What is the treatment for primary biliary cirrhosis (PBC)?

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Tratamiento de la Cirrosis Biliar Primaria

El ácido ursodesoxicólico (UDCA) a dosis de 13-15 mg/kg/día es el tratamiento de primera línea para todos los pacientes con cirrosis biliar primaria (CBP) sin cirrosis descompensada o hipertensión portal.

Tratamiento Farmacológico Principal

UDCA como Terapia de Primera Línea

  • El UDCA debe administrarse a 13-15 mg/kg/día como tratamiento inicial en todos los pacientes con CBP 1, 2.
  • Esta dosis ha demostrado ser superior a dosis más bajas (5-7 mg/kg/día) y equivalente a dosis más altas (23-25 mg/kg/día) en términos de mejoría bioquímica, pero con mejor perfil de costo-efectividad 2.
  • No se deben utilizar dosis superiores a 20 mg/kg/día debido a resultados adversos documentados en enfermedades colestásicas 1.
  • El tratamiento con UDCA a largo plazo reduce significativamente la bilirrubina sérica, fosfatasa alcalina, GGT, colesterol e IgM comparado con placebo 1.
  • La iniciación temprana del UDCA enlentece la progresión histológica de la enfermedad 1.
  • El UDCA reduce la probabilidad de trasplante hepático o muerte en pacientes con enfermedad moderada a severa 1.

Terapia de Segunda Línea

  • El ácido obeticólico está indicado en pacientes sin cirrosis o con cirrosis compensada sin evidencia de hipertensión portal que tienen respuesta inadecuada al UDCA o no lo toleran 3.
  • El ácido obeticólico está contraindicado en pacientes con cirrosis descompensada (Child-Pugh B o C), historia de descompensación, o cirrosis compensada con signos de hipertensión portal 1, 3.
  • Esta indicación se aprobó bajo aprobación acelerada basada en reducción de fosfatasa alcalina, sin que se haya establecido mejoría en supervivencia o síntomas 3.

Terapias Combinadas

  • La combinación de UDCA con bezafibrato ha mostrado eficacia en estudios prospectivos multicéntricos para pacientes con respuesta subóptima al UDCA solo 4.
  • La budesonida combinada con UDCA puede mejorar la histología hepática en CBP temprana según ensayos aleatorizados de tres años 4.

Monitoreo y Evaluación de Respuesta

Evaluación Inicial

  • Realizar ultrasonido abdominal al inicio en 90% de los pacientes para excluir causas alternativas de colestasis 1.
  • Evaluar función hepática incluyendo bilirrubina, albúmina, tiempo de protrombina/INR y transaminasas 5.

Seguimiento a 1 Año

  • Después de 1 año de tratamiento con UDCA, realizar evaluación de respuesta bioquímica utilizando herramientas validadas de estratificación de riesgo como los scores GLOBE o UK-PBC en 80% de los pacientes 1.
  • Documentar evaluación de síntomas incluyendo fatiga y prurito anualmente en 90% de los pacientes 1.

Monitoreo a Largo Plazo

  • Los pacientes no respondedores sin enfermedad avanzada inicial requieren seguimiento de por vida y monitoreo anual para evidencia de progresión 5.
  • Realizar evaluación de riesgo de osteoporosis dentro de 5 años en 80% de los pacientes 1.

Manejo de Síntomas

Prurito

  • El UDCA no mejora significativamente el prurito 1.
  • Para prurito severo, las opciones de tratamiento incluyen:
    • Rifampicina como opción efectiva según ensayos controlados doble ciego 4, 1.
    • Secuestradores de ácidos biliares 4, 1.
    • Antagonistas opioides (naltrexona, nalmefeno) según estudios controlados cruzados 4, 1.
    • Sertralina como tratamiento de primera línea para prurito colestásico según estudios de eficacia a largo plazo 4, 1.

Fatiga

  • El UDCA no mejora significativamente la fatiga 1.
  • No existe tratamiento consistentemente efectivo para la fatiga en CBP, aunque se han estudiado antioxidantes orales, ondansetrón, fluvoxamina y fluoxetina sin resultados concluyentes 4.

Consideraciones Especiales

Identificación de Cirrosis

  • La medición de rigidez hepática mediante elastografía transitoria es uno de los mejores marcadores sustitutos para detección de cirrosis o fibrosis severa en CBP 5.
  • La cirrosis se define por confirmación mediante biopsia hepática o hallazgos radiológicos (hígado nodular con esplenomegalia) junto con historia de complicaciones de enfermedad hepática 5.

Criterios para Trasplante

  • Pacientes con bilirrubina >50 μmol/L, incluyendo aquellos tratados con UDCA, o evidencia de enfermedad hepática descompensada deben considerarse para trasplante hepático 5.
  • La bilirrubina >50 μmol/L es predictor de resultado adverso en CBP junto con descompensación clínica 5.

Manejo Post-Trasplante

  • Si el paciente ha sido sometido a trasplante hepático por CBP, debe administrarse UDCA de por vida a 10-15 mg/kg/día para prevenir recurrencia de la enfermedad 1.
  • El tratamiento post-trasplante reduce el riesgo de recurrencia de CBP y mejora la supervivencia del injerto y supervivencia global a largo plazo 1.

Advertencias Importantes

  • Evitar dosis de UDCA inferiores a 10 mg/kg/día ya que son subóptimas según estudios que demuestran falta de mejoría bioquímica significativa 6.
  • Dosis bajas de UDCA (7.7 mg/kg) han mostrado poco beneficio en supervivencia, síntomas, bilirrubina sérica o histología hepática 7.
  • Los pacientes con enfermedad en estadio tardío (III-IV) no muestran efectos beneficiosos clínicos o bioquímicos con UDCA 8.

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