What is the diagnosis, pharmacological and non-pharmacological treatment of polycythemia (excess red blood cells)?

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Diagnóstico y Tratamiento de la Policitemia

El tratamiento fundamental para la policitemia vera (PV) consiste en flebotomía para mantener el hematocrito por debajo del 45% en todos los pacientes, junto con aspirina en dosis bajas para prevenir complicaciones trombóticas, complementado con terapia citorreductora en pacientes de alto riesgo. 1

Etimología y Fisiopatología

La policitemia vera (PV) es una neoplasia mieloproliferativa clonal caracterizada por un aumento de la masa eritrocitaria. El término deriva del griego "poly" (muchos) y "kytos" (célula), refiriéndose al exceso de células sanguíneas.

  • La enfermedad fue descrita formalmente por Vaquez en 1903, aunque sus características clínicas (plétora, venas ingurgitadas) eran conocidas desde antes 1
  • En 1951, Dameshek clasificó la PV como un trastorno mieloproliferativo crónico junto con otras enfermedades mieloides relacionadas 1
  • Más del 95% de los pacientes con PV presentan la mutación JAK2V617F, que constituye la base molecular de la enfermedad 2, 3
  • La PV se caracteriza por hipercelularidad de la médula ósea e hiperplasia megacariocítica atípica 1

Diagnóstico

El diagnóstico de la policitemia vera se basa en criterios clínicos, de laboratorio y moleculares:

  • Criterios hematológicos: Hemoglobina >16.5 g/dL en hombres o >16.0 g/dL en mujeres, o hematocrito elevado 2
  • Examen de médula ósea: La morfología de la médula ósea sigue siendo la piedra angular del diagnóstico 4
  • Pruebas moleculares: Detección de la mutación JAK2V617F (presente en >95% de los casos) 1, 3
  • Marcadores clonales complementarios: En casos negativos para JAK2V617F, buscar mutaciones en ASXL1, EZH2, IDH1/IDH2 y SRSF2 para el diagnóstico de mielofibrosis 1
  • Niveles de eritropoyetina sérica: Niveles bajos o normales en PV, elevados en policitemias secundarias 1, 5

Diagnóstico Diferencial

  • Policitemia secundaria: Causada por niveles elevados de eritropoyetina debido a hipoxia crónica (EPOC, tabaquismo, apnea del sueño), tumores productores de EPO o estenosis de la arteria renal 1, 5
  • Policitemia relativa: Debida a disminución del volumen plasmático 5
  • Policitemia congénita: Hemoglobinopatías con alta afinidad por el oxígeno o deficiencia de 2,3-difosfoglicerato mutasa 1

Manifestaciones Clínicas

  • Síntomas microvasculares: Cefalea, mareos, alteraciones neurológicas u oculares transitorias, tinnitus, molestias torácicas atípicas, parestesias y eritromelalgia 1
  • Prurito generalizado: Presente en aproximadamente 48% de los pacientes, a menudo exacerbado por baños calientes 1
  • Esplenomegalia: Presente en 36% de los pacientes 2
  • Complicaciones trombóticas: Trombosis arterial (16%) y venosa (7%), incluyendo sitios inusuales como venas esplácnicas 2, 4
  • Riesgo de hemorragia: Especialmente en pacientes con enfermedad de von Willebrand adquirida asociada a trombocitosis extrema 2

Tratamiento Farmacológico

Terapia Antiagregante

  • Aspirina en dosis bajas (81 mg/día): Recomendada para todos los pacientes sin contraindicaciones 2, 4
  • Eficaz para aliviar síntomas microvasculares como la eritromelalgia 1

Terapia Citorreductora

  • Hidroxiurea: Fármaco de primera línea para pacientes de alto riesgo (mayores de 60 años o con antecedentes de trombosis) 1, 4
  • Interferón-α: Alternativa de segunda línea o primera línea en mujeres en edad fértil y pacientes con prurito intratable 1
  • Ruxolitinib (inhibidor de JAK1/JAK2): Recomendado como terapia de segunda línea para pacientes intolerantes o con respuesta inadecuada a hidroxiurea 1, 6
  • Busulfán: Opción para pacientes mayores con problemas de cumplimiento terapéutico 1

Tratamiento del Prurito

  • Paroxetina: Inhibidor selectivo de la recaptación de serotonina con tasa de respuesta superior al 80% en prurito asociado a PV 1
  • Interferón-α: Reduce el prurito en hasta el 81% de los pacientes afectados 1
  • Antihistamínicos: Respuestas variables e impredecibles 1
  • Fototerapia con psoralenos y colesteramina: Opciones alternativas 1

Tratamiento No Farmacológico

  • Flebotomía: Pilar fundamental del tratamiento para todos los pacientes con PV para mantener el hematocrito por debajo del 45% 1, 2
  • Control de factores de riesgo vascular: Fundamental en el manejo integral 3
  • Trasplante alogénico de células madre: Recomendado para pacientes con mielofibrosis de riesgo alto o intermedio-2, o riesgo intermedio-1 con anemia refractaria dependiente de transfusiones, blastos en sangre periférica >2%, citogenética adversa o mutaciones de alto riesgo 1

Estratificación del Riesgo

  • Bajo riesgo: Edad menor de 60 años y sin antecedentes de trombosis 1
  • Riesgo indeterminado: Edad menor de 60 años, sin antecedentes de trombosis pero con recuento plaquetario >1500 × 10⁹/L o presencia de factores de riesgo cardiovascular 1
  • Alto riesgo: Edad ≥60 años o antecedentes positivos de trombosis 1, 4

Pronóstico

  • Supervivencia mediana de aproximadamente 14-27 años desde el diagnóstico 2, 4
  • Tasa de transformación leucémica del 3% a los 10 años 4
  • Tasa de transformación a mielofibrosis del 12.7% 2
  • Principales causas de morbimortalidad: complicaciones trombóticas y hemorrágicas 2, 3

Consideraciones Especiales

  • En pacientes jóvenes de alto riesgo, considerar interferón-α por la preocupación sobre la posible leucemogenicidad asociada con la terapia a largo plazo con hidroxiurea o busulfán 1
  • En mujeres en edad fértil, preferir interferón-α por el riesgo teórico de teratogenicidad asociado con otros agentes citorreductores 1
  • Evitar el uso indiscriminado de suplementos de hierro en pacientes con prurito asociado a PV 1

References

Guideline

Guideline Directed Topic Overview

Dr.Oracle Medical Advisory Board & Editors, 2025

Research

Polycythaemia vera.

Nature reviews. Disease primers, 2025

Research

[How I manage polycythemia].

Revue medicale de Liege, 2024

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