Terapia della Morfea nei Bambini
Tutti i bambini con morfea attiva, potenzialmente deformante o invalidante devono essere trattati con metotrexato orale o sottocutaneo alla dose di 15 mg/m²/settimana in combinazione con corticosteroidi sistemici durante la fase infiammatoria iniziale. 1, 2
Principio Fondamentale
I pazienti con sospetta morfea pediatrica devono essere riferiti a un centro specializzato di reumatologia pediatrica per la valutazione clinica e il trattamento, data la rarità della malattia (3,4 casi per milione di bambini all'anno). 1
Valutazione Iniziale
La valutazione della morfea pediatrica richiede:
- Esame cutaneo completo per identificare placche sclerotiche lineari e lesioni infiammatorie attive, documentando i cambiamenti architetturali al basale mediante diagramma o fotografia 1
- Utilizzo del Localized Scleroderma Cutaneous Assessment Tool (LoSCAT) che include il LoSSI per l'attività e il LoSDI per il danno 1, 2
- Valutazione del coinvolgimento extracutaneo che si verifica fino al 20% dei pazienti, con artrite/artralgia e sintomi neurologici più frequenti, seguiti da complicanze oftalmologiche come l'uveite 3
Algoritmo Terapeutico
Morfea Lineare, Profonda, Generalizzata o Pansclerótica
Terapia sistemica di prima linea:
- Metotrexato 15 mg/m²/settimana (orale o sottocutaneo) combinato con corticosteroidi sistemici durante la fase infiammatoria iniziale 1, 2
- I corticosteroidi sistemici sono utili nella fase infiammatoria attiva; contemporaneamente all'inizio dei corticosteroidi, deve essere iniziato il metotrexato 1
- Il metotrexato deve essere mantenuto per almeno 12 mesi dopo aver raggiunto un miglioramento clinico accettabile prima di ridurre gradualmente la dose 1, 2
Terapia di seconda linea:
- Micofenolato mofetile (500-1000 mg/m²) può essere utilizzato per trattare la morfea grave o nei pazienti refrattari o intolleranti al metotrexato 1, 2
Morfea Circoscritta (Lesioni Limitate e Superficiali)
Le lesioni circoscritte superficiali possono essere trattate con terapie topiche:
- Imiquimod topico può essere utilizzato per ridurre l'ispessimento cutaneo della morfea circoscritta, agendo attraverso l'upregolazione degli interferoni che inibiscono la produzione di collagene 1, 2
- Fototerapia UVA1 a dose media può essere utilizzata per migliorare la morbidezza cutanea nelle lesioni di morfea circoscritta isolata 1, 2
- Tacrolimus topico 0,1% è supportato per lesioni infiammatorie superficiali limitate 4, 5
- Calcipotriene topico è supportato per lesioni infiammatorie superficiali limitate 5
Monitoraggio e Follow-up
- Valutazione clinica regolare utilizzando il LoSCAT e monitoraggio degli effetti collaterali del metotrexato (nausea, cefalea, epatotossicità transitoria) 2, 3
- Follow-up a lungo termine obbligatorio poiché il tasso di recidiva è del 25-48% nei primi anni dopo l'interruzione del trattamento 3, 6
- Il 39% dei pazienti presenta recidive, rendendo necessario il monitoraggio continuo anche dopo il completamento del trattamento topico 6
Insidie Comuni da Evitare
- Non sottovalutare la gravità della malattia cutanea: la morfea è associata a morbilità fisica e psicologica significativa, non è una condizione benigna autolimitante 2, 3
- Evitare durate di trattamento inadeguate: il trattamento deve essere continuato per un tempo sufficiente (almeno 12 mesi dopo il miglioramento) per prevenire le recidive 1, 2
- Ritardo diagnostico: il 63% dei pazienti riceve la diagnosi più di 6 mesi dopo l'esordio, il che può influenzare negativamente l'outcome 7
- Non trattare aggressivamente le forme lineari e generalizzate: i dermatologi tendono a prescrivere prevalentemente trattamenti topici o fototerapia anche per morfea lineare e generalizzata, mentre queste forme richiedono terapia sistemica 7
- Riconoscimento precoce difficile: i segni clinici più importanti sono distribuzione a banda, atrofia del tessuto sottostante, sclerosi cutanea e perdita localizzata di capelli/ciglia/sopracciglia 3
Considerazioni Prognostiche
La morfea pediatrica tende ad avere un decorso cronico o intermittente-recidivante e causa frequentemente sequele, con lo sviluppo di atrofia non sufficientemente prevenuto dalla terapia standard. 3, 4 La maggior parte dei pazienti dimostra malattia inattiva entro 1 anno, indipendentemente dal trattamento, sebbene le recidive siano comuni. 6