What is the treatment for autoimmune neuromyelitis optica?

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Neuromielitis Óptica Autoinmune: Causas y Tratamiento

Causas

La neuromielitis óptica (NMO) es una enfermedad autoinmune causada por anticuerpos contra la acuaporina-4 (AQP4-IgG), que atacan específicamente los astrocitos del sistema nervioso central, resultando en inflamación y desmielinización mediada por complemento. 1, 2

  • Aproximadamente dos tercios de los pacientes con NMO son seropositivos para anticuerpos AQP4-IgG, lo cual se asocia con mejor pronóstico debido a la presentación más homogénea comparada con pacientes seronegativos 3
  • El mecanismo patológico involucra una cascada de daño tisular mediada por anticuerpos y complemento, específicamente dirigida contra el canal de agua astrocítico acuaporina-4 1, 4
  • Entre 20-50% de los pacientes tienen otras enfermedades autoinmunes concomitantes 3

Tratamiento de Ataques Agudos

El tratamiento inicial de ataques agudos debe ser metilprednisolona intravenosa (IVMP) a dosis de 1000 mg/día por 3-5 días, iniciado inmediatamente, ya que el retraso más allá de 2 semanas se asocia con peores resultados y mayor riesgo de déficit neurológico severo. 5, 6

  • La plasmaféresis (PLEX) debe iniciarse tempranamente en ataques severos o cuando la respuesta a esteroides es inadecuada, con mejoría clínica en 79.2% de pacientes con NMO 5, 6
  • El tratamiento agudo inadecuado o el retraso en iniciar PLEX en casos severos son errores críticos a evitar 5

Tratamiento Inmunosupresor a Largo Plazo

Rituximab (RTX) es el tratamiento de primera línea más efectivo para prevenir recaídas en NMO, demostrando superioridad sobre azatioprina y otros inmunosupresores. 5, 6

Opciones de Primera Línea:

  • Rituximab: 375 mg/m² semanalmente por 4 semanas o 1000 mg cada 2 semanas, con tasas de reducción de recaídas superiores a azatioprina, micofenolato y mitoxantrona 3, 5, 2
  • Micofenolato mofetil (MMF): 1-3 g/día, demostrando disminución significativa en puntajes EDSS (Escala Expandida del Estado de Discapacidad) y mejor tolerabilidad que azatioprina 5, 6, 2
  • Azatioprina (AZA): 2-3 mg/kg/día (200-300 mg/día), efectiva pero con mayores tasas de efectos secundarios y discontinuación comparada con otros inmunosupresores 3, 5

Terapias Biológicas Aprobadas de Nueva Generación:

  • Eculizumab y ravulizumab (anti-complemento): Reducen tasas de recaída con más del 95% de pacientes libres de recaídas durante seguimiento, aprobados para NMO AQP4-Ab+ 3, 6, 4, 7
  • Satralizumab (anti-IL-6): Demostró reducción de recaídas en múltiples estudios 3, 4
  • Inebilizumab (anti-CD19): Efectivo en reducir tasas de recaída 3, 4

Algoritmo de Tratamiento

  1. Ataque agudo: Metilprednisolona IV 1000 mg/día × 3-5 días inmediatamente
  2. Si respuesta inadecuada o ataque severo: Agregar plasmaféresis tempranamente
  3. Prevención a largo plazo (primera línea):
    • Rituximab como primera opción por eficacia superior
    • Alternativas: Micofenolato mofetil o terapias biológicas aprobadas (eculizumab, inebilizumab, satralizumab)
  4. Si falla primera línea: Cambiar a rituximab (73% de pacientes con mala respuesta a AZA/MMF cambiaron a rituximab, con solo 10% teniendo mala respuesta) 8

Factores de Riesgo para Mala Respuesta

Los pacientes con historia previa de ataque severo y edad más joven al inicio de la enfermedad tienen mayor riesgo de mala respuesta a azatioprina o micofenolato, y deben considerarse candidatos para rituximab o terapias biológicas desde el inicio. 8

  • Lesiones extensas en médula espinal, fuerza muscular reducida o disfunción de esfínteres al inicio, presencia de anticuerpos antifosfolípidos, y retraso en inicio de terapia (>2 semanas) son factores de mal pronóstico 5
  • Las recaídas son comunes (50-60%) durante la reducción de corticosteroides, por lo que no se debe discontinuar la terapia de mantenimiento prematuramente 5

Monitoreo del Tratamiento

  • Evaluaciones oftalmológicas regulares incluyendo agudeza visual, campos visuales y fundoscopia son necesarias para monitorear respuesta al tratamiento 5
  • Seguimiento de puntajes EDSS en cada visita es esencial para medir objetivamente la progresión o mejoría de la discapacidad 5, 6
  • Monitorear niveles de anticuerpos AQP4 puede ayudar a evaluar eficacia del tratamiento, con la eliminación de anticuerpos asociada a remisión duradera 6
  • Resonancia magnética regular y evaluación clínica son esenciales para detectar signos tempranos de recaída 6

Errores Comunes a Evitar

  • No confundir con esclerosis múltiple: El diagnóstico erróneo puede llevar a tratamiento inapropiado con medicamentos para EM que pueden empeorar la NMO 6
  • No retrasar tratamiento agudo: El retraso más allá de 2 semanas empeora significativamente el pronóstico 5
  • No discontinuar terapia de mantenimiento prematuramente: A pesar de la efectividad de rituximab, 25-66% de pacientes aún experimentan recaídas 3
  • Anticoncepción esencial: Durante períodos de tratamiento inmunosupresor debido a riesgos teratogénicos 6

References

Research

Treatment of neuromyelitis optica.

Current opinion in ophthalmology, 2015

Guideline

Guideline Directed Topic Overview

Dr.Oracle Medical Advisory Board & Editors, 2025

Guideline

Treatment of Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD)

Praxis Medical Insights: Practical Summaries of Clinical Guidelines, 2025

Guideline

NMOSD and MOG Antibody Disorder Treatment Approaches

Praxis Medical Insights: Practical Summaries of Clinical Guidelines, 2025

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