What is the treatment for idiopathic thrombocytopenic purpura (ITP)?

Tratamiento de Púrpura Trombocitopénica Idiopática (PTI)

El tratamiento de primera línea para la púrpura trombocitopénica idiopática es la terapia con corticosteroides, siendo la prednisona (0,5-2 mg/kg/día) o dexametasona en pulsos (40 mg/día por 4 días) las opciones preferidas. 1

Consideraciones iniciales para el tratamiento

• El tratamiento generalmente está indicado cuando el recuento plaquetario es menor de 30,000/μL o cuando hay sangrado significativo, independientemente del recuento plaquetario 1
• Pacientes con recuentos plaquetarios superiores a 50,000/μL raramente requieren tratamiento, a menos que presenten sangrado, disfunción plaquetaria, necesidad de cirugía, o factores de riesgo para sangrado 1
• Los pacientes mayores de 60 años y aquellos con antecedentes de hemorragia tienen mayor riesgo de sangrado 1

Opciones de tratamiento de primera línea

Corticosteroides

1. Prednisona:

   • Dosis: 0,5-2 mg/kg/día hasta que el recuento plaquetario aumente (30-50 × 10⁹/L) 1
   • Respuesta inicial: 70-80% de los pacientes 1
   • Tiempo de respuesta: Varios días a semanas 1
   • Limitación: Los efectos adversos aumentan con la duración del tratamiento, por lo que debe reducirse gradualmente y suspenderse en respondedores, o en no respondedores después de 4 semanas 1

2. Dexametasona en pulsos:

   • Dosis: 40 mg/día durante 4 días (equivalente a 400 mg de prednisona diarios) 1
   • Puede administrarse en ciclos cada 2-4 semanas (1-4 ciclos) 1
   • Respuesta inicial: Hasta 90% de los pacientes 1
   • Respuesta sostenida: 50-80% de los pacientes 1
   • Ventaja: Puede lograr tasas de respuesta sostenida más altas que la prednisona convencional 1, 2

3. Metilprednisolona intravenosa:

   • Dosis: 30 mg/kg/día durante 3-7 días 1
   • Respuesta: Hasta 95% de los pacientes 1
   • Tiempo de respuesta: 4-7 días 1
   • Utilidad: Especialmente en casos de sangrado grave o emergencias 1

Otras opciones de primera línea

1. Inmunoglobulina intravenosa (IVIg):

   • Dosis: 0,4 g/kg/día durante 5 días o 1 g/kg/día durante 1-2 días 1
   • Respuesta inicial: Hasta 80% de los pacientes 1
   • Tiempo de respuesta: Rápido (24 horas a 4 días) 1
   • Indicaciones: Cuando se requiere un aumento rápido del recuento plaquetario o cuando los corticosteroides están contraindicados 1

2. Anti-D intravenoso (para pacientes Rh positivos no esplenectomizados):

   • Dosis: 50-75 μg/kg 1
   • Respuesta similar a IVIg 1
   • Contraindicado en pacientes con anemia hemolítica autoinmune 1

Tratamiento de segunda línea

Si el paciente no responde o recae después del tratamiento inicial con corticosteroides, las opciones incluyen:

1. Rituximab:

   • Anticuerpo monoclonal anti-CD20 1
   • Respuesta a corto plazo: 50-60% de los pacientes 1
   • Respuesta a largo plazo: 20-30% de los pacientes 1
   • Efectos adversos: Reacciones a la infusión, riesgo de hipogammaglobulinemia, reactivación de hepatitis B, leucoencefalopatía multifocal 1

2. Esplenectomía:

   • Respuesta inicial: 85% de los pacientes 1
   • Respuesta duradera: 60-65% de los pacientes 1
   • Consideraciones: Riesgo quirúrgico y mayor susceptibilidad a infecciones 1, 3

3. Agonistas del receptor de trombopoyetina (TPO-RA):

   • Romiplostim (administración subcutánea) 4
   • Eltrombopag (administración oral) 1
   • Indicados cuando hay refractariedad a corticosteroides y/o esplenectomía 1, 4

Tratamiento de tercera línea (PTI crónica refractaria)

Para pacientes que continúan con trombocitopenia grave y sangrado sintomático a pesar de los tratamientos de primera y segunda línea:

• Inmunosupresores:

  • Azatioprina: Dosis diaria de 150 mg, respuesta en 45% de los pacientes 5
  • Alcaloides de la vinca (vincristina, vinblastina): Respuesta en 63% de los pacientes 5
  • Ciclofosfamida: Puede tener efectos más duraderos que los alcaloides de la vinca 6

• Danazol:

  • Dosis: 400-800 mg diarios 5
  • Respuesta: 56% de los pacientes 5
  • Generalmente bien tolerado 5

Tratamiento en niños

• Los corticosteroides, IVIg y anti-D son las opciones de primera línea 1
• La observación sin tratamiento específico puede ser apropiada en algunos casos, ya que 30-70% de los niños se recuperan espontáneamente en 3 semanas 1
• Para PTI persistente o crónica en niños, las opciones incluyen dexametasona, metilprednisolona en dosis altas, rituximab y, en casos seleccionados, esplenectomía 1

Consideraciones especiales y precauciones

• Los corticosteroides a largo plazo pueden causar efectos adversos significativos: aumento de peso, cambios de humor, hipertensión, cataratas, osteoporosis, diabetes, inmunosupresión 1
• La esplenectomía conlleva riesgos quirúrgicos y aumenta el riesgo de sepsis 1, 3
• Los agonistas del receptor de trombopoyetina pueden aumentar el riesgo de trombosis si el recuento plaquetario se eleva demasiado 4
• Los agentes inmunosupresores tienen potencial carcinogénico y teratogénico, por lo que deben evitarse en niños y mujeres en edad fértil cuando sea posible 6