What does 5-fluorouracil (5-FU) do?

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¿Qué hace el 5-fluorouracilo?

El 5-fluorouracilo (5-FU) es un agente antimetabolito que funciona principalmente inhibiendo la timidilato sintasa, una enzima esencial para la síntesis de ADN, y también interfiere con la formación y función del ARN, lo que resulta en la muerte de células que se dividen rápidamente. 1

Mecanismo de Acción Principal

El 5-FU ejerce su efecto citotóxico a través de dos vías principales:

Inhibición de la Síntesis de ADN

  • Bloquea la timidilato sintasa, impidiendo la formación de timidina necesaria para la síntesis de ADN 1
  • Esto causa "muerte por deficiencia de timina" debido al agotamiento de las reservas de dTTP y la incorporación errónea de dUTP en el ADN recién sintetizado o reparado 2

Interferencia con el ARN

  • El 5-FU también se incorpora directamente al ARN, interfiriendo con su formación y función 1
  • La evidencia reciente sugiere que los efectos basados en ARN juegan un papel significativo en su citotoxicidad, posiblemente predominando sobre los efectos en el ADN 2

Aplicaciones Clínicas

Uso Tópico en Dermatología

  • Para queratosis actínicas: El 5-FU tópico es el tratamiento con mayor evidencia, con eficacia confirmada en múltiples ensayos controlados aleatorizados 1
  • Para enfermedad de Bowen: Se utiliza como opción terapéutica tópica con recomendación de fuerza B 1
  • Para neoplasia escamosa de la superficie ocular: Se usa en forma de gotas oftálmicas como terapia primaria o adyuvante 3

Uso Sistémico en Oncología

  • Cáncer colorrectal: Es el componente fundamental de regímenes como FOLFOX (5-FU/leucovorina/oxaliplatino) y FOLFIRI (5-FU/leucovorina/irinotecán), proporcionando mayores tasas de respuesta y mejor supervivencia 1
  • Cáncer de mama: Se utiliza en regímenes basados en antraciclinas, aunque estudios recientes muestran que puede omitirse sin pérdida de eficacia 1
  • Otros cánceres: Tiene actividad contra malignidades epiteliales del tracto gastrointestinal, mama, cabeza y cuello 4

Efectos Adversos Importantes

Toxicidad Cutánea Local (Uso Tópico)

  • La irritación cutánea es esperada y necesaria: La Asociación Británica de Dermatólogos enfatiza que el 5-FU produce inflamación, enrojecimiento, dolor y posibles erosiones como parte de su mecanismo terapéutico 5, 6
  • La respuesta clínica es generalmente proporcional a los efectos secundarios 1, 5
  • Los pacientes deben ser informados que la irritación local no es razón para suspensión inmediata 5, 6

Toxicidad Cardiovascular (Uso Sistémico)

  • El 5-FU causa arritmias potencialmente letales durante el período de infusión aguda, especialmente durante la primera administración 1
  • Se recomienda monitoreo cardíaco durante la infusión, particularmente la primera 1
  • Si ocurren síntomas o signos de isquemia miocárdica, se debe discontinuar inmediatamente la infusión y evitar tratamiento futuro con 5-FU 1

Deficiencia de Dihidropirimidina Deshidrogenasa (DPD)

  • La DPD es crucial para el catabolismo y eliminación del 5-FU 7
  • Se debe considerar la prueba de DPD antes de iniciar tratamiento con 5-FU para identificar pacientes en riesgo de toxicidad sistémica 3
  • Para pacientes con deficiencia parcial de DPD, se deben considerar tratamientos alternativos o, si se debe usar 5-FU, tratar áreas más pequeñas con monitoreo estrecho 3

Consideraciones Prácticas

Dependencia del Esquema

  • La mielosupresión es el efecto tóxico principal con dosis en bolo 4
  • El síndrome mano-pie, estomatitis y toxicidades neuro y cardíacas se asocian con infusiones continuas 4

Efectos Cognitivos a Largo Plazo

  • El 5-FU sistémico puede causar deterioro cognitivo ("quimiocerebro"), incluyendo confusión y problemas de memoria que pueden durar meses o años 8
  • Induce apoptosis y deprime la proliferación celular en regiones neurogénicas del cerebro adulto 8

Precauciones Especiales

  • Tóxico para mascotas si se ingiere: Evitar que las mascotas contacten el contenedor o la piel donde se ha aplicado la crema 9
  • Las lesiones que no responden deben ser biopsiadas para confirmar el diagnóstico 9

References

Guideline

Guideline Directed Topic Overview

Dr.Oracle Medical Advisory Board & Editors, 2025

Guideline

5-Fluorouracil Eye Drops for Ocular Surface Squamous Neoplasia

Praxis Medical Insights: Practical Summaries of Clinical Guidelines, 2025

Guideline

Topical Fluorouracil-Induced Skin Irritation

Praxis Medical Insights: Practical Summaries of Clinical Guidelines, 2025

Guideline

Topical Fluorouracil-Induced Skin Reactions

Praxis Medical Insights: Practical Summaries of Clinical Guidelines, 2025

Research

Effects of 5-FU.

Advances in experimental medicine and biology, 2010

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