What are the therapeutic indications for sirolimus (Rapamycin) in patients with a history of cancer, hypertension (high blood pressure), or hyperlipidemia (high cholesterol)?

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Indicaciones Terapéuticas del Sirolimus

El sirolimus está aprobado principalmente para la profilaxis del rechazo de órganos en pacientes mayores de 13 años que reciben trasplante renal, y tiene aplicaciones emergentes en linfangioleiomiomatosis (LAM), esclerosis tuberosa, y potencialmente en cáncer debido a sus propiedades antiproliferativas y antiangiogénicas. 1

Indicaciones Aprobadas por Regulación

Trasplante Renal

  • La indicación primaria y aprobada del sirolimus es la profilaxis del rechazo de órganos en receptores de trasplante renal de 13 años o más. 1
  • Se utiliza típicamente en combinación con ciclosporina y corticosteroides para prevenir el rechazo agudo. 2
  • La dosis recomendada es una carga de 6 mg inmediatamente después del trasplante, seguida de 2 mg diarios de mantenimiento. 2
  • Los niveles terapéuticos objetivo son 4-12 μg/L cuando se usa con ciclosporina, o 12-20 μg/L si se discontinúa la ciclosporina. 3

Indicaciones Emergentes y Basadas en Mecanismo mTOR

Enfermedades Pulmonares

  • El sirolimus ha demostrado eficacia en el tratamiento de complicaciones pulmonares de la linfangioleiomiomatosis (LAM), incluyendo quilotórax. 1
  • La esclerosis tuberosa, que está vinculada a la vía mTOR, representa otra indicación donde el sirolimus muestra beneficio terapéutico. 1

Aplicaciones en Oncología

  • Las propiedades antiproliferativas y antiangiogénicas del sirolimus lo hacen potencialmente útil en el tratamiento del cáncer y la atenuación de efectos inducidos por radiación. 1
  • El mecanismo involucra la inhibición de mTOR, arrestando la proliferación de células T en la fase G1 media a tardía del ciclo celular. 4
  • Análogos del sirolimus (temsirolimus, everolimus) están aprobados para carcinoma de células renales avanzado y otros tumores. 5

Otras Indicaciones Potenciales

  • Inmunomodulación para trasplante de órganos sólidos, enfermedad de injerto contra huésped, enfermedades autoinmunes, síndrome linfoproliferativo autoinmune y asma. 1
  • Prevención de reestenosis en stents cardíacos debido a efectos antiproliferativos. 1
  • Condiciones vinculadas a la vía mTOR: miocarditis hipertrófica, fibrosis pulmonar, fibrosis hepática, enfermedad renal poliquística autosómica dominante. 1
  • Síndromes genéticos: PTEN (enfermedad de Cowden), LKB1 (síndrome de Peutz-Jeghers), NF1 (neurofibromatosis). 1

Consideraciones Especiales en Pacientes con Comorbilidades

Pacientes con Hipertensión

  • La hipertensión y el edema periférico son efectos adversos cuando el sirolimus se usa en combinación con ciclosporina. 1
  • Los regímenes que ahorran ciclosporina (con dosis más altas de sirolimus) tienen menor incidencia de estos efectos adversos. 1
  • El sirolimus en monoterapia es relativamente no nefrotóxico, pero potencia farmacológicamente la toxicidad de los inhibidores de calcineurina. 6

Pacientes con Hiperlipidemia

  • La hiperlipidemia e hipercolesterolemia son efectos dosis-dependientes del sirolimus que requieren monitoreo obligatorio. 1
  • Los niveles elevados de triglicéridos (hasta 11.7-42.0 mmol/L) y colesterol aparecen desde el primer mes de terapia y persisten durante el tratamiento. 7, 8
  • Esta dislipidemia es independiente del uso concomitante de tacrolimus. 7
  • Los niveles de lípidos típicamente disminuyen 1-2 meses después de reducir o discontinuar el sirolimus, normalizándose en 1-8 meses. 8

Pacientes con Historia de Cáncer

  • El sirolimus puede ser beneficioso en pacientes con historia de cáncer debido a sus propiedades antineoplásicas únicas. 5, 6
  • Inhibe la proliferación de células tumorales y demuestra efectos antiangiogénicos. 5
  • Se requiere monitoreo de infecciones, estomatitis, hiperlipidemia y citopenias. 5

Efectos Adversos Críticos a Monitorear

Hematológicos

  • Anemia, trombocitopenia y leucopenia (no relacionada con la dosis). 1

Metabólicos

  • Hipercolesterolemia e hipertrigliceridemia (dosis-dependiente, requiere monitoreo desde el primer mes). 1, 7

Gastrointestinales

  • Diarrea, dispepsia, náusea, vómito, constipación, íleo y trastorno rectal (especialmente con dosis altas). 1

Otros

  • Úlceras aftosas y aumento de úlceras mucosas por herpes simple. 1
  • Deterioro de la cicatrización de heridas (efecto adverso post-comercialización importante). 6
  • Elevaciones en creatinina sérica cuando se combina con ciclosporina. 1

References

Guideline

Guideline Directed Topic Overview

Dr.Oracle Medical Advisory Board & Editors, 2025

Research

Sirolimus: a new agent for prevention of renal allograft rejection.

American journal of health-system pharmacy : AJHP : official journal of the American Society of Health-System Pharmacists, 2000

Guideline

Mechanism of Action of Rapamycin (Sirolimus) in Therapeutic Immunosuppression

Praxis Medical Insights: Practical Summaries of Clinical Guidelines, 2025

Guideline

Rapamycin and Cancer Treatment

Praxis Medical Insights: Practical Summaries of Clinical Guidelines, 2025

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