What is the diagnosis and treatment for non-classic congenital adrenal hyperplasia (CAH)?

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Diagnóstico y Tratamiento de Hiperplasia Suprarrenal Congénita No Clásica

Diagnóstico

La hiperplasia suprarrenal congénita no clásica (HSRNC) se diagnostica mediante la medición de 17-hidroxiprogesterona (17-OHP) basal elevada, confirmada con una prueba de estimulación con ACTH (cosintropina 0.25 mg) que muestra niveles de 17-OHP >1500 ng/dL (>45 nmol/L) a los 30-60 minutos. 1, 2

Presentación Clínica por Sexo

En mujeres:

  • Hirsutismo (60-80% de los casos) 1
  • Acné (30%) y alopecia androgénica (2-8%) 1
  • Irregularidades menstruales (56%) 1
  • Clitoromegalia en casos raros (6-20%) 1
  • Frecuentemente confundida con síndrome de ovario poliquístico, retrasando el diagnóstico apropiado 1

En hombres:

  • Generalmente asintomáticos 1
  • Diagnóstico incidental durante evaluaciones de fertilidad o tamizaje genético familiar 1
  • Ocasionalmente: pubarquia prematura, talla alta, ginecomastia, o tumores testiculares de restos adrenales 1

Protocolo Diagnóstico Específico

  1. Medición basal de 17-OHP en la mañana (fase folicular en mujeres) 1, 2

  2. Prueba de estimulación con ACTH (Synacthen/cosintropina):

    • Administrar 0.25 mg IM o IV 3, 4
    • Medir 17-OHP a los 30 y/o 60 minutos 4
    • Valores >1500 ng/dL son diagnósticos de HSRNC 1, 2
  3. Análisis genético molecular del gen CYP21A2 para confirmar el diagnóstico hormonal 5, 2

    • Dos tercios de pacientes con HSRNC son heterocigotos compuestos (mutación severa + mutación leve) 2

Consideraciones Importantes

  • No confundir con insuficiencia suprarrenal primaria: En HSRNC, la producción de cortisol está parcialmente preservada (20-50% de actividad enzimática) y NO hay pérdida de sal 2
  • Los esteroides exógenos (prednisolona, dexametasona, fluticasona inhalada) pueden confundir la interpretación de cortisol bajo 3, 4
  • La HSRNC tiene mayor prevalencia en judíos Ashkenazi (1-2%) comparado con población caucásica general (0.1-0.2%) 1, 2

Tratamiento

El tratamiento de HSRNC está reservado ÚNICAMENTE para pacientes sintomáticos; los hombres asintomáticos generalmente NO requieren tratamiento. 6, 1, 2

Indicaciones para Tratamiento con Glucocorticoides

En niños:

  • Pubarquia inapropiadamente temprana y de progresión rápida 6
  • Progresión acelerada de edad ósea 6

En adolescentes y adultos:

  • Virilización manifiesta 6
  • Síntomas significativos de exceso androgénico (hirsutismo severo, acné refractario) 1, 2
  • Infertilidad relacionada con exceso androgénico 1

Opciones Terapéuticas Específicas

1. Glucocorticoides (primera línea para supresión androgénica):

  • Hidrocortisona 15-25 mg/día en dosis divididas 3, 4
  • Acetato de cortisona 25-37.5 mg/día en dosis divididas 4
  • Prednisolona 4-5 mg/día 4

ADVERTENCIA CRÍTICA: Los glucocorticoides conllevan riesgo de supresión suprarrenal iatrogénica y complicaciones metabólicas, por lo que terapias alternativas son preferibles en muchos casos 1

2. Terapias Antiandrogénicas (preferibles en mujeres sintomáticas):

  • Acetato de ciproterona 1
  • Espironolactona 1
  • Anticonceptivos orales combinados (estrógeno-progestina) 1

Manejo de Situaciones de Estrés

Dosis de estrés de hidrocortisona están indicadas SOLAMENTE en:

  • Cirugía mayor 6
  • Trauma significativo 6
  • Parto 6
  • Y ÚNICAMENTE si el paciente tiene respuesta subóptima de cortisol en la prueba de estimulación con ACTH 6

Protocolo de dosis de estrés:

  • Estrés menor: duplicar la dosis habitual por 1-2 días 4
  • Estrés moderado: hidrocortisona 50-75 mg/día 4
  • Estrés mayor/cirugía: hidrocortisona 100-150 mg/día 4

Consideraciones Metabólicas a Largo Plazo

  • Evidencia conflictiva sugiere asociación con resistencia insulínica leve, obesidad y riesgo cardiovascular aumentado, particularmente en mujeres 1, 2
  • La densidad mineral ósea aparece normal o incluso aumentada en HSRNC, posiblemente por exposición prolongada a andrógenos 1, 2
  • Monitoreo anual recomendado: peso, presión arterial, electrolitos séricos 3, 4

Manejo de Fertilidad

En mujeres:

  • La infertilidad puede resultar de exceso androgénico, disovulación y problemas de implantación mediados por progesterona 1
  • Considerar tratamiento con glucocorticoides o antiandrogénicos para restaurar función ovulatoria 1

En hombres:

  • La fertilidad generalmente NO está significativamente afectada 1

Educación del Paciente

  • NO se requiere brazalete de alerta médica ni tarjeta de esteroides en HSRNC (a diferencia de la insuficiencia suprarrenal primaria), ya que la producción de cortisol está parcialmente preservada 3, 2
  • Educación sobre cuándo aumentar dosis durante enfermedades (solo si están en tratamiento con glucocorticoides) 4

Trampa Clínica Común

NO confundir HSRNC con insuficiencia suprarrenal primaria clásica: Los pacientes con HSRNC NO requieren reemplazo mineralocorticoide (fludrocortisona) porque NO hay deficiencia de aldosterona 2. El tratamiento con fludrocortisona está indicado ÚNICAMENTE en la forma clásica con pérdida de sal 3.

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