What is the treatment for Neurofibromatosis Type II (NF2)?

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Tratamiento de la Neurofibromatosis Tipo II

El tratamiento de la NF2 se basa en tres pilares principales: cirugía para tumores grandes con efecto de masa, radiocirugía estereotáctica para tumores pequeños a medianos en crecimiento, y bevacizumab como única terapia farmacológica con evidencia para schwannomas vestibulares progresivos en pacientes con NF2.

Enfoque Terapéutico Según Tamaño y Características del Tumor

Schwannomas Vestibulares Pequeños (<2-3 cm)

  • La observación con resonancia magnética seriada es apropiada para tumores incidentales asintomáticos sin evidencia de progresión radiográfica 1.

  • La radiocirugía estereotáctica (SRS) es una opción de tratamiento válida para pacientes con NF2 cuyos schwannomas vestibulares están creciendo y/o causando pérdida auditiva 1.

  • La SRS debe preferirse sobre la microcirugía cuando el objetivo primario es preservar la función del nervio facial y la audición en tumores pequeños 1.

  • La dosis recomendada para SRS en fracción única es <13 Gy para facilitar la preservación auditiva y minimizar déficits de nervios craneales nuevos o empeoramiento de los preexistentes 1.

Schwannomas Vestibulares Grandes

  • La cirugía de descompresión es obligatoria en tumores grandes para reducir el efecto de masa sobre el tronco cerebral 1.

  • La resección quirúrgica seguida de SRS u observación es una opción válida para tumores grandes con tumor residual 1.

  • El monitoreo neurofisiológico intraoperatorio es obligatorio durante la cirugía de schwannomas vestibulares 1.

  • La cirugía temprana puede preservar la audición cuando los tumores son pequeños (diámetro máximo de 1.5 cm) y los puntajes de discriminación del habla son ≥70% en ambos oídos 1.

Consideración Importante sobre Cirugía

  • La cirugía de schwannomas vestibulares frecuentemente resulta en sordera y pérdida de función del nervio facial, además de infecciones y cefaleas 1.

  • No existe correlación entre el tamaño del tumor y la pérdida auditiva en NF2, lo que complica las decisiones de tratamiento 1.

Tratamiento Farmacológico

Bevacizumab: Única Opción con Evidencia

Bevacizumab es la única terapia farmacológica con evidencia de nivel II para pacientes con NF2 y schwannomas vestibulares progresivos 1.

  • La dosis recomendada es 7.5 mg/kg cada 3 semanas administrada por vía intravenosa 1.

  • Bevacizumab produce mejoría auditiva en 36% de los pacientes y ningún paciente experimentó deterioro auditivo durante el período de prueba de 12 meses 1.

  • La respuesta radiográfica parcial (reducción de volumen ≥20%) ocurre en 43% de los pacientes con NF2 y schwannomas vestibulares progresivos 1.

  • Los efectos adversos principales incluyen hipertensión, proteinuria y hemorragia, y requiere administración intravenosa a largo plazo 2.

Terapias Farmacológicas Sin Eficacia Demostrada

  • Erlotinib (inhibidor de EGFR) no se asoció con respuestas radiográficas o auditivas en ensayos fase II 1.

  • Lapatinib (bloqueador de ErbB2 y EGFR) no mostró respuestas relevantes ni impacto en la función auditiva 1.

  • Everolimus (inhibidor de mTOR) no se asoció con reducción tumoral o mejoría auditiva en estudios pequeños 1.

Manejo de Otros Tumores en NF2

Meningiomas Intracraneales

  • Los meningiomas ocurren en 50% de los pacientes con NF2 y frecuentemente son múltiples 3.

  • La cirugía debe realizarse en casos de tumores en crecimiento y permanece como el tratamiento principal 3.

Tumores Espinales

  • Los tumores espinales ocurren en aproximadamente la mitad de los pacientes con NF2 3.

  • La cirugía debe discutirse cuando se demuestra progresión radiológica, incluso si los tumores son asintomáticos, para preservar la función neurológica y calidad de vida 3.

Schwannomas de Nervios Craneales Inferiores

  • La radiocirugía es el tratamiento más apropiado para tumores en crecimiento de pequeño volumen, para evitar complicaciones postoperatorias especialmente trastornos de deglución 3.

Cuidados de Soporte

Manejo de Parálisis del Nervio Facial

  • El tratamiento va desde gotas humectantes oculares hasta reanastomosis quirúrgica del nervio facial (nervio hipogloso-facial) dependiendo de la severidad 1.

  • Las complicaciones oculares incluyen lagoftalmos, queratopatía por exposición, úlceras corneales y perforación que requieren manejo escalonado 1.

Rehabilitación Auditiva

  • Los implantes cocleares o implantes auditivos de tronco cerebral son opciones para la pérdida auditiva en pacientes con NF2 1, 4.

  • La preservación del nervio coclear durante la cirugía permite la posibilidad de implante coclear en el futuro 1.

Algoritmo de Decisión Terapéutica

  1. Tumor pequeño (<2-3 cm) asintomático: Observación con RM seriada 1
  2. Tumor pequeño con crecimiento o síntomas: SRS con dosis <13 Gy 1
  3. Tumor grande con efecto de masa: Cirugía de descompresión ± SRS posterior 1
  4. Progresión después de tratamientos locales: Bevacizumab 7.5 mg/kg cada 3 semanas 1
  5. Múltiples tumores sin opciones quirúrgicas: Bevacizumab como terapia sistémica 1

Advertencias Críticas

  • Los schwannomas vestibulares en NF2 crecen más rápido que sus contrapartes esporádicas, requiriendo vigilancia más estrecha 1, 5.

  • Las mediciones volumétricas son significativamente más sensibles que las mediciones lineales para evaluar el crecimiento tumoral y deben considerarse fuertemente en las decisiones de tratamiento 6.

  • La cirugía sigue siendo la herramienta clínica primaria para el manejo de NF2, aunque con morbilidad significativa 1.

  • Bevacizumab es actualmente el único fármaco propuesto para pacientes seleccionados con NF2, específicamente aquellos con schwannomas vestibulares progresivos 2.

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