What are checkpoint inhibitors?

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¿Cuáles son los inhibidores del Checkpoint?

Los inhibidores del checkpoint son anticuerpos monoclonales que bloquean moléculas reguladoras del sistema inmune (como CTLA-4, PD-1 y PD-L1) para restaurar y potenciar la respuesta inmunitaria antitumoral de las células T citotóxicas. 1

Mecanismo de Acción

Los inhibidores del checkpoint funcionan mediante dos vías principales de señalización:

  • Inhibidores de CTLA-4: Bloquean la interacción entre CTLA-4 y sus ligandos, interfiriendo principalmente en la interfaz entre células T y células dendríticas presentadoras de antígeno, lo que previene las cascadas de señalización inhibitoria que suprimen la activación de células T 2

  • Inhibidores de PD-1/PD-L1: Previenen la unión de PD-1 con sus ligandos PD-L1/PD-L2, actuando principalmente en la interfaz célula T-célula tumoral, restaurando la citotoxicidad mediada por células T y permitiendo que la defensa inmune natural combata el cáncer 1, 3

Agentes Aprobados por la FDA

Actualmente existen 7 inhibidores del checkpoint aprobados para uso clínico 1:

Inhibidores de CTLA-4

  • Ipilimumab: Primer inhibidor del checkpoint aprobado en 2011 para melanoma metastásico 2, 4

Inhibidores de PD-1

  • Nivolumab: Aprobado para melanoma avanzado (2014), cáncer de pulmón de células no pequeñas avanzado (2015), carcinoma de células renales, linfoma de Hodgkin, cáncer de cabeza y cuello 1, 4
  • Pembrolizumab: Aprobado para melanoma avanzado y cáncer de pulmón de células no pequeñas como terapia de primera línea (2016) 1, 4
  • Cemiplimab: Aprobado para diversos tumores 1

Inhibidores de PD-L1

  • Atezolizumab 1, 5
  • Avelumab 1, 5
  • Durvalumab 1, 5

Indicaciones Oncológicas

Estos agentes han demostrado aumentos significativos en supervivencia y/o tasas de respuesta en múltiples tipos de tumores 1:

  • Cáncer de pulmón de células no pequeñas avanzado no escamoso
  • Melanoma
  • Carcinoma de células renales
  • Carcinoma de células escamosas de cabeza y cuello
  • Carcinoma urotelial
  • Carcinoma colorrectal
  • Carcinoma gástrico
  • Carcinoma hepatocelular
  • Carcinoma de células de Merkel
  • Linfoma de Hodgkin

Eventos Adversos Relacionados con el Sistema Inmune

Los inhibidores del checkpoint se asocian con eventos adversos inmunomediados (irAEs) que afectan múltiples órganos 1:

  • Cutáneos: Erupciones morbiliformes con o sin prurito, vitiligo, erupciones liquenoides, exacerbación de dermatitis atópica, psoriasis o enfermedad ampollosa autoinmune 1
  • Gastrointestinales: Colitis 1
  • Hepáticos: Lesión hepática inmunomediada (ILICI) que puede variar desde elevaciones asintomáticas de aminotransferasas hasta insuficiencia hepática aguda 1
  • Pulmonares: Neumonitis 1
  • Cardíacos: Pericarditis, miocarditis 1
  • Endocrinos: Hipofisitis, insuficiencia suprarrenal, disfunción tiroidea (hipotiroidismo, tirotoxicosis, tiroiditis indolora), diabetes mellitus tipo 1 1, 5
  • Oftalmológicos: Uveítis 1
  • Hematológicos: Desarrollo de autoanticuerpos contra eritrocitos, citopenias inmunomediadas 6
  • Infecciosos: Reactivación de tuberculosis latente, infecciones oportunistas 1

Perfil de Toxicidad Comparativo

  • Anti-CTLA-4 (Ipilimumab): Asociado con hasta 90% de irAEs de cualquier grado, con hipofisitis como el irAE endocrino más frecuente; los eventos adversos son generalmente reversibles con inicio típicamente en el primer mes de terapia 1, 2, 5

  • Anti-PD-1 (Nivolumab, Pembrolizumab): Incidencia de irAEs ≤30% para cualquier grado y ≤20% para severidad grado ≥3; las anormalidades tiroideas son más frecuentes que con anti-CTLA-4; el prurito y erupción cutánea ocurren en 23% y 20% respectivamente con nivolumab 1, 3, 5

  • Terapia combinada (Nivolumab + Ipilimumab): Asociada con aproximadamente 30% de irAEs, con mayor frecuencia y severidad que monoterapia 5

Manejo de Eventos Adversos

Las guías actuales recomiendan 1:

  • Administración inmediata de corticosteroides en dosis altas según la severidad de la reacción
  • Inmunosupresión adicional con regímenes ahorradores de esteroides (agentes anti-TNF-α o micofenolato de mofetil) si la toxicidad persiste
  • Suspensión temporal o permanente del inhibidor del checkpoint para eventos adversos severos o potencialmente mortales según indicación
  • Reconocimiento temprano e intervención rápida con inmunosupresión (típicamente corticosteroides) es crítico para el manejo de irAEs 3

La mortalidad relacionada con el tratamiento varía de 1.5-5% en los ensayos de inhibidores del checkpoint, enfatizando la necesidad de manejo multidisciplinario de toxicidad 3

References

Guideline

Guideline Directed Topic Overview

Dr.Oracle Medical Advisory Board & Editors, 2025

Guideline

Ipilimumab Mechanism and Clinical Applications

Praxis Medical Insights: Practical Summaries of Clinical Guidelines, 2025

Guideline

Serplulimab for Extensive-Stage Small Cell Lung Cancer

Praxis Medical Insights: Practical Summaries of Clinical Guidelines, 2025

Research

[Development of immune checkpoint inhibitors].

[Rinsho ketsueki] The Japanese journal of clinical hematology, 2017

Research

Thyroid disorders induced by checkpoint inhibitors.

Reviews in endocrine & metabolic disorders, 2018

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