What is septo-optic dysplasia?

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¿Qué es la displasia septoóptica?

La displasia septoóptica (DSO), también conocida como síndrome de De Morsier, es un trastorno congénito raro caracterizado por una tríada clásica: hipoplasia del nervio óptico, agenesia del septum pellucidum y/o cuerpo calloso, e hipoplasia del eje hipotálamo-hipofisario. 1, 2

Características Diagnósticas Principales

La DSO tiene criterios diagnósticos estrictos que requieren 2 o más características de la tríada clásica para establecer el diagnóstico, lo que la diferencia de otras condiciones como la hipoplasia aislada del nervio óptico o los síndromes de aquisamia 2:

Componentes de la Tríada Clásica

  • Hipoplasia del nervio óptico (HNO): Puede ser bilateral (más común) o unilateral (menos frecuente), manifestándose con disminución de la agudeza visual, nistagmo y defectos del campo visual 1, 3

  • Anomalías de la línea media cerebral: Incluyen agenesia del septum pellucidum, adelgazamiento o agenesis del cuerpo calloso (especialmente la rodilla anterior del cuerpo calloso) 1, 4

  • Disfunción hipotálamo-hipofisaria: Presenta deficiencias hormonales múltiples, siendo las más comunes la deficiencia de hormona de crecimiento y gonadotropinas, aunque puede afectar cualquier hormona hipofisaria 1, 4

Hallazgos Clínicos Asociados

Manifestaciones Oftalmológicas

  • El nistagmo (rotatorio y horizontal) es un hallazgo frecuente, junto con dificultades para mantener la fijación ocular 4
  • La hipoplasia del nervio óptico puede detectarse mediante examen fundoscópico y confirmarse con medición directa del tamaño del nervio óptico por resonancia magnética 5
  • El quiasma óptico también puede estar hipoplásico 4

Deficiencias Endocrinas

  • Deficiencia de hormona de crecimiento: Causa retraso del crecimiento clínicamente relevante 6
  • Hipotiroidismo congénito: Puede estar presente desde el nacimiento 6
  • Diabetes insípida central: Es la forma más rara de deficiencia hormonal en DSO, caracterizada por polidipsia, poliuria y baja gravedad específica urinaria 4
  • El hipopituitarismo puede variar desde déficits hormonales aislados hasta múltiples 4

Anomalías Neurológicas

  • Retraso del desarrollo psicomotor es común 4, 6
  • Hipotonía axial puede estar presente 4
  • Malformaciones corticales como paquigiria y polimicrogiria pueden coexistir 4

Variante DSO Plus

Cuando la DSO se asocia con malformaciones corticales adicionales, como esquizencefalia, se denomina "displasia septoóptica plus" 3. Esta variante representa una forma más severa del espectro de la enfermedad con anomalías cerebrales adicionales 2.

Evaluación Diagnóstica

Neuroimagen

  • La resonancia magnética (RM) de cabeza y órbitas sin contraste es la modalidad más útil para evaluar las anomalías del nervio óptico, estructuras de línea media cerebral y glándula pituitaria 5
  • La sensibilidad y especificidad de la RM para detectar anomalías pituitarias en pacientes con HNO y endocrinopatía son del 68-96% y 83-92%, respectivamente 5
  • La RM puede complementar el examen fundoscópico en el diagnóstico primario de HNO mediante medición directa del tamaño del nervio óptico 5

Hallazgos Radiológicos Específicos

Los hallazgos típicos en RM incluyen 4:

  • Agenesia de la rodilla anterior del cuerpo calloso
  • Agenesia del septum pellucidum
  • Hipoplasia bilateral del nervio óptico y quiasma óptico
  • Glándula pituitaria pequeña con tallo pituitario mediano pequeño
  • Posibles malformaciones corticales asociadas

Manejo Multidisciplinario

Aunque la DSO no es curable, muchos aspectos del síndrome pueden mejorarse mediante un enfoque multidisciplinario personalizado 1, 2:

Tratamiento Hormonal

  • Reemplazo hormonal específico según las deficiencias identificadas (hormona de crecimiento, tiroxina, cortisol, desmopresina para diabetes insípida) 1, 4
  • La desmopresina es efectiva para el tratamiento de la diabetes insípida central cuando está presente 4

Manejo Oftalmológico

  • Cirugía correctiva oftalmológica cuando esté indicada 1, 2
  • Evaluación regular de la función visual y manejo de la ambliopía si está presente 5

Soporte Neurológico

  • Manejo de crisis epilépticas si están presentes 1
  • Soporte neuropsicológico activo para el retraso del desarrollo 1, 2

Consideraciones Genéticas

  • Se ha identificado una nueva variante heterocigota de novo c.1069_1070delAG en el gen SON asociada con DSO, sugiriendo una posible relación entre alteraciones del gen SON y el síndrome 6
  • Esta asociación hace recomendable la búsqueda de mutaciones del gen SON en pacientes con DSO 6
  • La etiología es heterogénea con factores genéticos y ambientales postulados 4

Seguimiento a Largo Plazo

  • Se requiere atención médica multidisciplinaria continua que incluya endocrinología, oftalmología, neurología y apoyo del desarrollo 4
  • El diagnóstico temprano y el tratamiento oportuno son cruciales para optimizar los resultados 3
  • La sospecha clínica temprana, respaldada por neuroimagen, es esencial para el diagnóstico y manejo efectivo 3

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