What is Turcot syndrome and what are the recommended diagnostic and management steps?

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Síndrome de Turcot

Definición y Clasificación Molecular

El síndrome de Turcot no es una entidad independiente, sino que representa dos síndromes genéticos distintos que se manifiestan con la combinación de neoplasias colorrectales y tumores cerebrales primarios. 1

La clasificación molecular divide el síndrome en dos variantes:

Variante Tipo 1 (Síndrome de Lynch)

  • Asociado con mutaciones en genes de reparación de errores de emparejamiento del ADN (MLH1, MSH2, PMS2, MSH6) 1
  • Tumor cerebral característico: glioblastoma multiforme 1, 2
  • Los tumores colorrectales y cerebrales muestran inestabilidad de microsatélites 2, 3
  • Representa casos de síndrome de Lynch con manifestaciones del sistema nervioso central 1

Variante Tipo 2 (Poliposis Adenomatosa Familiar)

  • Asociado con mutaciones en el gen APC 1
  • Tumor cerebral característico: meduloblastoma 1, 2
  • También conocido como síndrome de Crail 1
  • El riesgo relativo de meduloblastoma cerebeloso en pacientes con poliposis adenomatosa familiar es 92 veces mayor que en la población general (IC 95%: 29-269; P < 0.001) 2

Manifestaciones Clínicas

Manifestaciones Colorrectales

En la variante asociada a APC:

  • Múltiples adenomas colorrectales (clásicamente >100 pólipos) 1
  • Riesgo de cáncer colorrectal del 100% a los 40-50 años si no se interviene 1
  • Manifestaciones extracolónicas: pólipos gástricos y duodenales, tumores desmoides, osteomas, hipertrofia congénita del epitelio pigmentario de la retina 1

En la variante asociada a genes de reparación:

  • Adenomas colorrectales solitarios o escasos (no poliposis masiva) 1
  • Pólipos serrados planos 1
  • Edad de presentación del cáncer colorrectal ligeramente mayor que en Lynch típico 1

Manifestaciones del Sistema Nervioso Central

  • Meduloblastomas: predominan en familias con mutaciones APC (79% de los tumores cerebrales en estas familias) 2
  • Glioblastomas multiformes: característicos de familias con mutaciones en genes de reparación 1, 2, 3
  • La presentación sincrónica de glioblastoma y adenocarcinoma de colon puede asociarse con menor supervivencia 3

Diagnóstico

Evaluación Inicial

El diagnóstico requiere demostración de la combinación de neoplasias colorrectales y tumores cerebrales primarios, seguido de caracterización molecular para determinar el síndrome subyacente. 1

Estudios Moleculares Recomendados

Paso 1: Análisis del tumor

  • Evaluar inestabilidad de microsatélites (MSI) en tejido tumoral colorrectal 1, 2
  • Inmunohistoquímica para proteínas de reparación de errores (MLH1, MSH2, MSH6, PMS2) 1

Paso 2: Pruebas genéticas germinales según hallazgos tumorales

  • Si hay MSI o pérdida de expresión de proteínas de reparación: secuenciación de genes MLH1, MSH2, MSH6, PMS2 1, 4
  • Si no hay MSI: análisis del gen APC 1
  • En casos negativos con fenotipo de poliposis: considerar análisis de MUTYH 1
  • En casos sin mutación identificada por métodos estándar: considerar análisis citogenético para detectar translocaciones que interrumpan APC 5

Consideración de Diagnóstico Diferencial

Síndrome de deficiencia constitucional de reparación de errores (CMMRD):

  • Mutaciones bialélicas en genes de reparación 1
  • Presentación en infancia/adolescencia con manchas café con leche, tumores cerebrales, oligopoliposis, neoplasias hematológicas 1
  • Riesgo de cáncer del 90% antes de los 18 años 6

Manejo y Vigilancia

Para Variante Asociada a APC

Vigilancia colorrectal:

  • Sigmoidoscopia flexible anual comenzando en la pubertad en familias con poliposis clásica 1
  • Colonoscopia (no sigmoidoscopia) en formas atenuadas debido a distribución variable de adenomas 1
  • Considerar colectomía profiláctica dado el riesgo de cáncer del 100% 1

Vigilancia extracolónica:

  • Endoscopia digestiva alta para pólipos duodenales 1
  • Vigilancia de tumores desmoides 1
  • Evaluación oftalmológica para hipertrofia del epitelio pigmentario retiniano 1

Para Variante Asociada a Genes de Reparación

Vigilancia colorrectal:

  • Colonoscopia cada 1-2 años comenzando a los 20-25 años o 5-10 años antes del caso más joven en la familia 1
  • Considerar colectomía extendida al momento del diagnóstico de cáncer colorrectal en pacientes jóvenes, dado el riesgo del 16% de segundo cáncer colorrectal a los 10 años 1

Vigilancia extracolónica:

  • Vigilancia ginecológica (endometrio, ovario) en mujeres 1
  • Considerar histerectomía y salpingo-ooforectomía profiláctica después de los 35 años y completada la paridad 1
  • Vigilancia de otros cánceres asociados a Lynch (estómago, vías urinarias, páncreas) 1

Vigilancia Neurológica

Para ambas variantes:

  • No existen guías establecidas para vigilancia de tumores cerebrales 2
  • Mantener alto índice de sospecha ante síntomas neurológicos (cefalea progresiva, déficits neurológicos, convulsiones) 6
  • Evaluación neurológica inmediata ante síntomas de alarma 6

Asesoramiento Genético

Patrón de herencia:

  • Ambas variantes siguen herencia autosómica dominante 1
  • 30-40% de casos de poliposis adenomatosa familiar representan mutaciones de novo 1
  • Cada hijo de un portador tiene 50% de probabilidad de heredar la mutación 1

Pruebas predictivas:

  • Ofrecer pruebas genéticas a familiares en riesgo una vez identificada la mutación causal 1
  • Permite dirigir vigilancia intensiva solo a portadores 1
  • En familias sin mutación identificada, todos los familiares en riesgo requieren vigilancia 1

Consideraciones Pronósticas

  • El síndrome de Turcot asociado a mutaciones en genes de reparación puede tener peor pronóstico, especialmente con presentación sincrónica de tumores 3
  • La supervivencia depende del tipo y estadio de los tumores al diagnóstico 3
  • La identificación molecular temprana permite implementar vigilancia y cirugía profiláctica para reducir mortalidad por cáncer colorrectal 1

References

Guideline

Guideline Directed Topic Overview

Dr.Oracle Medical Advisory Board & Editors, 2025

Research

The molecular basis of Turcot's syndrome.

The New England journal of medicine, 1995

Research

Turcot syndrome confirmed with molecular analysis.

European journal of neurology, 2007

Guideline

Neurofibromatosis Type 1 and Café au Lait Macules Diagnosis

Praxis Medical Insights: Practical Summaries of Clinical Guidelines, 2025

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