What is the initial treatment approach for Chronic Myelomonocytic Leukemia (CMML)?

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Last updated: August 27, 2025View editorial policy

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Enfoque Inicial de Tratamiento para Leucemia Mielomonocítica Crónica (LMMC)

El tratamiento inicial para la Leucemia Mielomonocítica Crónica debe basarse en la clasificación de la enfermedad como predominantemente mielodisplásica (MD-LMMC) o mieloproliferativa (MP-LMMC), utilizando hidroxiurea para casos proliferativos y agentes hipometilantes como 5-azacitidina para casos displásicos, mientras que el trasplante alogénico de células madre es la única opción curativa para pacientes elegibles. 1

Criterios para iniciar tratamiento

El tratamiento debe iniciarse cuando la enfermedad es sintomática o progresiva, específicamente cuando ocurre alguno de los siguientes eventos:

  • Anemia severa (Hb menor a 10 g/dL)
  • Porcentaje de blastos en sangre periférica >5% (incluyendo mieloblastos, monoblastos y promonocitos)
  • Recuento plaquetario ≤ 50x10^9/L
  • Recuento de glóbulos blancos ≥ 30x10^9/L
  • Granulocitos inmaduros ≥ 10% en sangre periférica
  • Manifestaciones extramedulares de la enfermedad (cutáneas o ganglionares)
  • Esplenomegalia sintomática 1

Algoritmo de tratamiento según subtipo de LMMC

Para LMMC con características mielodisplásicas (MD-LMMC):

  1. Primera línea: Agentes hipometilantes (5-azacitidina o decitabina)

    • Dosis estándar de 5-azacitidina: 75 mg/m²/día durante 7 días cada 4 semanas 2
    • Considerar decitabina oral con cedazuridina como alternativa conveniente 3
    • Evaluar respuesta después de al menos 6 ciclos 1
  2. Pacientes de alto riesgo o jóvenes: Considerar trasplante alogénico de células madre como única opción curativa 3, 4

Para LMMC con características mieloproliferativas (MP-LMMC):

  1. Primera línea: Hidroxiurea para control citorreductor

    • Dosis inicial: 1000 mg/día vía oral 1
    • Objetivo: Control de leucocitosis y síntomas proliferativos
  2. En caso de esplenomegalia significativa: Considerar ruxolitinib (inhibidor JAK1/2) 3

  3. Pacientes de alto riesgo: Considerar agentes hipometilantes antes de proceder al trasplante 4

Estratificación del riesgo

Es fundamental realizar una evaluación del riesgo para la toma de decisiones clínicas individuales:

  • Utilizar sistemas específicos para LMMC (MDAPS, MDAPS-M1, Düsseldorf o Spanish Registry scores)
  • La clasificación WHO (LMMC-1 vs LMMC-2) es útil pero insuficiente por sí sola 1
  • Considerar factores genéticos y moleculares (mutaciones en ASXL1, EZH2, RAS) 1, 5

Monitorización del tratamiento

Evaluación de respuesta:

  • Para MD-LMMC: Utilizar criterios IWG 2006 para SMD
  • Para MP-LMMC: Utilizar criterios IWG para mielofibrosis
  • Definición de resistencia en MD-LMMC: Ausencia de mejoría hematológica después de al menos 6 ciclos de 5-azacitidina sin progresión de la enfermedad 1

Pacientes no candidatos a tratamiento:

  • MD-LMMC: Hemograma completo un mes después del diagnóstico, luego cada tres meses
  • MP-LMMC: Hemograma mensual durante los primeros tres meses, luego cada tres meses
  • Examen clínico enfocado en tamaño del bazo y aparición de linfadenopatías o compromiso extrahematológico 1

Resultados y pronóstico

  • La tasa de respuesta global a azacitidina es aproximadamente del 39%, con 11% de respuestas completas 2
  • La mediana de supervivencia es de aproximadamente 12 meses con tratamiento estándar 2
  • Los pacientes que responden a azacitidina tienen una ventaja significativa en supervivencia (15.5 vs 9 meses) 2
  • El pronóstico general sigue siendo pobre, con una mediana de supervivencia de aproximadamente 2 años 6

Consideraciones especiales y advertencias

  • El trasplante alogénico de células madre sigue siendo la única terapia con potencial curativo, pero solo una minoría de pacientes son candidatos debido a la edad avanzada al diagnóstico 4
  • La quimioterapia de inducción debe reservarse para pacientes jóvenes y saludables que hayan transformado a leucemia mieloide aguda 4
  • Considerar ensayos clínicos para cualquier paciente que requiera tratamiento, debido a la deficiencia de tratamientos con capacidad modificadora de la enfermedad 4
  • No confundir LMMC con leucemia mieloide crónica (LMC), que se caracteriza por la presencia del cromosoma Philadelphia y se trata con inhibidores de tirosina quinasa 1

El manejo de la LMMC sigue siendo un desafío debido a la heterogeneidad clínica y la falta de terapias que mejoren significativamente la supervivencia. El enfoque terapéutico debe adaptarse según las características predominantes (mielodisplásicas vs. mieloproliferativas), la estratificación del riesgo y la elegibilidad para trasplante.

References

Guideline

Guideline Directed Topic Overview

Dr.Oracle Medical Advisory Board & Editors, 2025

Research

Chronic myelomonocytic leukemia.

Current treatment options in oncology, 2002

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