What is the treatment for Familial Mediterranean Fever (FMF)?

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Traitement de la Fièvre Méditerranéenne Familiale

La colchicine doit être démarrée dès que le diagnostic clinique de FMF est posé et constitue le traitement de première ligne pour prévenir les crises et l'amylose AA. 1

Traitement de Première Ligne : Colchicine

Posologie Initiale et Maximale

Démarrer la colchicine immédiatement après le diagnostic clinique, même avant confirmation génétique. 1

Doses recommandées selon l'âge : 1

  • <5 ans : Débuter à ≤0,5 mg/jour (≤0,6 mg/jour si comprimés de 0,6 mg) ; maximum 1,2 mg/jour
  • 5-10 ans : Débuter à 0,5-1,0 mg/jour ; maximum 1,8 mg/jour
  • >10 ans et adultes : Débuter à 1,0-1,5 mg/jour ; maximum 3 mg/jour
  • Enfants (tous âges) : Maximum 2 mg/jour 1

Ajustement Posologique

La colchicine peut être administrée en dose unique ou fractionnée selon la tolérance et l'observance. 1 Une dose unique peut améliorer l'observance mais peut augmenter les effets secondaires gastro-intestinaux. 1

Augmenter progressivement la dose (pas plus fréquemment qu'une fois par semaine) si les crises persistent ou si l'inflammation subclinique persiste. 1 La persistance de crises ou d'inflammation subclinique (CRP, SAA élevées entre les crises) justifie une augmentation jusqu'à la dose maximale tolérée. 1

Surveillance

Surveiller la réponse, la toxicité et l'observance tous les 3-6 mois initialement, puis tous les 6 mois si la maladie est contrôlée. 1

Surveillance biologique obligatoire : 1

  • CRP et/ou SAA tous les 3 mois pendant l'escalade de dose
  • Enzymes hépatiques régulièrement (réduire la colchicine si >2× la limite supérieure normale) 1
  • Numération formule sanguine complète
  • Fonction rénale et CPK, particulièrement chez les patients avec insuffisance rénale 1

Précautions Importantes

Chez les patients avec insuffisance rénale, le risque de toxicité est très élevé. 1 Réduire la dose en conséquence et surveiller étroitement les signes de toxicité (diarrhée, faiblesse musculaire progressive, CPK élevée, cytopénies). 1

La colchicine ne doit PAS être arrêtée pendant la conception, la grossesse ou l'allaitement. 1 Les données actuelles ne justifient pas l'amniocentèse. 1

Éviter les interactions médicamenteuses critiques : 2 Ne pas associer avec les inhibiteurs puissants de la P-glycoprotéine et/ou du CYP3A4 (cyclosporine, clarithromycine, kétoconazole, ritonavir) chez les patients avec insuffisance hépatique ou rénale - risque de toxicité fatale. 2

Traitement de Deuxième Ligne : Patients Résistants ou Intolérants

Définition de la Résistance

Un patient est considéré résistant à la colchicine s'il présente ≥1 crise/mois sur 3 mois ou >3 crises sur 6 mois malgré la dose maximale tolérée ET une observance confirmée. 1

Traitements Biologiques

Les inhibiteurs de l'IL-1 sont le traitement de choix pour les patients résistants ou intolérants à la colchicine, avec le plus haut niveau de preuve. 1 Six essais contrôlés randomisés soutiennent leur efficacité. 1

Doses initiales des biologiques : 1

  • Anakinra : 100 mg/jour ou 2 mg/kg SC quotidien
  • Canakinumab : 150-300 mg ou 2-4 mg/kg SC toutes les 4-8 semaines
  • Rilonacept : 2 mg/kg (maximum 160 mg) SC hebdomadaire

Le tocilizumab (anti-IL-6) et le tofacitinib peuvent être considérés mais nécessitent un avis d'expert car non approuvés pour la FMF résistante à la colchicine. 1

Situations Particulières

Amylose AA

Le traitement doit être intensifié avec la dose maximale tolérée de colchicine ET supplémenté par des biologiques si nécessaire. 1 L'objectif est de maintenir la SAA normale pour prévenir la progression ou favoriser la régression des dépôts amyloïdes. 1

Atteintes Musculosquelettiques Chroniques

L'arthrite chronique ou la spondylarthropathie peuvent nécessiter des traitements additionnels (DMARDs conventionnels ou biologiques, injections intra-articulaires de corticoïdes). 1 Ces manifestations peuvent être moins sensibles à la colchicine et aux inhibiteurs de l'IL-1. 1

Pour la myalgie fébrile prolongée, les glucocorticoïdes sont le traitement de choix ; les AINS et le blocage de l'IL-1 sont des alternatives. 1

Pendant les Crises Aiguës

Continuer la dose habituelle de colchicine pendant les crises et ajouter des AINS. 1 Toujours exclure d'autres causes possibles avant d'attribuer les symptômes à une crise de FMF. 1

Réduction de Dose

Si le patient est stable sans crises pendant >5 ans et sans élévation des réactifs de phase aiguë, une réduction de dose peut être envisagée après consultation d'expert et avec surveillance continue. 1

Pièges à Éviter

Ne jamais utiliser la colchicine intraveineuse - risque de toxicité substantiellement augmenté. 1

Ne pas ignorer l'inflammation subclinique entre les crises - elle augmente le risque d'amylose même en l'absence de crises cliniques. 1

Vérifier systématiquement l'observance avant de conclure à une résistance à la colchicine. 1 L'inobservance est une cause fréquente d'échec thérapeutique apparent.

Éviter le pamplemousse et son jus pendant le traitement par colchicine - augmente le risque d'effets secondaires graves. 2

References

Guideline

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Dr.Oracle Medical Advisory Board & Editors, 2025

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