What diseases can be treated with stem cell therapy?

干细胞可治疗的疾病

干细胞移植已被确立为多种血液系统恶性肿瘤和非恶性疾病的标准治疗方法，包括急性白血病、多发性骨髓瘤、淋巴瘤、再生障碍性贫血以及选定的自身免疫性疾病如多发性硬化症。

血液系统恶性肿瘤

急性白血病和骨髓增生异常综合征

• 急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）和骨髓增生异常综合征（MDS）是异基因造血细胞移植最常见的适应症 1
• 异基因造血干细胞移植为慢性髓性白血病患者提供唯一的治愈性治疗 1

多发性骨髓瘤

• 自体干细胞移植是符合条件的新诊断多发性骨髓瘤患者初始治疗后的标准治疗 1
• 移植前应收集足够的干细胞（足够进行两次以上移植），因为长期治疗后可能限制未来的干细胞收集能力 1
• 对于移植适合的患者，应在初始治疗前进行干细胞收集，并避免使用可能损害干细胞的药物如美法仑 1, 2
• 对于首次缓解持续18-24个月的患者，可考虑进行第二次移植作为挽救治疗 1

淋巴瘤

• 自体干细胞移植是霍奇金淋巴瘤患者在≥1次自体干细胞移植后复发或难治的推荐治疗（1类证据） 1, 2
• 对于弥漫大B细胞淋巴瘤复发/难治患者，达到完全或部分缓解后应进行大剂量治疗联合自体干细胞挽救（完全缓解为1类证据） 1
• 非霍奇金淋巴瘤患者对嘌呤类似物难治或12个月内复发可考虑干细胞治疗 2

非恶性血液系统疾病

再生障碍性贫血

• 对于50岁以下有匹配同胞供体的重型再生障碍性贫血（SAA）患者，干细胞治疗是一线治疗 2
• 对于有≥9/10位点匹配的无关供体的SAA儿童患者推荐干细胞治疗 2
• 50岁以下免疫抑制治疗失败的难治或复发SAA患者可考虑单倍体相合、无关或脐带血移植 2

其他血液系统疾病

• 阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者，特别是合并SAA且免疫抑制治疗失败者，推荐干细胞治疗 2
• 输血依赖的重型地中海贫血儿童患者（6岁以下，进展至3期前）推荐干细胞治疗 2
• Fanconi贫血患者应在发展为骨髓增生异常综合征或白血病前进行干细胞治疗 2

自身免疫性疾病

多发性硬化症

• 对于接受高效疾病修饰治疗后仍高度活跃的复发缓解型多发性硬化症（RRMS）患者，自体造血干细胞移植（AHSCT）可作为适当的升级治疗 1, 3, 4
• 最佳候选者标准：年龄<45岁、病程<10年、EDSS评分<4.0、高度局灶性炎症 1, 3, 4
• 对于快速进展且预后不良的严重RRMS患者，可考虑一线AHSCT，但理想情况下应在临床试验框架内进行 1, 4
• 对于病程短、有充分记录的活动性炎症的年轻（<45岁）继发进展型多发性硬化症（SPMS）早期患者可考虑AHSCT 1, 4
• AHSCT仅适用于有早期活动性炎症疾病的SPMS或原发进展型多发性硬化症（PPMS）患者，不适用于晚期进展型多发性硬化症 3

其他自身免疫性疾病

• 视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）在少数病例中应用了干细胞移植（包括极少数异基因移植） 1

免疫缺陷和代谢性疾病

• 严重联合免疫缺陷症患者推荐干细胞治疗 2
• 代谢性疾病如黏多糖贮积症患者推荐干细胞治疗 2

移植类型选择

自体移植 vs 异基因移植

• 自体移植使用患者自身细胞，主要用于多发性骨髓瘤、非霍奇金淋巴瘤和霍奇金淋巴瘤 1
• 异基因移植使用HLA相合供体的细胞，是重型再生障碍性贫血最有效的治疗，并为慢性髓性白血病提供唯一的治愈性治疗 1

干细胞来源

• 外周血祖细胞（PBPC）因采集便利、植入更快、移植相关死亡率更低，已在很大程度上取代骨髓移植（特别是自体移植） 1
• 骨髓移植在某些情况下仍有指征，如重型再生障碍性贫血和其他非恶性疾病，因其移植物抗宿主病（GVHD）风险较低 1
• 脐带血移植的优势包括细胞获取快速、GVHD发生率较低、HLA匹配要求较宽松，但受限于高体重受者可达到的细胞剂量 1

禁忌症和注意事项

绝对禁忌症

• 严重心功能不全（NYHA III-IV级心力衰竭）患者不应接受干细胞治疗 2
• 严重肝功能不全患者不应接受干细胞治疗 2

相对禁忌症和特殊考虑

• 65-70岁以上患者应在干细胞治疗前仔细评估整体健康状况 2
• 接受过大剂量化疗或放疗的患者应评估干细胞收集和移植成功率 2
• 年龄和肾功能不全不是移植的绝对禁忌症 1

移植前评估

• 所有接受异基因干细胞移植的患者应使用HCT-CI、Karnofsky或Lansky评分、EBMT评分或改良Haplo-EBMT评分进行评估 2
• 供体选择应优先考虑匹配同胞供体，其次是单倍体相合、无关和脐带血供体 2

常见陷阱

• 避免在潜在移植候选者中使用干细胞毒性药物（如亚硝基脲或烷化剂，特别是美法仑），因为这些药物可能损害干细胞储备 1
• 多发性骨髓瘤患者应在初始治疗前进行充分的干细胞收集，以便进行多次移植 1, 2
• 对于多发性硬化症患者，AHSCT不适用于>55岁、病程>20年且无局灶性炎症的患者 3