What is the treatment for nephrogenic diabetes insipidus (NDI)?

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Fisiopatología, Diagnóstico y Tratamiento de la Diabetes Insípida Nefrogénica

Fisiopatología

La diabetes insípida nefrogénica (DIN) resulta de la insensibilidad del nefrón distal a la hormona antidiurética (vasopresina), lo que impide la concentración urinaria y causa poliuria masiva con riesgo de deshidratación hipertónica. 1

  • La vasopresina normalmente se une al receptor V2 (AVPR2) en la membrana basolateral de las células del conducto colector, activando una cascada que incluye proteína G, adenilato ciclasa, AMPc y proteína quinasa A 1
  • Este proceso culmina en la inserción de canales de acuaporina-2 (AQP2) en la membrana apical, permitiendo la reabsorción de agua 1
  • En la DIN congénita, aproximadamente 90% de los casos se deben a mutaciones en AVPR2 (herencia ligada al X), mientras que 10% resultan de mutaciones en AQP2 (herencia autosómica recesiva o dominante) 2
  • La mayoría de las proteínas mutantes están completamente traducidas pero mal plegadas, quedando retenidas en el retículo endoplásmico sin alcanzar la membrana plasmática 1
  • Las formas adquiridas se asocian principalmente con litio (afecta ~10% de pacientes en tratamiento prolongado) y trastornos hidroelectrolíticos 3, 4

Diagnóstico

Se debe sospechar DIN en pacientes con poliuria, polidipsia y orina inapropiadamente diluida (osmolalidad urinaria <200 mOsm/kg H₂O) con sodio sérico normal-alto o elevado. 1, 5

Evaluación Bioquímica Inicial

  • Medir sodio sérico, osmolalidad sérica y osmolalidad urinaria como evaluación inicial 1, 5
  • La osmolalidad sérica típicamente es >300 mOsm/kg H₂O por hipernatremia, mientras que la orina está inapropiadamente diluida con osmolalidad <200 mOsm/kg H₂O 1
  • La osmolalidad urinaria puede ser >200 mOsm/kg H₂O en casos más leves 1

Diferenciación del Tipo de Diabetes Insípida

  • Los niveles de copeptina plasmática >21.4 pmol/L sugieren diabetes insípida nefrogénica, mientras que niveles <21.4 pmol/L indican diabetes insípida central 5, 6
  • La copeptina es un biomarcador estable sustituto de la liberación de vasopresina 3

Confirmación Genética

  • Se recomienda fuertemente realizar pruebas genéticas tempranas en todos los casos de DIN sospechada para confirmar el diagnóstico 1, 5
  • Las pruebas genéticas deben realizarse en AVPR2 y AQP2 en todas las mujeres sintomáticas 1
  • Se recomienda realizar pruebas genéticas usando sangre de cordón umbilical en descendientes masculinos de mujeres portadoras conocidas de mutación AVPR2 1
  • Las pruebas genéticas deben realizarse en laboratorios acreditados para diagnóstico genético 1

Presentación Clínica

  • La edad media al diagnóstico es ~4 meses, con poliuria, falta de crecimiento y signos de deshidratación como síntomas típicos 1
  • Los lactantes están particularmente en riesgo de deshidratación porque no tienen acceso libre a líquidos 1
  • La ingesta de grandes volúmenes de líquido puede causar reflujo gastroesofágico y vómitos 1

Tratamiento

El tratamiento de la DIN en lactantes y niños sintomáticos debe iniciarse con diuréticos tiazídicos combinados con inhibidores de la síntesis de prostaglandinas, junto con modificaciones dietéticas y acceso libre a líquidos. 1, 5, 6

Manejo de Líquidos (Fundamental)

  • El acceso libre a líquidos es esencial en todos los pacientes con DIN para prevenir deshidratación, hipernatremia, falla de crecimiento y estreñimiento 5, 6
  • Los pacientes capaces de autorregularse deben determinar su ingesta de líquidos basándose en la sensación de sed, no en cantidades prescritas 5
  • Los pacientes que no pueden autorregularse deben recibir agua frecuentemente 5
  • Se recomienda ingesta de leche normal para la edad (en lugar de agua) en lactantes con DIN para garantizar ingesta calórica adecuada 1, 5

