干细胞治疗的适应症与禁忌症
干细胞治疗主要适用于血液系统疾病、免疫缺陷病和代谢性疾病，但应严格评估患者条件，避免在高风险人群中应用，如恶性肿瘤活动期患者或严重器官功能不全者。1
干细胞治疗的适应症
血液系统疾病
- 重型再生障碍性贫血(SAA)：年龄<50岁的SAA患者若有HLA配型相合的同胞供者，可作为一线治疗选择；儿童SAA患者若有≥9/10位点匹配的无关供者，也可选择作为一线治疗 1
- 难治性或复发性再障：50岁以下免疫抑制治疗(IST)失败或复发的SAA患者可选择半相合、无关供者或脐带血移植 1
- 输血依赖性非SAA患者，可参照SAA指南 1
- 阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)：特别是伴有SAA且IST治疗失败的患者 1
恶性血液病
- 霍奇金淋巴瘤(HL)：经过≥1次自体干细胞移植后仍难治或复发的患者 1
- 非霍奇金淋巴瘤(NHL)：对嘌呤类似物耐药或12个月内复发的患者；接受自体移植或含嘌呤类似物方案后24个月内复发的患者；具有高风险细胞遗传学或分子因素的患者 1
- 多发性骨髓瘤：移植适合的患者应在初始治疗前接受干细胞采集，并避免使用可能损害干细胞的药物如美法仑 1
非恶性疾病
- 地中海贫血：输血依赖性重型地贫患者，尤其是2-6岁儿童在进展至3期前推荐进行干细胞移植 1
- 范可尼贫血：应在疾病进展至骨髓增生异常综合征或白血病前进行移植 1
- 先天性免疫缺陷病或代谢性疾病：如重度联合免疫缺陷症和黏多糖病 1
干细胞治疗的禁忌症
绝对禁忌症
相对禁忌症
- 年龄因素：虽然年龄本身不应作为唯一的排除标准，但高龄患者（>65-70岁）需更严格评估整体健康状况 1
- 合并严重器官功能障碍：需根据器官功能受损程度和移植类型进行个体化评估 2
- 既往接受过大剂量化疗或放疗：可能影响干细胞采集和移植成功率 1
干细胞治疗前的评估
- 所有潜在接受异基因干细胞移植的患者应使用HCT-CI、Kanofsky或Lansky评分、EBMT评分或改良的Haplo-EBMT评分进行评估 1
- 供者选择：同胞全相合供者通常是首选，半相合、无关供者和脐带血是替代选择 1
- 对于多发性骨髓瘤患者，应在初始治疗前考虑充分的干细胞采集（足够进行多次移植）1
注意事项与风险
- 肿瘤形成风险：特别是使用多能干细胞（如胚胎干细胞和iPSC）时，由于其无限自我更新和高增殖率特性，相关风险被认为较高 2
- 免疫排斥反应：可能导致移植物抗宿主病（GVHD）1
- 感染风险：接受干细胞移植的患者应接受肺炎链球菌和B型流感嗜血杆菌疫苗接种 1
- 长期安全性：尽管大多数小型临床试验中使用间充质干细胞未报告主要健康问题，但某些临床试验中已报告严重不良事件，强调需要更多关于生物机制和长期安全性的知识 2
干细胞治疗是一项有前景但仍在发展中的治疗方式，应在充分了解其适应症、禁忌症和潜在风险的基础上，为患者制定个体化的治疗方案。3, 4