What is the management of primary biliary cirrhosis (PBC)?

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Manejo de la Cirrosis Biliar Primaria

Tratamiento de Primera Línea

Todos los pacientes con cirrosis biliar primaria (CBP) deben recibir ácido ursodesoxicólico (AUDC) a dosis de 13-15 mg/kg/día como tratamiento inicial, independientemente de la presencia o ausencia de síntomas. 1, 2

Dosis y Administración del AUDC

  • La dosis óptima establecida es 13-15 mg/kg/día, administrada en una sola toma diaria 1, 2, 3
  • Dosis menores (5-7 mg/kg/día) son menos efectivas bioquímicamente 3
  • Dosis mayores (23-25 mg/kg/día) no ofrecen beneficio adicional comparado con la dosis estándar 3
  • El AUDC puede tomarse con o sin alimentos 4
  • Si el paciente toma resinas secuestradoras de ácidos biliares, administrar el AUDC al menos 4 horas antes o después 4

Beneficios del Tratamiento con AUDC

  • Reduce significativamente la fosfatasa alcalina, bilirrubina sérica, transaminasas, colesterol e IgM 2, 5
  • Disminuye la progresión histológica cuando se inicia en etapas tempranas 2, 6
  • Reduce la necesidad de trasplante hepático o muerte en enfermedad moderada a severa 2, 5
  • El tratamiento con AUDC aumenta la supervivencia con un riesgo relativo de muerte o trasplante de 2.6 veces mayor en pacientes no tratados 5

Evaluación Inicial Obligatoria

Estudios de Imagen y Laboratorio

  • Ultrasonido abdominal en el 90% de los pacientes para excluir causas alternativas de colestasis 1
  • Evaluación de anticuerpos antimitocondriales (AMA) y anticuerpos antinucleares específicos de CBP 1
  • Perfil bioquímico hepático completo como línea basal 2, 7

Evaluación de Síntomas

  • Documentar presencia o ausencia de fatiga y prurito en el 90% de los pacientes anualmente 1
  • Evaluación de calidad de vida, especialmente en pacientes con fatiga severa 1

Evaluación de Comorbilidades

  • Evaluación de riesgo de osteoporosis en el 80% de los pacientes dentro de los primeros 5 años 1
  • Tratamiento según guías nacionales de osteoporosis 1

Monitoreo de Respuesta al Tratamiento

Evaluación Bioquímica Después de 1 Año

Después de 1 año de tratamiento con AUDC, debe realizarse estratificación de riesgo individualizada usando índices de respuesta bioquímica validados (GLOBE o UK-PBC scores) en el 80% de los pacientes. 1, 2

  • Esta evaluación identifica pacientes con riesgo de enfermedad progresiva 1
  • Los criterios de respuesta utilizados deben documentarse en el expediente clínico 1
  • El monitoreo bioquímico regular es esencial para evaluar la respuesta terapéutica 2, 7

Pacientes con Respuesta Inadecuada

  • Los pacientes que no cumplen criterios de respuesta después de 1 año con AUDC 13-15 mg/kg/día deben considerarse para terapias de segunda línea 1
  • Los pacientes intolerantes al AUDC también requieren terapias alternativas 1

Tratamiento de Segunda Línea

Ácido Obeticólico (OCA)

El ácido obeticólico está indicado en pacientes con CBP sin cirrosis o con cirrosis compensada sin evidencia de hipertensión portal, en combinación con AUDC (respuesta inadecuada) o como monoterapia (intolerancia al AUDC). 4

Dosificación del OCA

  • Dosis inicial: 5 mg una vez al día durante los primeros 3 meses 4
  • Después de 3 meses: aumentar a 10 mg una vez al día si no hay reducción adecuada de fosfatasa alcalina/bilirrubina total y el paciente tolera el medicamento 4

Contraindicaciones Absolutas del OCA

  • Cirrosis descompensada (Child-Pugh B o C) o evento previo de descompensación 4
  • Cirrosis compensada con evidencia de hipertensión portal (ascitis, várices gastroesofágicas, trombocitopenia persistente) 4
  • Obstrucción biliar completa 4

Advertencia Crítica sobre Descompensación Hepática

El OCA puede causar descompensación hepática y falla hepática, a veces fatal o resultando en trasplante, en pacientes con CBP y cirrosis. 4

  • Suspender permanentemente el OCA si el paciente desarrolla evidencia clínica o de laboratorio de descompensación hepática 4
  • Suspender permanentemente si desarrolla evidencia de hipertensión portal 4
  • Interrumpir el tratamiento en pacientes con enfermedad intercurrente severa 4