Modificaciones Dietéticas

  • Se recomienda una dieta baja en sal (≤6 g/día) y proteínas (<1 g/kg/día) con asesoramiento dietético para reducir la carga osmótica renal y minimizar el volumen urinario 1, 5, 6
  • La reducción de sal y proteínas disminuye la carga osmótica renal que debe excretarse 1
  • Se recomienda apoyo de un dietista con experiencia en DIN para asegurar adecuación nutricional 1

Tratamiento Farmacológico

Diuréticos Tiazídicos (Primera Línea)

  • Los diuréticos tiazídicos (hidroclorotiazida) pueden reducir la diuresis hasta 50% a corto plazo cuando se combinan con dieta baja en sal 1, 5
  • El mecanismo propuesto incluye depleción leve de volumen que induce aumento de la reabsorción proximal de sodio y agua, disminuyendo el aporte de agua al conducto colector 1
  • La eficacia puede disminuir con el aumento de la edad 1

Amilorida (Terapia Combinada)

  • Se debe agregar amilorida a las tiazidas en pacientes que desarrollan hipopotasemia 5
  • La amilorida también deteriora la dilución urinaria en el conducto colector 1

Inhibidores de la Síntesis de Prostaglandinas

  • Los inhibidores de la ciclooxigenasa (COX) mejoran la permeabilidad al agua del conducto colector y la reabsorción 1
  • Los inhibidores selectivos de COX-2 (celecoxib) reducen el riesgo de sangrado gastrointestinal y efectos adversos en comparación con inhibidores no selectivos de COX-1 y COX-2 1
  • Los inhibidores de la síntesis de prostaglandinas están contraindicados durante el embarazo 5
  • Se debe considerar la descontinuación una vez que los pacientes alcanzan la edad adulta o logran continencia completa 5

Consideraciones sobre Desmopresina

  • Aunque la DIN clásicamente no responde a desmopresina, algunos pacientes con mutaciones específicas de AVPR2 (como D85N) muestran fenotipo leve y pueden responder a desmopresina 7
  • Un caso reciente demostró que la desmopresina en combinación con tiazidas y AINEs redujo el gasto urinario en ~70% en DIN inducida por litio 8
  • Sin embargo, esto no es el tratamiento estándar y requiere evaluación caso por caso 7, 8

Alimentación por Sonda

  • Se debe considerar la alimentación por sonda (nasogástrica o gastrostomía) en lactantes y niños con episodios repetidos de vómitos, deshidratación y/o falla de crecimiento 1, 5
  • En estudios retrospectivos, 20-30% de niños con DIN recibieron alimentación por sonda en algún momento, con ~25% teniendo gastrostomía 1
  • La alimentación por sonda rara vez continúa más allá de los 4 años de edad 1

Manejo de Emergencias

Cada paciente con DIN debe tener un plan de emergencia que incluya una carta explicando su diagnóstico con consejos sobre el manejo de líquidos intravenosos. 5, 6

Deshidratación Hipernatrémica

  • La emergencia típica en DIN es la deshidratación hipernatrémica por pérdida excesiva de agua y/o incapacidad para mantener ingesta adecuada 1
  • Se recomienda rehidratación intravenosa con agua y dextrosa (por ejemplo, dextrosa al 5%) calculando la tasa inicial de administración de líquidos basándose en la demanda fisiológica 1, 5, 6
  • Las soluciones que contienen sal, especialmente NaCl 0.9%, deben evitarse porque su carga osmótica renal (300 mOsm/kg H₂O) excede la osmolalidad urinaria típica en DIN (100 mOsm/kg H₂O) por aproximadamente 3 veces 1
  • Consecuentemente, se necesitan ~3 litros de orina para excretar la carga osmótica renal proporcionada por 1 litro de líquido isotónico, arriesgando hipernatremia grave 1
  • La dextrosa al 5% no debe administrarse en bolo debido al riesgo de disminución rápida del sodio sérico 1
  • La tasa de mantenimiento de rutina es generalmente un buen volumen inicial (niños: primeros 10 kg: 100 ml/kg/24h; 10-20 kg: 50 ml/kg/24h; restantes 50 kg: 20 ml/kg/24h; adultos: 25-30 ml/kg/24h) 1

Monitoreo Durante Emergencias

  • Se recomienda observación cercana del estado clínico, incluyendo condición neurológica, balance de líquidos, peso corporal y electrolitos séricos 1, 5, 6
  • Se debe considerar la colocación de catéter urinario para asegurar monitoreo adecuado de la diuresis 1
  • La infusión de glucosa puede llevar a hiperglucemia con diuresis osmótica subsecuente, por lo que se recomienda control regular de glucosa sanguínea 1

