveles de ácido láctico 1

Manejo de Complicaciones

Episodios Similares a Accidentes Cerebrovasculares

  • Monitoreo neurológico cercano durante los episodios agudos 4
  • En casos severos con edema cerebral localizado, pueden requerirse medidas para reducir la presión intracraneal 5
  • En casos extremadamente raros, puede ser necesaria una craneotomía descompresiva si hay edema cerebral severo que no responde al tratamiento médico 5

Convulsiones

  • Tratamiento anticonvulsivo apropiado para controlar las crisis epilépticas 4, 5
  • Levetiracetam y fenitoína se han utilizado en casos de estado epiléptico refractario 5

Acidosis Láctica

  • Mantener una hidratación adecuada 4
  • Monitoreo de los niveles de lactato 4

Consideraciones Especiales

  • El manejo debe involucrar un equipo multidisciplinario debido a la naturaleza multiorgánica de la enfermedad 2
  • El asesoramiento genético es importante para los pacientes con MELAS asociado con mutaciones puntuales del ADN mitocondrial 6
  • Es crucial el reconocimiento temprano de las características clínicas y la interpretación correcta de los estudios de laboratorio y radiológicos para el diagnóstico 6

Monitoreo y Seguimiento

  • Evaluación neurológica regular 4
  • Monitoreo de la función cardíaca debido a posibles complicaciones como miocardiopatía y defectos de conducción cardíaca 4
  • Control de diabetes mellitus y otras manifestaciones endocrinas 4
  • Evaluación audiométrica periódica 2

El síndrome MELAS requiere un enfoque terapéutico integral dirigido a mejorar la función mitocondrial y manejar las diversas manifestaciones clínicas de esta compleja enfermedad.

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