What is the recommended approach to thromboprophylaxis (thrombosis prevention) in patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)?

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Tromboprofilaxis en Hemoglobinuria Paroxística Nocturna

Los pacientes con HPN deben recibir inhibidores del complemento (eculizumab o ravulizumab) como medida profiláctica primaria contra eventos trombóticos, y aquellos con trombosis establecida requieren anticoagulación indefinida combinada con inhibición del complemento, especialmente cuando la trombosis ocurre en sitios inusuales como síndrome de Budd-Chiari o vena porta. 1, 2

Estratificación del Riesgo Trombótico

El riesgo de trombosis en HPN está directamente relacionado con:

  • Tamaño del clon: Pacientes con >60% de granulocitos GPI-negativos tienen riesgo significativamente mayor de trombosis 1
  • Actividad de la enfermedad: LDH ≥1.5 veces el límite superior normal con ≥2 criterios de alta actividad aumenta el riesgo (OR 3.18-3.60) 3
  • Porcentaje de células GPI-negativas: ≥30% de granulocitos GPI-negativos se asocia con riesgo aumentado (OR 4.94 para 30-50%, OR 1.97 para ≥50%) 3

Profilaxis Primaria con Inhibidores del Complemento

Los inhibidores de C5 (eculizumab, ravulizumab) constituyen la piedra angular de la prevención trombótica en HPN:

  • Reducen la tasa de eventos trombóticos a la mitad: 21 vs 40 eventos por 1000 pacientes-año en no tratados 4
  • La incidencia acumulada a 2 años disminuye de 18.3% a 3.9% con tratamiento 4
  • Deben iniciarse en pacientes con trombosis activa y como medida profiláctica en aquellos con alto riesgo 2

Anticoagulación en Pacientes con HPN

Indicaciones para Anticoagulación

Para pacientes con eventos trombóticos establecidos:

  • Warfarina (39% de uso en práctica clínica) 4
  • Anticoagulantes orales directos (DOACs) (37% de uso): No se observaron recurrencias trombóticas en 19 pacientes tratados con DOACs durante una mediana de 17.1 meses 4
  • Heparina de bajo peso molecular (16% de uso) 4, 2

Duración de la Anticoagulación

La duración debe basarse en la localización del evento trombótico:

  • Trombosis en sitios inusuales (Budd-Chiari, vena porta): Anticoagulación indefinida recomendada, incluso con terapia de inhibidores del complemento 1
  • Trombosis venosa portal: Mínimo 6 meses, con consideración de tratamiento prolongado según factores de riesgo 1
  • Algunos pacientes seleccionados: 14 casos discontinuaron anticoagulación sin recurrencia después de una mediana de 51.4 meses, sugiriendo que la suspensión puede considerarse en casos muy específicos 4

Manejo Según Localización del Evento Trombótico

Síndrome de Budd-Chiari (Trombosis Venosa Hepática)

  • HPN se encuentra en 9-19% de pacientes con Budd-Chiari 1
  • Anticoagulación a largo plazo está justificada debido a la severidad 1
  • Considerar derivación a hepatología para evaluación de TIPS (shunt portosistémico intrahepático transyugular) en casos seleccionados 1

Trombosis Venosa Cerebral y Arterial

  • Anticoagulación inmediata junto con terapia con inhibidor de C5 1
  • Evaluación neurológica e imágenes apropiadas son necesarias 1

Trombosis Relacionada con Catéter

  • Requiere monitoreo vigilante y puede beneficiarse de anticoagulación profiláctica 1

Consideraciones Especiales

Pacientes con Alto Riesgo de Sangrado

  • Si hay sangrado activo o plaquetas <25-30 × 10⁹/L, considerar profilaxis mecánica (compresión neumática intermitente) hasta que el riesgo de sangrado disminuya 5
  • Las pruebas de coagulación anormales (TP/TPT) NO son contraindicación para tromboprofilaxis en ausencia de sangrado activo 5

Trombolisis en Casos Refractarios

  • La terapia trombolítica con activador tisular del plasminógeno es altamente efectiva para revertir trombosis venosas refractarias a anticoagulación 6
  • Fue efectiva en 15 de 15 ocasiones, aunque con riesgo significativo pero manejable de sangrado 6
  • Debe considerarse en trombosis que no responden a anticoagulación convencional 6

Caveat Importante: Trombocitopenia Inducida por Heparina

Vigilar por trombocitopenia inducida por heparina con trombosis (HITT), que se ha diagnosticado en pacientes con HPN recibiendo heparina y puede contribuir a desenlaces fatales 6. Considerar alternativas como fondaparinux si se sospecha HITT.

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