What is the treatment approach for pediatric patients with Antiphospholipid Syndrome (APS)?

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Síndrome Antifosfolípido en Pediatría

Etiología

El síndrome antifosfolípido (SAF) pediátrico es una enfermedad autoinmune adquirida causada por anticuerpos antifosfolípidos que reconocen superficies fosfolipídicas y proteínas de unión a fosfolípidos, induciendo trombosis y manifestaciones inflamatorias. 1

Los mecanismos fisiopatológicos incluyen:

  • Inhibición de la formación de prostaciclina 1
  • Inhibición de la activación de proteína C 1
  • Efectos sobre las plaquetas 1
  • Limitación de la producción del factor relajante derivado del endotelio 1
  • Inhibición de la fibrinólisis 1

Es importante distinguir entre anticuerpos antifosfolípidos transitorios no patogénicos (frecuentes después de infecciones infantiles) y el SAF verdadero con eventos trombóticos. 2 El SAF puede presentarse como primario (53% de los casos) o secundario, asociado con otras enfermedades autoinmunes como lupus eritematoso sistémico. 3

Cuadro Clínico

El SAF pediátrico típicamente se presenta con trombosis de grandes vasos, microangiopatía trombótica y, raramente, morbilidad obstétrica en adolescentes. 4

Manifestaciones Trombóticas

  • Trombosis venosa ocurre en 64.7% de los pacientes pediátricos 3
  • Eventos arteriales se presentan en 35.3% de los casos 3
  • La edad mediana al primer evento trombótico es 15.3 años 3

Manifestaciones No Trombóticas

Las manifestaciones no trombóticas son frecuentes en el SAF pediátrico y pueden presentarse incluso antes de los eventos trombóticos vasculares. 4, 5

Estas incluyen:

  • Trombocitopenia 1
  • Livedo reticularis 1
  • Anormalidades valvulares cardíacas 1
  • Manifestaciones neurológicas 1

Presentación Severa

En comparación con adultos, el SAF pediátrico tiene una presentación más severa con recurrencias frecuentes de eventos trombóticos y mayor probabilidad de SAF catastrófico potencialmente mortal. 5

Diagnóstico

El diagnóstico de SAF requiere tanto criterios clínicos (eventos trombóticos o morbilidad del embarazo) como criterios de laboratorio (presencia persistente de anticuerpos antifosfolípidos). 1

Pruebas de Laboratorio Requeridas

Las pruebas para anticuerpos antifosfolípidos deben incluir anticoagulante lúpico, anticuerpos anticardiolipina y anticuerpos anti-β2 glicoproteína-I, con resultados positivos confirmados en dos ocasiones separadas con al menos 12 semanas de diferencia. 6, 1

Los niños con trombocitopenia inmune que no mejoran después de 3-6 meses deben ser evaluados para anticuerpos antifosfolípidos, incluyendo anticuerpo anticardiolipina y anticoagulante lúpico. 7, 6

Estratificación de Riesgo

Los criterios de clasificación ACR/EULAR 2023 definen umbrales de anticuerpos antifosfolípidos de título moderado y alto en 40 Unidades y 80 Unidades respectivamente. 1

La triple positividad (positivo para los tres anticuerpos) indica el mayor riesgo de eventos trombóticos. 1

Evaluación Adicional

Se recomienda la detección de otros factores trombofílicos, incluyendo proteína C, proteína S, antitrombina III, factor V Leiden y mutación del gen de protrombina, especialmente en niños con historia familiar de trombosis. 6, 8

Hallazgos al Diagnóstico

Perfil de Anticuerpos

  • Los perfiles de alto riesgo incluyen presencia de anticoagulante lúpico, positividad doble o triple de anticuerpos, o títulos de anticuerpos persistentemente altos 1
  • Los perfiles de bajo riesgo incluyen anticuerpos anticardiolipina o anti-β2-glicoproteína 1 aislados en títulos bajos-medios 1

Presentación Clínica Inicial

  • La mediana de edad al primer evento trombótico es 15.3 años (rango: 0.63-17.98 años) 3
  • La hiperleucocitosis se presenta con mayor frecuencia en niños (aproximadamente 40%) en comparación con adultos (20-25%) 7

