What are the best reviews of statistical inference in medicine?

Mejores Revisiones de Inferencia Estadística en Medicina

Las guías más completas y actualizadas para la inferencia estadística en medicina son las "Recommendations for Statistical Reporting in Cardiovascular Medicine" de la American Heart Association (2021) y las "Guidelines for Statistical Reporting in Medical Journals" del Journal of Thoracic Oncology (2020), que proporcionan estándares estructurados para el diseño, análisis y reporte de estudios médicos. 1

Guías Fundamentales de Reporte Estadístico

Estándares Generales de la American Heart Association

La AHA publicó en 2021 un reporte especial que establece estándares para el reporte estadístico en investigación cardiovascular, aplicables a toda la medicina 1. Este documento cubre:

• Diseño de estudios: Debe especificarse claramente el objetivo del estudio, la población de pacientes, y los parámetros de diseño incluyendo error tipo I, poder estadístico, tamaño del efecto del endpoint primario, y tasa de reclutamiento asumida 1
• Métodos estadísticos: Deben describirse con suficiente detalle para que un lector conocedor con acceso a los datos originales pueda juzgar su apropiabilidad y verificar los resultados 1
• Nivel de significancia: Debe especificarse el umbral de valor p que indicará significancia estadística, y si habrá ajuste por comparaciones múltiples 1

Guías del Journal of Thoracic Oncology

Las guías de 2020 del JTO enfatizan que la sección de métodos debe permitir a un estadístico calificado recrear los resultados si se le proporciona el manuscrito y los datos 1. Elementos clave incluyen:

• Manejo de datos faltantes: Debe especificarse el método antes de realizar el análisis 1
• Selección de variables: Si se realizó selección de variables basada en datos, deben describirse los métodos empleados, incluyendo las variables inicialmente usadas y el umbral de valor p en selección por pasos 1
• Software de análisis: Debe incluirse el software y la versión utilizada, ya que pueden usar diferentes rutinas de optimización que producen resultados ligeramente diferentes 1

Áreas Metodológicas Específicas

Análisis Bayesiano

Los enfoques bayesianos permiten aprender de la evidencia a medida que se acumula, comenzando con una distribución previa y usando los datos observados para actualizar las creencias previas en una función de probabilidad posterior 1. Estándares clave:

• Especificación de la distribución previa: Debe especificarse la elección de la distribución previa (normal, uniforme, binomial, gamma) y los valores de hiperparámetros, así como la justificación para esta elección 1
• Distribuciones informativas: Si se usa una distribución previa informativa, los revisores examinarán con escrutinio adicional, por lo que los autores deben dar una justificación sólida 1

Modelos de Predicción Clínica

Para modelos de predicción clínica, se recomienda la guía TRIPOD (Transparent Reporting of a Multivariable Prediction Model for Individual Prognosis or Diagnosis) 1. Elementos esenciales:

• Selección de variables: Tres enfoques principales: (1) variables elegidas por opinión experta prespecificando predictores exactos; (2) método por pasos basado en criterios estadísticos; (3) método de regularización como lasso o elastic nets 1
• Efectos no lineales: Deben considerarse modelos flexibles para covariables ordinales y continuas que puedan tener efectos no lineales, idealmente prespecificado en lugar de basado en datos 1

Análisis de Tiempo hasta Evento

Para análisis de supervivencia y tiempo hasta evento 1:

• Covariables tiempo-dependientes: Si el análisis incluye ≥1 covariables tiempo-dependientes, debe distinguirse claramente cuáles variables se tratan como tiempo-dependientes 1
• Riesgos competitivos: Pueden ser una consideración (ej., tiempo hasta recurrencia con riesgo competitivo de muerte). Debe aplicarse un método apropiado que considere riesgos competitivos (método de Fine y Gray, modelos conjuntos) 1
• Tiempo inmortal: Los autores deben ser claros al identificar el inicio del tiempo en riesgo y conscientes de si su estrategia analítica introduce la posibilidad de tiempo inmortal para uno o más grupos estudiados 1

Guías Específicas por Tipo de Estudio

Estudios Diagnósticos

Para estudios de precisión diagnóstica 1:

• Métricas de precisión: Deben incluir sensibilidad, especificidad, exactitud, valores predictivos positivos y negativos, y razones de verosimilitud positivas y negativas 1
• Curvas ROC: Pueden usarse curvas características operador-receptor, y deben considerarse ROC parciales cuando sea apropiado 1
• Fuentes de sesgo: Deben detallarse las fuentes potenciales de sesgo, incluyendo las introducidas por selección de pacientes y muestreo inadecuado 1

Variabilidad Inter e Intra-observador

Para estudios de variabilidad 1:

• Selección de muestra: Debe explicarse la selección de la muestra de pacientes y respaldarse con cálculos de tamaño de muestra 1
• Estadísticas apropiadas: Según el tipo de datos, las opciones incluyen estadísticas κ, coeficientes de correlación intraclase de ANOVA de una vía, y errores estándar de medición 1
• Análisis de Bland-Altman: Usualmente útil para mostrar concordancia entre dos métodos o evaluadores 1

Manejo de Datos Faltantes

Los datos faltantes son comunes y plantean desafíos considerables en el análisis e interpretación de investigación clínica 1. Consideraciones críticas:

• Prevención en diseño: El mejor enfoque es tomar medidas preventivas para minimizar datos faltantes durante la fase de diseño 1
• Categorías: Los datos faltantes generalmente se categorizan como faltantes completamente al azar, faltantes al azar, o faltantes no al azar 1
• Métodos de manejo: Incluyen análisis de casos completos, método de indicador faltante, imputación de valor único, imputaciones múltiples, y ponderación de probabilidad inversa 1

Advertencia importante: La plausibilidad de asumir si los datos faltan al azar generalmente no puede verificarse, y cuando datos relevantes faltan, ningún enfoque analítico puede garantizar producir estimaciones insesgadas de efectos de tratamiento 1.

Cálculos de Tamaño de Muestra

Los cálculos de tamaño de muestra deben reportarse con detalle suficiente 1:

• Elementos requeridos: Debe indicarse el resultado sobre el cual se basó el cálculo, la prueba estadística a usar, y cualquier supuesto adicional (magnitud de diferencias entre grupos, variabilidad de datos, duración de seguimiento) 1
• Reproducibilidad: Deben proporcionarse todas las entradas necesarias para reproducir el cálculo; el reporte debe ser suficientemente detallado para que un estadístico independiente pueda recrear el cálculo 1

Trampa común a evitar: Los cálculos de poder post hoc usando el tamaño del efecto observado son una simple transformación del valor p del estudio y nunca deben usarse porque no responden una pregunta significativa 1.

Recursos Adicionales Específicos

Guías por Tipo de Estudio

• Ensayos clínicos aleatorizados: Declaración CONSORT 1
• Estudios observacionales: Declaración STROBE 1
• Estudios de precisión diagnóstica: Iniciativa STARD 1
• Meta-análisis: Declaración PRISMA 1
• Red EQUATOR: Proporciona un listado completo de guías de reporte específicas por tipo de estudio 1

Validación y Replicación

Para abordar preocupaciones sobre reproducibilidad de hallazgos científicos 1:

• Validación directa: Los autores deben considerar validación directa y/o replicación de sus hallazgos 1
• Muestras independientes: Los resultados pueden replicarse usando una muestra independiente de la misma población o validarse usando una muestra de una población diferente 1
• Fuentes alternativas de evidencia: Cuando datos adicionales no están disponibles, deben considerarse otras fuentes de evidencia para fortalecer la conclusión 1