What is the pathophysiology of amyotrophic lateral sclerosis (ALS)?

Medical Advisory BoardAll articles are reviewed for accuracy by our Medical Advisory Board
Educational purpose only • Exercise caution as content is pending human review
Article Review Status
Submitted
Under Review
Approved

Last updated: November 26, 2025View editorial policy

Personalize

Help us tailor your experience

Which best describes you? Your choice helps us use language that's most understandable for you.

Fisiopatología de la Esclerosis Lateral Amiotrófica

La ELA se caracteriza por la degeneración progresiva de las neuronas motoras superiores e inferiores a lo largo de los tractos corticoespinales, resultando en una pérdida neuronal que conduce a atrofia muscular esquelética, debilidad progresiva y parálisis. 1, 2

Mecanismos Patológicos Fundamentales

La fisiopatología de la ELA involucra múltiples procesos degenerativos que actúan simultáneamente:

Degeneración de Neuronas Motoras

  • La característica definitoria es la degeneración dual: tanto las neuronas motoras superiores (en la corteza motora) como las neuronas motoras inferiores (en el tronco encefálico y médula espinal) se degeneran progresivamente a lo largo de los tractos corticoespinales. 3, 1, 4

  • La pérdida neuronal resulta en atrofia muscular esquelética, incluyendo los músculos respiratorios, lo que explica por qué la insuficiencia respiratoria es la causa más común de muerte. 2

Mecanismos Moleculares Subyacentes

La etiología es multifactorial e involucra varios procesos patológicos interconectados:

  • Estrés oxidativo aumentado: Acumulación de especies reactivas de oxígeno que dañan las neuronas motoras. 1, 2

  • Toxicidad por glutamato: Excitotoxicidad mediada por sobreestimulación de receptores de glutamato, causando muerte neuronal. 1, 5, 6

  • Disfunción mitocondrial: Alteración en la producción de energía celular y aumento de la apoptosis. 1, 2, 6

  • Inflamación: Activación de células microgliales en los sitios de neurodegeneración, contribuyendo al daño neuronal. 1, 2, 7

  • Apoptosis: Muerte celular programada anormal de las neuronas motoras. 1, 2, 6, 8

Defectos en el Procesamiento Celular

  • Alteraciones en el procesamiento de ARN y el aclaramiento de proteínas pueden ser fundamentales en la patogénesis, con acumulación de proteínas mal plegadas. 5, 6

  • La mislocalización citoplasmática de TDP-43 es el sello patológico distintivo de la ELA. 9

Progresión de la Enfermedad

Patrón de Diseminación

  • La enfermedad comienza focalmente en el sistema nervioso central y luego se propaga implacablemente a través de regiones adyacentes. 6, 9

  • Aproximadamente el 80% de los pacientes con inicio bulbar desarrollan disartria y disfagia, reflejando la afectación de las neuronas motoras que controlan los músculos de la deglución y el habla. 1, 2, 4

Manifestaciones Clínicas de la Fisiopatología

La degeneración dual de neuronas motoras produce signos clínicos característicos:

  • Signos de neurona motora superior: Hipertonía, hiperreflexia y espasticidad debido a la pérdida de inhibición descendente. 3, 1

  • Signos de neurona motora inferior: Fasciculaciones musculares, debilidad progresiva y atrofia muscular por denervación directa. 3, 1

Consideraciones Importantes sobre la Patogénesis

Factores Genéticos

  • Las expansiones de repetición en el gen C9orf72 son la causa genética conocida más común, observándose en aproximadamente 40% de pacientes con historia familiar y 10% sin ella. 5

  • La mayoría de los casos (85-90%) son esporádicos, con una incidencia anual de 1-2 por 100,000 personas. 2, 4

Heterogeneidad Patológica

  • Existe superposición clínica y patológica con otras enfermedades neurodegenerativas, particularmente con la demencia frontotemporal, compartiendo mecanismos patológicos comunes. 6, 9

  • Hasta el 40% de los pacientes con ELA presentan evidencia de deterioro cognitivo, lo que refleja una afectación neuronal más amplia que el sistema motor. 1

Implicaciones Terapéuticas de la Fisiopatología

  • El riluzol, un antagonista del receptor de glutamato, actúa sobre la toxicidad por glutamato y es el único medicamento aprobado que prolonga modestamente la supervivencia. 5, 7, 6

  • El edaravone, un eliminador de radicales libres, apunta al estrés oxidativo en la fisiopatología de la ELA. 5

References

Guideline

Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Diagnosis and Management

Praxis Medical Insights: Practical Summaries of Clinical Guidelines, 2025

Guideline

ALS vs Muscular Dystrophy: A Comparative Analysis

Praxis Medical Insights: Practical Summaries of Clinical Guidelines, 2025

Guideline

Guideline Directed Topic Overview

Dr.Oracle Medical Advisory Board & Editors, 2025

Guideline

Amyotrophic Lateral Sclerosis Diagnosis and Characteristics

Praxis Medical Insights: Practical Summaries of Clinical Guidelines, 2025

Research

Amyotrophic Lateral Sclerosis: An Update for 2018.

Mayo Clinic proceedings, 2018

Professional Medical Disclaimer

This information is intended for healthcare professionals. Any medical decision-making should rely on clinical judgment and independently verified information. The content provided herein does not replace professional discretion and should be considered supplementary to established clinical guidelines. Healthcare providers should verify all information against primary literature and current practice standards before application in patient care. Dr.Oracle assumes no liability for clinical decisions based on this content.

Have a follow-up question?

Our Medical A.I. is used by practicing medical doctors at top research institutions around the world. Ask any follow up question and get world-class guideline-backed answers instantly.