What is the etiology, clinical presentation, diagnosis, and treatment of polycythemia in pediatric patients?

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Policitemia en Pediatría

Etiología

La policitemia pediátrica se clasifica en tres categorías principales: policitemia aparente (relativa) por depleción del volumen plasmático, policitemia primaria (policitemia vera), y policitemia secundaria que puede ser mediada por hipoxia o independiente de hipoxia 1, 2.

Policitemia Aparente (Relativa)

  • Deshidratación severa por diarrea, vómitos o ingesta inadecuada de líquidos causa contracción del volumen plasmático 2
  • Uso de diuréticos que produce contracción del volumen plasmático 2
  • Quemaduras graves con fuga capilar y desplazamiento de líquidos 2

Policitemia Primaria

  • Policitemia vera: neoplasia mieloproliferativa clonal con mutación JAK2 presente en hasta 97% de los casos 2, 3
  • Niveles de eritropoyetina (EPO) sérica bajos o inapropiadamente normales 2
  • Extremadamente rara en pediatría: solo 35 casos reportados en la literatura hasta 2009 3

Policitemia Secundaria Mediada por Hipoxia

  • Cardiopatía congénita cianótica con cortocircuito de derecha a izquierda: causa más importante en niños 1, 2
    • Saturaciones de oxígeno aórtico <75% representan el umbral crítico para eritrocitosis descompensada 1, 2
  • Enfermedad pulmonar crónica que causa hipoxia tisular 1, 2
  • Habitación en altitudes elevadas como respuesta adaptativa fisiológica 1, 2
  • Síndromes de hipoventilación incluyendo apnea del sueño 1
  • Hemoglobinopatías de alta afinidad por oxígeno (congénitas, autosómicas dominantes) 1

Policitemia Secundaria Independiente de Hipoxia

  • Tumores malignos productores de EPO: carcinoma de células renales, hepatocarcinoma, hemangioblastoma cerebelar 1, 4
  • Condiciones no malignas: leiomiomas uterinos, quistes renales, feocromocitoma, meningioma 1
  • Policitemia de Chuvash: homeostasis anormal del oxígeno con punto de ajuste elevado para producción de EPO 1, 2
  • Mutaciones activadoras del receptor de EPO en algunos casos de policitemia congénita autosómica dominante 1

Cuadro Clínico

Manifestaciones en Policitemia Vera

  • Cefalea y mareos por aumento de la viscosidad sanguínea y flujo cerebral alterado 5
  • Pletora (complexión rojiza) particularmente de cara y palmas por aumento de la masa eritrocitaria 5
  • Prurito acuagénico: síntoma característico que responde a inhibidores selectivos de recaptación de serotonina 5
  • Manifestaciones hemorrágicas: epistaxis, equimosis fácil, hemorragia gastrointestinal, especialmente con trombocitosis extrema (≥1000 × 10⁹/L) por enfermedad de von Willebrand adquirida 5
  • Esplenomegalia e hipertensión son hallazgos comunes 6

Complicaciones Trombóticas en Pediatría

  • Síndrome de Budd-Chiari diagnosticado en 7 de 35 pacientes pediátricos reportados, indicando riesgo particular en jóvenes 3
  • Accidente cerebrovascular isquémico, gangrena y hemorragia severa reportados 3
  • Leucocitosis >15 × 10⁹/L asociada con complicaciones tromboembólicas o hemorrágicas en 7 de 9 pacientes 3

Manifestaciones en Policitemia Secundaria por Cardiopatía Cianótica

  • Hiperviscosidad por aumento de la masa eritrocitaria que disminuye el flujo en capilares pequeños 1
  • Deficiencia de hierro que produce eritrocitos microcíticos hipocromos rígidos con menor capacidad de transporte de oxígeno 1
  • Trombocitopenia (100,000-150,000/μL) por consumo relacionado con policitemia 1
  • Alteraciones de la función plaquetaria que aumentan el riesgo hemorrágico 1

Diagnóstico

El algoritmo diagnóstico debe comenzar verificando que los valores de hemoglobina/hematocrito estén verdaderamente elevados más allá de los valores normales ajustados por edad, sexo y raza, seguido inmediatamente por medición de EPO sérica y prueba de mutación JAK2 V617F 7, 2.

