What is the mechanism of action of Azathioprine (Imuran)?

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Mecanismo de acción de la Azatioprina

La azatioprina es un profármaco que actúa principalmente a través de sus metabolitos 6-tioguanina, los cuales compiten con los nucleótidos endógenos en las vías bioquímicas celulares, inhibiendo la síntesis de ADN y ARN, y ejerciendo efectos inmunosupresores y citotóxicos.

Metabolismo y activación

La azatioprina no tiene actividad inmunosupresora intrínseca y requiere activación metabólica para ejercer sus efectos terapéuticos:

  1. Conversión inicial: Se convierte rápidamente en 6-mercaptopurina (6-MP) mediante una reacción no enzimática con tioles biológicos como el glutatión 1.

  2. Vías metabólicas competitivas: La 6-MP es metabolizada por tres vías principales 2, 3:

    • Vía HPRT (hipoxantina-guanina fosforribosiltransferasa): Convierte la 6-MP en 6-tioinosina 5-monofosfato, que posteriormente se transforma en nucleótidos de 6-tioguanina (6-TGN), los principales metabolitos activos.
    • Vía XO (xantina oxidasa): Metaboliza la 6-MP a ácido 6-tioúrico inactivo.
    • Vía TPMT (tiopurina metiltransferasa): Cataliza la metilación de 6-MP a 6-metilmercaptopurina inactiva.
  3. Metabolitos activos: Los 6-TGN se incorporan al ADN celular, lo que constituye parte del mecanismo citotóxico de la azatioprina 3.

Mecanismo de acción inmunosupresor

La azatioprina ejerce sus efectos inmunosupresores a través de varios mecanismos:

  1. Inhibición de la síntesis de purinas: Los metabolitos 6-TGN compiten con los nucleótidos endógenos, interfiriendo con la síntesis de ADN y ARN, especialmente en células de rápida proliferación como los linfocitos 3.

  2. Supresión de linfocitos T: Suprime preferentemente los efectos de células T, incluyendo la ablación de la supresión de células T, dependiendo de la relación temporal con el estímulo antigénico o el injerto 3.

  3. Inhibición selectiva de genes inflamatorios: Inhibe selectivamente la expresión de genes relacionados con la inmunidad e inflamación en linfocitos T activados, pero no en quiescentes 4.

  4. Efectos sobre la inmunidad celular: Suprime las hipersensibilidades de tipo celular y causa alteraciones variables en la producción de anticuerpos 3.

Polimorfismos genéticos y variabilidad en la respuesta

La variabilidad en la respuesta y los efectos secundarios entre pacientes se explica en parte por diferencias genéticas en las enzimas metabolizadoras:

  • Polimorfismo TPMT: Aproximadamente el 10% de la población tiene una variante alélica de baja actividad TPMT, y el 0,3% (1:300) tiene poca o ninguna actividad TPMT, lo que los hace susceptibles a mielosupresión grave con dosis convencionales 2, 3.

  • Deficiencia NUDT15: La enzima nucleótido difosfatasa (NUDT15) está involucrada en la conversión de 6-TGN a 6-TG monofosfatos inactivos. Los polimorfismos en este gen también influyen en la toxicidad de la azatioprina 3.

Consideraciones clínicas importantes

  • La actividad de TPMT correlaciona inversamente con los niveles de 6-TGN en eritrocitos y presumiblemente otros tejidos hematopoyéticos 3.

  • La inhibición de la xantina oxidasa (por ejemplo, por alopurinol) puede aumentar las concentraciones plasmáticas de azatioprina o sus metabolitos, provocando toxicidad 2, 3.

  • La azatioprina se considera un fármaco de acción lenta y sus efectos pueden persistir después de que el fármaco se haya suspendido 3.

  • Las proporciones de metabolitos son diferentes en cada paciente, lo que explica la variabilidad en la magnitud y duración de los efectos del fármaco 3.

La comprensión del mecanismo de acción de la azatioprina es fundamental para optimizar su uso terapéutico y minimizar sus efectos adversos, especialmente en pacientes con variantes genéticas que afectan su metabolismo.

References

Guideline

Azatioprina Mechanism and Metabolism

Praxis Medical Insights: Practical Summaries of Clinical Guidelines, 2025

Guideline

Guideline Directed Topic Overview

Dr.Oracle Medical Advisory Board & Editors, 2025

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