Tasa de Recurrencia

Los eventos trombóticos recurrentes y/o progresivos ocurren en 58.8% de los pacientes pediátricos, lo cual es más alto que lo reportado en la literatura. 3 El tiempo mediano para recurrencia/progresión es 1.4 años (rango: 0.37-11.85 años). 3

Tratamiento

Manejo de Trombosis Aguda

Para trombosis aguda en niños con SAF, se debe iniciar inmediatamente heparina no fraccionada o heparina de bajo peso molecular, seguida de transición a antagonistas de vitamina K con INR objetivo 2.0-3.0 para trombosis venosa. 6, 4

Para trombosis arterial, se debe considerar anticoagulación de mayor intensidad con INR objetivo 3.0-4.0. 6

Esquemas de Tratamiento Específicos

Para Trombosis Venosa

Anticoagulación a largo plazo con antagonistas de vitamina K (warfarina) con INR objetivo 2.0-3.0 está fuertemente recomendada. 6, 1

Para Trombosis Arterial

  • INR objetivo 3.0-4.0 puede ser considerado 6
  • La anticoagulación puede ser superior a la terapia antiplaquetaria para prevención secundaria de eventos arteriales 1

Prevención Primaria

La aspirina en dosis bajas está recomendada para prevención primaria en niños asintomáticos con anticuerpos antifosfolípidos positivos, particularmente aquellos con perfiles de anticuerpos de alto riesgo. 6

Terapia Adyuvante

Se debe considerar hidroxicloroquina como terapia adyuvante para SAF refractario. 6, 1 Estudios recientes sugieren que puede disminuir las complicaciones. 1

Manejo en Adolescentes Embarazadas

Para adolescentes embarazadas con SAF obstétrico, se recomienda terapia combinada con aspirina en dosis bajas y heparina en dosis profiláctica. 6

Para adolescentes embarazadas con SAF trombótico, se recomienda heparina en dosis terapéutica más aspirina en dosis bajas durante todo el embarazo y posparto. 6, 1

SAF Catastrófico

El tratamiento agresivo con una combinación de anticoagulación, glucocorticoides y plasmaféresis está recomendado para SAF catastrófico. 1 Puede incluir inmunoglobulina intravenosa para niños y adolescentes con esta condición. 4

Consideraciones Importantes sobre Anticoagulantes

Los anticoagulantes orales directos (DOACs) deben evitarse en pacientes con SAF triple positivo debido al mayor riesgo de trombosis arterial, especialmente accidente cerebrovascular. 1

Si un paciente con SAF triple positivo ya está en un DOAC, se recomienda la transición a terapia con warfarina. 1

Monitoreo

El monitoreo regular de la terapia anticoagulante es esencial, y los pacientes con perfiles de alto riesgo requieren anticoagulación más intensiva y monitoreo más cercano. 6, 1

Al momento de la recurrencia/progresión, solo 20% de los pacientes estaban en niveles terapéuticos de anticoagulación, lo que sugiere la posible necesidad de anticoagulación a largo plazo. 3

Terapias Emergentes

Nuevos fármacos como eculizumab y sirolimus parecen ser prometedores para el SAF. 4 Los inhibidores de células B y del complemento han emergido, especialmente en SAF catastrófico. 5

Consideraciones Especiales en Adolescentes

Las estrategias de manejo, especialmente para SAF en adolescentes, requieren detección de factores protrombóticos adicionales y consideración de asesoramiento sobre estrategias anticonceptivas, recomendaciones de estilo de vida, adherencia al tratamiento y problemas de salud mental asociados con esta trombofilia autoinmune. 4

References

Guideline

Antiphospholipid Syndrome Diagnosis and Management

Praxis Medical Insights: Practical Summaries of Clinical Guidelines, 2026

Research

A retrospective review of pediatric antiphospholipid syndrome and thrombosis outcomes.

Blood coagulation & fibrinolysis : an international journal in haemostasis and thrombosis, 2017

Research

Antiphospholipid syndrome in children.

Best practice & research. Clinical rheumatology, 2024

Guideline

Antiphospholipid Syndrome Diagnosis and Treatment

Praxis Medical Insights: Practical Summaries of Clinical Guidelines, 2025

Guideline

Guideline Directed Topic Overview

Dr.Oracle Medical Advisory Board & Editors, 2025

Guideline

Management of Antiphospholipid Syndrome in Children

Praxis Medical Insights: Practical Summaries of Clinical Guidelines, 2025

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