Evaluación Inicial

  • Biometría hemática completa con diferencial para confirmar hemoglobina/hematocrito elevados y evaluar trombocitosis o leucocitosis acompañantes 7
  • Nivel de EPO sérica: prueba crítica para distinguir policitemia primaria de secundaria 7, 2
    • EPO baja o inapropiadamente normal sugiere policitemia vera (especificidad >90%, sensibilidad 64-70%) 7
    • EPO elevada sugiere policitemia secundaria 7
    • Advertencia crítica: EPO normal NO excluye policitemia vera; proceder con prueba JAK2 7

Si EPO es Baja o Normal

  • Prueba de mutación JAK2 V617F: presente en hasta 97% de casos de policitemia vera 7, 2
  • Examen de médula ósea con inmunohistoquímica para c-mpl (receptor de trombopoyetina) 7
  • Biopsia de médula ósea generalmente muestra hipercelularidad de las tres líneas celulares y ausencia de reservas de hierro 6

Si EPO es Elevada: Evaluación Sistemática de Causas Secundarias

  • Historia de tabaquismo detallada: la policitemia del fumador por exposición crónica a monóxido de carbono es la causa más común de policitemia secundaria 7
  • Gasometría arterial o pulsioximetría para evaluar hipoxemia 7, 2
  • Radiografía de tórax para enfermedad pulmonar crónica 7
  • Ecocardiografía para evaluar cardiopatía congénita cianótica con cortocircuitos 2
  • Ultrasonido o TC abdominal para tumores productores de EPO: carcinoma de células renales, hepatocarcinoma, leiomiomas uterinos, feocromocitoma 7, 2
  • Neuroimagen si hay síntomas neurológicos para descartar hemangioblastoma del SNC 4

Pruebas Especializadas para Casos Equívocos

  • Medición de P50 (presión de oxígeno al 50% de saturación de hemoglobina-oxígeno) si la historia familiar sugiere causa congénita 1
    • P50 bajo consistente con hemoglobinopatía de alta afinidad por oxígeno o deficiencia de 2,3-difosfoglicerato mutasa 1
  • Nivel de carboxihemoglobina especialmente en fumadores 1
  • Estudios vasculares renales para descartar estenosis de arteria renal 1

Errores Diagnósticos Críticos a Evitar

  • No asumir que EPO normal excluye policitemia vera: la sensibilidad de EPO para policitemia vera es solo 64-70%; EPO normal con hemoglobina elevada aún requiere prueba JAK2 7
  • No realizar estudios innecesarios de masa eritrocitaria: las pruebas modernas de JAK2 y niveles de EPO han reemplazado en gran medida la necesidad de estas mediciones excepto en casos verdaderamente equívocos 7
  • No malinterpretar niveles normales de EPO en estados hipóxicos crónicos: los niveles pueden normalizarse después de que la hemoglobina se estabiliza en un nivel compensatorio más alto 7

Tratamiento

Policitemia Vera en Pediatría

La flebotomía terapéutica para mantener hematocrito <45% combinada con aspirina en dosis bajas (50-100 mg diarios) constituye el tratamiento fundamental para reducir el riesgo trombótico 5.

Manejo Agudo

  • Flebotomía para reducir hematocrito a <45% 5, 6
  • Aspirina en dosis bajas (50-100 mg diarios) para prevenir alteraciones microvasculares y trombosis, a menos que esté contraindicada 5

Terapia Citorreductiva

  • Hidroxiurea: agente mielosupresor de primera línea para pacientes de alto riesgo o sintomáticos 8
  • Interferón alfa pegilado: alternativa en mujeres jóvenes en edad reproductiva, pacientes con intolerancia o resistencia a hidroxiurea 8
  • Busulfán: preferido en pacientes mayores 8
  • Ruxolitinib: en presencia de síntomas reminiscentes de mielofibrosis post-policitemia vera o prurito prolongado 8
  • Trasplante de células madre: dos pacientes pediátricos se sometieron exitosamente a este procedimiento 3

Manejo de Síntomas Específicos

  • Prurito acuagénico: inhibidores selectivos de recaptación de serotonina (ISRS) 5
  • Interferón alfa: puede reducir el prurito en hasta 81% de pacientes afectados 1

Policitemia Secundaria

El tratamiento debe enfocarse en abordar la condición primaria subyacente, con flebotomía juiciosa reservada solo para situaciones específicas 1, 5.

