Chỉ định Thải Sắt và Cắt Lách trong Thalassemia
Bắt đầu điều trị thải sắt ngay lập tức khi bệnh nhân thalassemia major cần truyền máu thường xuyên, và xem xét cắt lách khi có tăng nhu cầu truyền máu đáng kể hoặc giảm tiểu cầu nặng.
Chỉ Định Thải Sắt
Thời điểm bắt đầu điều trị thải sắt
Khởi đầu điều trị thải sắt ngay khi bệnh nhân bắt đầu chương trình truyền máu thường xuyên để ngăn ngừa biến chứng quá tải sắt 1. Các khuyến cáo cụ thể bao gồm:
Bắt đầu thải sắt sau 20-60 đơn vị hồng cầu đậm đặc hoặc khi ferritin huyết thanh tăng trên 1000-2500 μg/L ở bệnh nhân tiên lượng tương đối tốt (thalassemia nguy cơ thấp hoặc trung bình-1) 2
Thải sắt sớm cho ứng viên ghép tế bào gốc tạo máu, vì quá tải sắt trung bình trước ghép liên quan đến tăng tỷ lệ tử vong liên quan ghép 2, 3
Bệnh nhân có T2 tim < 20 milliseconds trên MRI tim* cần tăng cường điều trị thải sắt ngay lập tức 2, 3
Mức độ cấp thiết dựa trên T2* tim
Cường độ điều trị thải sắt phụ thuộc vào mức độ quá tải sắt tim 2:
T2 < 6 ms*: Nguy cơ suy tim 47% trong 1 năm nếu không tăng cường điều trị - xử trí như suy tim cấp với deferoxamine tĩnh mạch liên tục 24 giờ/ngày 50 mg/kg/ngày + deferiprone uống 75 mg/kg/ngày 2
T2 6-10 ms*: Cần điều trị thải sắt tích cực nhưng không nhất thiết tối đa 2
T2 10-20 ms*: Quản lý bảo tồn hơn với điều chỉnh liều thuốc thải sắt, cải thiện tuân thủ, hoặc thay đổi/phối hợp thuốc thải sắt 2
Chỉ định thải sắt dựa trên biến chứng tim
Suy tim mất bù cấp: Trường hợp cấp cứu y khoa - bắt đầu ngay deferoxamine tĩnh mạch liên tục 24 giờ/ngày, thêm deferiprone càng sớm càng tốt 2
Giảm chức năng tim tiền lâm sàng: Nhiều bệnh nhân hoàn toàn không triệu chứng nhưng có nguy cơ cao tiến triển thành suy tim và tử vong - cần tăng cường thải sắt 2
Theo dõi: Đánh giá T2* tim và chức năng tim thường xuyên, điều chỉnh điều trị thải sắt theo nồng độ sắt gan và ferritin huyết thanh để ngăn độc tính do thuốc thải sắt 2
Lựa chọn thuốc thải sắt
Deferoxamine: Đường tiêm, bán hủy 30 phút, cần truyền liên tục để hiệu quả tối ưu 2, 4
Deferasirox: Đường uống, thuận tiện hơn, không dùng ở bệnh nhân suy thận 2, 4
Deferiprone: Đường uống, có thể gây giảm bạch cầu trung tính - dùng thận trọng 2, 1, 3
Điều trị phối hợp: Deferoxamine + deferiprone được nghiên cứu tốt nhất cho bệnh nhân quá tải sắt nặng hoặc tổn thương cơ quan do sắt 4, 5
Chỉ Định Cắt Lách
Mặc dù tài liệu được cung cấp tập trung chủ yếu vào thải sắt, các chỉ định cắt lách trong thalassemia thường bao gồm:
Tăng nhu cầu truyền máu đáng kể (> 200-220 mL/kg/năm hồng cầu đậm đặc) do cường lách
Giảm tiểu cầu nặng hoặc giảm bạch cầu trung tính do cường lách
Lách to gây khó chịu hoặc biến chứng cơ học
Cảnh báo quan trọng
Cắt lách làm tăng nguy cơ nhiễm trùng nặng do vi khuẩn có vỏ bao, đặc biệt khi dùng deferoxamine có thể làm tăng nguy cơ nhiễm trùng với các mầm bệnh không thường gặp như Yersinia enterocolitica 2
Không trì hoãn thải sắt ở bệnh nhân đã cắt lách vì họ vẫn có nguy cơ quá tải sắt từ truyền máu 2
Tuân thủ điều trị thải sắt là yếu tố tiên lượng quan trọng cho sống sót lâu dài sau suy tim cấp và cần theo dõi lâu dài tại trung tâm chuyên khoa 2