Manejo de Síntomas

Prurito

El AUDC no mejora significativamente el prurito, que es un síntoma común en CBP. 2, 7

Opciones de Tratamiento para Prurito Severo

  • Rifampicina como tratamiento de primera línea 1
  • Resinas secuestradoras de ácidos biliares 1
  • Antagonistas opioides (naltrexona, nalmefene) 1
  • Sertralina como tratamiento de primera línea para prurito colestásico 2
  • Antihistamínicos como terapia adyuvante 4

Manejo del Prurito Intolerable con OCA

  • Considerar reducción de dosis del OCA 4
  • Interrupción temporal de la dosificación 4
  • Adición de resinas secuestradoras de ácidos biliares o antihistamínicos 4

Fatiga

  • El AUDC no mejora significativamente la fatiga 2, 7
  • Pacientes con fatiga severa deben ser referidos a centros especializados 1
  • Excluir causas confundentes antes de considerar ensayos clínicos para fatiga 1
  • Pacientes con angustia psicológica profunda asociada a fatiga deben referirse a servicios psicológicos 1

Consideraciones Especiales para Trasplante Hepático

Criterios de Referencia

Todos los pacientes con bilirrubina >50 μmol/L o evidencia de enfermedad hepática descompensada deben discutirse con un hepatólogo vinculado a un centro de trasplante. 1

  • La evaluación oportuna maximiza las oportunidades de trasplante 1
  • La elegibilidad debe evaluarse según guías nacionales 8

Tratamiento Post-Trasplante

  • Administrar AUDC de por vida a dosis de 10-15 mg/kg/día para prevenir recurrencia de CBP 2
  • El tratamiento post-trasplante reduce el riesgo de recurrencia y mejora la supervivencia del injerto 2

Variantes de Presentación

CBP AMA-Negativa

  • Aproximadamente 5% de pacientes con CBP son negativos para AMA 1
  • La mayoría serán positivos para anticuerpos antinucleares específicos de CBP 1
  • Estos anticuerpos tienen la misma precisión diagnóstica que AMA 1
  • El tratamiento es idéntico al de CBP AMA-positiva 1
  • La CBP verdaderamente negativa para autoanticuerpos requiere biopsia para diagnóstico 1

Pacientes AMA-Positivos con Pruebas Hepáticas Normales

  • Hasta 0.5% de la población puede ser AMA-positiva con bioquímica hepática normal 1
  • Realizar tamizaje anual para desarrollo de anormalidades bioquímicas 1
  • El seguimiento puede realizarse en atención primaria a menos que existan factores específicos que justifiquen seguimiento en atención secundaria 1
  • Tratar como CBP clásica si se desarrollan anormalidades bioquímicas 1

Síndrome de Sobreposición con Hepatitis Autoinmune

  • El sobreposición con hepatitis autoinmune es raro 1
  • Cuando se sospecha, se recomienda biopsia hepática con evaluación clinicopatológica experta en el 90% de los casos 1
  • La confirmación histológica y discusión clinicopatológica deben documentarse 1

Monitoreo de Efectos Adversos

Reducción de HDL-Colesterol

  • Monitorear cambios en lípidos séricos durante el tratamiento con OCA 4

Alteraciones de Función Tiroidea

  • Las alteraciones de función tiroidea ocurren en ≥5% de pacientes 4
  • Monitoreo periódico de función tiroidea 4

Apoyo al Paciente

Todos los pacientes con CBP deben tener la oportunidad de buscar apoyo de grupos de pacientes. 1

  • Los grupos de apoyo mejoran el manejo de síntomas debilitantes 1
  • Considerar terapia cognitivo-conductual para pacientes con angustia emocional 1

References

Guideline

Guideline Directed Topic Overview

Dr.Oracle Medical Advisory Board & Editors, 2025

Guideline

Initial Treatment of Primary Biliary Cholangitis

Praxis Medical Insights: Practical Summaries of Clinical Guidelines, 2025

Research

Therapeutic effect of ursodeoxycholic acid on early-stage primary biliary cirrhosis.

Journal of the Formosan Medical Association = Taiwan yi zhi, 1991

Guideline

Effectiveness of Ursodeoxycholic Acid for Liver Diseases

Praxis Medical Insights: Practical Summaries of Clinical Guidelines, 2025

Guideline

Management of Primary Biliary Cirrhosis and Primary Sclerosing Cholangitis

Praxis Medical Insights: Practical Summaries of Clinical Guidelines, 2025

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