What are the clinical considerations for a patient with thrombocytopenic purpura (Thrombocytopenia)

From the Guidelines

Cuando se evalúa clínicamente a un paciente con purpura trombocitopénica, es fundamental determinar si se trata de trombocitopenia inmune (ITP) o trombocitopenia trombótica (TTP), y el tratamiento debe ser individualizado según la duración de la enfermedad, la frecuencia de episodios de sangrado y las comorbilidades del paciente. Al considerar el tratamiento para la ITP, es importante tener en cuenta que la terapia con corticosteroides, como la prednisona, es comúnmente utilizada como primera línea de tratamiento para lograr rápidamente un recuento de plaquetas seguro y prevenir o interrumpir eventos de sangrado [ 1 ]. Sin embargo, la respuesta sostenida es solo del 20-40% de los casos, lo que destaca la importancia de considerar opciones de segunda línea como los agonistas del receptor de trombopoietina (TPO-RAs) o rituximab [ 1 ]. Los TPO-RAs, como eltrombopag o romiplostim, pueden ser efectivos en casos refractarios y ofrecen una mayor durabilidad de respuesta en comparación con rituximab [ 1 ]. Es crucial realizar una evaluación completa del paciente, incluyendo historia clínica, examen físico, recuento de glóbulos rojos, frotis de sangre periférica y, en algunos casos, biopsia de médula ósea, para determinar el diagnóstico y tratamiento adecuados. Además, es importante considerar las preferencias y valores del paciente al seleccionar el tratamiento de segunda línea, ya que la elección del tratamiento debe ser individualizada según las necesidades y circunstancias del paciente [ 1 ]. En resumen, el tratamiento de la purpura trombocitopénica debe ser personalizado y basado en la evaluación completa del paciente, considerando la duración de la enfermedad, la frecuencia de episodios de sangrado y las comorbilidades, así como las preferencias y valores del paciente.

Algunos puntos clave a considerar en el tratamiento de la ITP incluyen:

• La terapia con corticosteroides es comúnmente utilizada como primera línea de tratamiento, pero la respuesta sostenida es solo del 20-40% de los casos.
• Los TPO-RAs, como eltrombopag o romiplostim, pueden ser efectivos en casos refractarios y ofrecen una mayor durabilidad de respuesta en comparación con rituximab.
• La elección del tratamiento de segunda línea debe ser individualizada según las necesidades y circunstancias del paciente, considerando la duración de la enfermedad, la frecuencia de episodios de sangrado y las comorbilidades, así como las preferencias y valores del paciente.
• Es fundamental realizar una evaluación completa del paciente para determinar el diagnóstico y tratamiento adecuados.

From the FDA Drug Label

The efficacy of CABLIVI for the treatment of adult patients with acquired thrombotic thrombocytopenic purpura (aTTP) in combination with plasma exchange and immunosuppressive therapy was established in a pivotal multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled trial (HERCULES) (NCT02553317)

La Purpura trombocitopénica es una condición que se caracteriza por una disminución en la cantidad de plaquetas en la sangre, lo que puede llevar a problemas de coagulación.

• El tratamiento con caplacizumab (CABLIVI), en combinación con intercambio de plasma y terapia inmunosupresora, ha demostrado ser eficaz en el tratamiento de la Purpura trombocitopénica adquirida (aTTP).
• El estudio HERCULES 2 mostró que el tratamiento con CABLIVI resultó en un tiempo más corto para alcanzar una respuesta en la cuenta de plaquetas (≥150,000/µL) y una reducción en la frecuencia de muerte relacionada con la aTTP, recurrencia de la aTTP o eventos tromboembólicos mayores.
• Es importante tener en cuenta que la Purpura trombocitopénica es una condición grave y potencialmente mortal, y el tratamiento debe ser individualizado y supervisado por un profesional de la salud experimentado.

From the Research

Consideraciones clínicas para el diagnóstico y tratamiento de la Purpura trombocitopénica

• La Purpura trombocitopénica puede ser causada por diferentes factores, incluyendo la deficiencia de ADAMTS13, una enzima que cleava el factor de von Willebrand 3.
• El diagnóstico de la Purpura trombocitopénica se basa en la presencia de trombocitopenia, anemia hemolítica microangiopática y daño a órganos debido a la formación de trombos microvasculares 3, 4.
• El tratamiento de la Purpura trombocitopénica depende de la causa subyacente y puede incluir plasmaféresis, corticosteroides, inmunomoduladores y esplenectomía 3, 5, 6.
• La evaluación y el manejo de la Purpura trombocitopénica en el departamento de emergencias requieren una atención rápida y precisa para prevenir complicaciones graves 4.

Diferencias entre la Purpura trombocitopénica trombótica (TTP) y la Purpura trombocitopénica inmune (ITP)

• La TTP se caracteriza por una deficiencia de ADAMTS13 y se asocia con una mayor frecuencia de complicaciones graves, como la enfermedad renal y la enfermedad cardiovascular 3.
• La ITP se caracteriza por la presencia de autoanticuerpos contra las plaquetas y se asocia con una mayor frecuencia de sangrado y trombocitopenia 5, 6, 7.
• El tratamiento de la TTP y la ITP puede ser diferente, con un enfoque en la plasmaféresis y los inmunomoduladores para la TTP, y un enfoque en los corticosteroides y la esplenectomía para la ITP 3, 5, 6.

Importancia de la evaluación y el seguimiento a largo plazo

• La evaluación y el seguimiento a largo plazo son fundamentales para identificar la ocurrencia de otras enfermedades autoinmunes y controlar las recaídas en pacientes con Purpura trombocitopénica 3, 6.
• El seguimiento a largo plazo también es importante para evaluar las secuelas psicofísicas y mejorar la calidad de vida de los pacientes con Purpura trombocitopénica 3.