Causas Mediadas por Hipoxia

Cardiopatía Congénita Cianótica:

  • Evitar flebotomía agresiva: riesgo de accidente cerebrovascular por depleción de hierro y disminución paradójica de la capacidad de transporte de oxígeno 1, 7
  • Flebotomía terapéutica indicada solo para hemoglobina >20 g/dL y hematocrito >65% con síntomas de hiperviscosidad en ausencia de deshidratación 7
  • Flebotomía juiciosa a hematocrito alrededor de 60% es razonable para aliviar síntomas de hiperviscosidad mientras se preserva la capacidad compensatoria de transporte de oxígeno 1, 7

Enfermedad Pulmonar Crónica:

  • Flebotomía gradual para mantener hematocrito en rango de 55-60% puede mejorar la tolerancia al ejercicio y función cardíaca 1, 7
  • Inhibidores de la ECA: han demostrado reducir niveles de hematocrito en policitemia secundaria asociada a EPOC 1

Policitemia del Fumador:

  • Cesación del tabaquismo: tratamiento definitivo con reducción del riesgo comenzando dentro de 1 año 5, 7

Causas Independientes de Hipoxia

Policitemia Asociada a Tumores:

  • Tratamiento de la malignidad subyacente: manejo según protocolos oncológicos 5
  • Resección tumoral: la hemoglobina se normaliza después de la extirpación del tumor productor de EPO 4

Eritrocitosis Post-Trasplante Renal:

  • Inhibidores de la ECA o bloqueadores del receptor de angiotensina II: efectivos para reducir niveles de hematocrito 1, 7
  • Teofilina: ha demostrado reducir niveles de hematocrito 1
  • Riesgo trombótico aumentado: requiere manejo más agresivo 1

Monitoreo

  • Pacientes con policitemia secundaria estable: monitoreo cada 3-6 meses con biometría hemática completa y parámetros específicos de la causa 7
  • Policitemia secundaria recién diagnosticada o inestable: monitoreo mensual durante los primeros 3 meses para evaluar estabilidad hematológica y respuesta al tratamiento de la causa subyacente 7
  • Si hemoglobina o hematocrito aumenta significativamente a pesar del tratamiento de la causa subyacente, considerar prueba de mutación JAK2 para excluir policitemia vera 7

Advertencias Críticas

  • No realizar flebotomías agresivas o rutinarias repetidas en policitemia secundaria: riesgo de depleción de hierro, disminución de la capacidad de transporte de oxígeno y aumento paradójico del riesgo de accidente cerebrovascular 7
  • Los niveles de hematocrito y recuentos plaquetarios no se correlacionan con la gravedad de la enfermedad en policitemia vera pediátrica 3
  • Leucocitosis >15 × 10⁹/L debe alertar sobre mayor riesgo de complicaciones tromboembólicas o hemorrágicas 3

References

Guideline

Guideline Directed Topic Overview

Dr.Oracle Medical Advisory Board & Editors, 2025

Guideline

Causes and Diagnosis of Polycythemia in Children

Praxis Medical Insights: Practical Summaries of Clinical Guidelines, 2026

Research

Hemangioblastoma: An Uncommon Cause of Polycythemia in a Child.

Journal of Nepal Health Research Council, 2024

Guideline

Polycythemia Vera Clinical Presentation and Management

Praxis Medical Insights: Practical Summaries of Clinical Guidelines, 2025

Research

Polycythemia vera.

Disease-a-month : DM, 1992

Guideline

Secondary Polycythemia Diagnosis and Management

Praxis Medical Insights: Practical Summaries of Clinical Guidelines, 2026

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