What are the clinical manifestations and management of MELAS (Mitochondrial Encephalomyopathy, Lactic Acidosis, and Stroke-like episodes) syndrome?

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Manifestaciones Clínicas del Síndrome de MELAS

El síndrome de MELAS (Encefalopatía Mitocondrial, Acidosis Láctica y Episodios Similares a Accidentes Cerebrovasculares) se caracteriza principalmente por episodios similares a accidentes cerebrovasculares que no se ajustan a territorios arteriales específicos, preferentemente afectando los hemisferios cerebrales posteriores, con intolerancia al ejercicio y aparición antes de los 40 años de edad. 1, 2

Características Genéticas y Bioquímicas

  • La mutación A3243G en el ADN mitocondrial es la causa más común del síndrome MELAS, presente en aproximadamente el 80% de los pacientes 1, 2
  • Esta mutación ocurre en el gen del ARN de transferencia para leucina, afectando la síntesis de proteínas mitocondriales 1
  • Existen otras mutaciones menos frecuentes como la m.13513G>A en el gen MT-ND5 3

Manifestaciones Neurológicas

  • Episodios similares a accidentes cerebrovasculares (stroke-like) que típicamente no siguen territorios arteriales específicos 1, 2
  • Convulsiones y epilepsia, incluyendo crisis parciales complejas y estado epiléptico no convulsivo 4
  • Cefaleas tipo migraña recurrentes 1, 2
  • Encefalopatía progresiva con deterioro cognitivo 5
  • Pérdida auditiva neurosensorial, que puede ser bilateral y súbita 6

Manifestaciones Musculares

  • Miopatía con fibras musculares "ragged-red" (rojas rasgadas) en la biopsia muscular 1, 2
  • Intolerancia al ejercicio y fatiga muscular 2
  • Elevaciones leves y recurrentes de la creatina quinasa 3

Manifestaciones Metabólicas

  • Acidosis láctica, con niveles elevados de ácido láctico en sangre durante los episodios agudos 1
  • Diabetes mellitus 1, 5
  • Baja estatura 1, 7

Manifestaciones Cardiovasculares

  • Defectos de conducción cardíaca 1, 5
  • Cardiomiopatía 5
  • Hipertensión pulmonar 6

Manifestaciones Gastrointestinales

  • Trastornos gastrointestinales inespecíficos 1, 5
  • Vómitos, especialmente durante los episodios agudos 3

Manifestaciones Psiquiátricas y Comportamentales

  • Psicosis con alucinaciones y delirios paranoides 4
  • Depresión 5
  • Alteraciones conductuales y agresividad 4

Otras Manifestaciones

  • Compromiso renal 5
  • Disfunción endotelial 1, 2
  • Deterioro visual 7

Curso Clínico y Pronóstico

  • El curso clínico es variable pero generalmente progresivo 4, 5
  • A pesar de la buena recuperación de cada episodio stroke-like individual, los pacientes experimentan un deterioro progresivo de las funciones cognitivas y actividades de la vida diaria 3
  • La enfermedad puede conducir a discapacidad y muerte prematura 4

Consideraciones Diagnósticas

  • Es importante diferenciar MELAS de otras causas de accidente cerebrovascular en personas jóvenes, como arteriopatía cerebral transitoria, vasculitis del sistema nervioso central y enfermedad de Fabry 1
  • Las neuroimágenes muestran lesiones similares a accidentes cerebrovasculares en ubicaciones cambiantes 3
  • El diagnóstico se confirma mediante pruebas genéticas que identifican mutaciones en el ADN mitocondrial 3

Opciones Terapéuticas

  • L-arginina, un precursor del óxido nítrico, puede mejorar la función endotelial a través de la vasodilatación mediada por flujo 1, 2
  • Idebenona (análogo sintético de la coenzima Q10) y vitamina C para apoyar la función mitocondrial como antioxidantes 1, 2
  • Dicloroacetato para ayudar a reducir los niveles de ácido láctico 1, 2
  • Riboflavinas para apoyar la cadena de transporte de electrones 2
  • L-carnitina, aunque su eficacia no está completamente probada 7

El manejo debe ser multidisciplinario, considerando las diversas manifestaciones sistémicas de este trastorno mitocondrial complejo 7.

References

Guideline

MELAS Syndrome Pathophysiology

Praxis Medical Insights: Practical Summaries of Clinical Guidelines, 2025

Guideline

MELAS Syndrome Characteristics and Treatment

Praxis Medical Insights: Practical Summaries of Clinical Guidelines, 2025

Guideline

Guideline Directed Topic Overview

Dr.Oracle Medical Advisory Board & Editors, 2025

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