Seguimiento y Monitorización

Evaluación Clínica Regular

  • Se recomienda evaluación regular de altura y peso, especialmente en niños 5, 6
  • En lactantes (0-12 meses): peso y altura cada 2-3 meses 1
  • En niños (>12 meses): peso y altura cada 3 meses 1
  • En adultos: peso anualmente 1

Monitoreo Bioquímico

  • Monitorización de bioquímica plasmática básica (Na, K, Cl, HCO₃, creatinina para TFGe, ácido úrico) y osmolalidad urinaria 5, 6
  • En lactantes: cada 2-3 meses 1
  • En niños: cada 3-12 meses 1
  • En adultos: anualmente 1

Evaluación de Eficacia del Tratamiento

  • Evaluación de la eficacia del tratamiento mediante osmolalidad urinaria, gasto urinario, ganancia de peso y crecimiento 5
  • Medición anual de osmolalidad urinaria, relación proteína-creatinina o albúmina-creatinina, y volumen urinario de 24 horas 1

Imagenología

  • Se debe realizar ultrasonido renal al menos una vez cada 2 años para monitorizar dilatación del tracto urinario y/o disfunción vesical causada por poliuria 1, 5, 6
  • El ultrasonido debe realizarse idealmente antes y después de vaciar la vejiga porque en aproximadamente un tercio de los pacientes, la dilatación mejorará con doble micción en lugar de requerir intervenciones urológicas 1
  • La DIN se asocia con mayor prevalencia de enfermedad renal crónica en comparación con una cohorte poblacional, probablemente relacionada con retención voluntaria de orina que lleva a "uropatía por flujo" 1

Consideraciones Especiales

Ayuno y Procedimientos

  • Cuando se requiere ayuno (>4 horas), se recomienda dextrosa intravenosa al 5% en agua a tasa de mantenimiento con monitoreo cercano 5
  • Si es posible, se debe permitir al paciente beber según la sed 1
  • La alimentación oral debe proporcionarse tan pronto como se tolere y los líquidos orales deben incluirse en el balance de líquidos 1

Complicaciones a Largo Plazo

  • Sin tratamiento adecuado, la mayoría de los pacientes no crecen normalmente y presentan estreñimiento asociado, complicaciones urológicas (megavejiga, vejiga trabeculada, hidrouréter, hidronefrosis) y retraso mental 2
  • Entre los pacientes con DIN congénita, 14% presentaron retraso mental 7
  • Las complicaciones urológicas ocurrieron en 42% de los pacientes con DIN 7

Tratamientos Futuros en Investigación

  • Los agentes que restauran el enrutamiento desde el retículo endoplásmico a la membrana plasmática están bajo investigación, incluyendo antagonistas y agonistas permeables a células de AVPR2 1
  • Ciertos agonistas no peptídicos de AVPR2 permeables a células han demostrado activar proteínas mutantes del receptor V2 en su ubicación intracelular sin cambiar su maduración 1
  • El inhibidor de fosfodiesterasa-4 roliprám aumentó los niveles de AMPc en ratones con DIN dominante, llevando a mayor fosforilación y translocación de AQP2 1

Advertencias Importantes

  • El diagnóstico y tratamiento adecuados son los factores más importantes para mejorar el pronóstico 7
  • Se sugiere que el análisis genético debe realizarse para la selección óptima del tratamiento y la detección temprana de DIN entre hermanos 7
  • Los pacientes deben usar brazaletes o tarjetas de alerta médica 1
  • Las condiciones de salud mental son más prevalentes en pacientes con DIN que en la población general, aunque el grado de estos problemas y su etiología aún deben determinarse 1

References

Guideline

Guideline Directed Topic Overview

Dr.Oracle Medical Advisory Board & Editors, 2025

Research

Nephrogenic diabetes insipidus in children (Review).

Experimental and therapeutic medicine, 2021

Research

Nephrogenic diabetes insipidus: a comprehensive overview.

Journal of pediatric endocrinology & metabolism : JPEM, 2022

Guideline

Management of Diabetes Insipidus

Praxis Medical Insights: Practical Summaries of Clinical Guidelines, 2025

Guideline

Tratamiento de la Diabetes Insípida y SIADH

Praxis Medical Insights: Practical Summaries of Clinical Guidelines, 2025

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