Tratamento de Raquitismo em Pediatria
Abordagem Inicial: Determinar o Tipo de Raquitismo
O tratamento do raquitismo pediátrico depende fundamentalmente de identificar se é calcipênico (deficiência de vitamina D/cálcio) ou fosfopênico (perda renal de fosfato), pois as estratégias terapêuticas são completamente diferentes. 1
Avaliação Laboratorial Essencial
- Medir fosfato sérico, cálcio, fosfatase alcalina (FA), PTH, 25-hidroxivitamina D e cálcio urinário para diferenciar os tipos de raquitismo 1
- FA elevada é marcador confiável de atividade do raquitismo em todas as formas da doença 2, 1
- Fosfato baixo com 25(OH)D normal sugere raquitismo fosfopênico (como hipofosfatemia ligada ao X) 1
- Fosfato baixo com 25(OH)D baixa indica raquitismo calcipênico nutricional 1
Armadilha crítica: Em lactentes menores de 3-4 meses, o fosfato sérico pode estar normal mesmo na hipofosfatemia ligada ao X, atrasando o diagnóstico 1
Tratamento do Raquitismo Nutricional (Calcipênico)
Regime Terapêutico Padrão
Para raquitismo por deficiência de vitamina D, administrar vitamina D em altas doses combinada com suplementação de cálcio produz a melhor resposta clínica. 3
- Dose inicial de vitamina D2 (ergocalciferol): 300.000 UI via intramuscular em dose única ou doses orais equivalentes 3
- Suplementação concomitante de cálcio: lactato de cálcio 3g diários (aproximadamente 938mg de cálcio elementar duas vezes ao dia) 3, 4
- A combinação de vitamina D + cálcio é superior ao cálcio isolado, com 67% versus 44% de cura radiográfica em 24 semanas 4
Monitoramento do Tratamento
- Medir cálcio e fósforo séricos a cada 2 semanas ou mais frequentemente se necessário 5
- Radiografias dos ossos mensalmente até correção e estabilização 5
- Meta terapêutica: FA ≤350 U/L e escore radiográfico de gravidade ≤1.5 4
- Níveis de 25(OH)D >55 nmol/L associam-se a melhor resposta terapêutica, independente dos valores basais 4
Cuidado essencial: O intervalo entre doses terapêuticas e tóxicas é estreito no raquitismo resistente à vitamina D, exigindo monitoramento frequente do cálcio sérico 5
Tratamento do Raquitismo Fosfopênico (Hipofosfatemia Ligada ao X)
Mudança Fundamental no Tratamento de Primeira Linha
Para crianças e adolescentes (1-17 anos) com hipofosfatemia ligada ao X (XLH) e sinais de raquitismo, burosumabe é agora o tratamento de primeira escolha, superior à terapia convencional. 6
- Burosumabe demonstrou superioridade em ensaio clínico randomizado comparado a suplementos de fosfato oral + vitamina D ativa em 61 pacientes com raquitismo persistente 6
- Melhores desfechos com burosumabe: maior cicatrização do raquitismo, melhora do escore radiográfico, deformidades de membros inferiores, níveis de FA, fosfato sérico, altura e teste de caminhada de 6 minutos 6
- Perfil de segurança favorável: sem casos emergentes de nefrocalcinose, hipervitaminose D ou hiperparatireoidismo 6
Terapia Convencional (Quando Burosumabe Não Disponível)
Se burosumabe não estiver disponível, utilizar suplementos de fosfato oral combinados com vitamina D ativa:
- Dose inicial de fosfato: ajustar progressivamente, evitando doses >80 mg/kg/dia (baseado em fósforo elementar) para prevenir desconforto gastrointestinal e hiperparatireoidismo 6
- Frequência de administração: 4-6 vezes ao dia em crianças pequenas com FA elevada; reduzir para 3-4 vezes ao dia quando FA normalizar 6
- Calcitriol: dose inicial de 20-30 ng/kg/dia ou alfacalcidol 30-50 ng/kg/dia 6
- Alternativamente, iniciar empiricamente com calcitriol 0.5 μg/dia ou alfacalcidol 1 μg/dia em pacientes >12 meses 6
Prevenção de Complicações da Terapia Convencional
- Manter excreção urinária de cálcio dentro da normalidade para prevenir nefrocalcinose 6
- Medidas para hipercalciúria: ingestão regular de água, citrato de potássio e restrição de sódio 6
- Ultrassonografia renal anualmente em pacientes tratados com fosfato oral + vitamina D ativa 6
- Reduzir ou suspender vitamina D ativa se imobilização prolongada (>1 semana); reiniciar ao retomar deambulação 6
Armadilha importante: Níveis de fosfato em jejum permanecem baixos apesar da suplementação oral e não são alvo para ajuste terapêutico na XLH 6
Ajuste e Monitoramento do Tratamento
Metas Terapêuticas Baseadas em Desfechos Clínicos
- Objetivo primário: normalização da FA e melhora radiológica do raquitismo, não normalização do fosfato sérico 6
- Crescimento adequado: aumento de ~1 desvio-padrão na altura em 2-3 anos quando iniciado em idade pré-escolar 6
- Redução das deformidades de membros inferiores e melhora da dor óssea 6
Frequência de Consultas
- Crianças com resposta satisfatória ou condição estável: consultas a cada 6 meses 6
- Consultas mais frequentes (a cada 3 meses) durante períodos de crescimento rápido ou após início da terapia 6
- Avaliação ortopédica na presença de deformidades de membros inferiores (varo, valgo ou anteroposterior) 6
Monitoramento Laboratorial Específico
- Medir FA total (em crianças) ou FA óssea específica (em adultos), cálcio, fosfato, creatinina, PTH e 25(OH)D 6
- FA óssea representa 80-90% da FA total em crianças, comparado a apenas 50% em adultos 2
- Em pacientes com burosumabe: monitorar 1,25(OH)₂D anualmente, pois pode aumentar acima do normal e promover hipercalciúria 6
Nota sobre burosumabe: Não medir FGF23 para monitorar eficácia do tratamento, pois burosumabe interfere nos ensaios analíticos 6
Considerações Especiais
Lactentes Diagnosticados por Triagem Familiar
- Usar doses baixas em pacientes com sintomas leves, como lactentes diagnosticados por triagem familiar 6
- Objetivo: prevenir o desenvolvimento de raquitismo em vez de tratar doença estabelecida 6
Ingestão Adequada de Cálcio
- Cálcio dietético adequado é necessário para resposta clínica à terapia com vitamina D 5
- Não administrar fosfato junto com suplementos de cálcio ou alimentos ricos em cálcio (leite), pois precipitação no trato intestinal reduz absorção 6